Zanim lek trafi do ludzi

Pierwszym etapem są badania przedkliniczne, prowadzone w laboratorium i na zwierzętach. Pozwalają ocenić, jak substancja działa i czy nie jest toksyczna. Nie wystarczają jednak, by bezpiecznie wprowadzić lek na rynek, dlatego potem konieczne są badania z udziałem ludzi, czyli badania kliniczne.

Fazy badań w skrócie

Faza	Główny cel	Liczba uczestników	Kto zwykle uczestniczy
0 (nieobowiązkowa)	Wstępne sprawdzenie, jak substancja zachowuje się w organizmie	Bardzo mała grupa	Zdrowi ochotnicy
I	Bezpieczeństwo, tolerancja, dawkowanie	Zwykle od 10 do 100 osób	Najczęściej zdrowi ochotnicy, w niektórych chorobach pacjenci
II	Wybór dawki, wstępna ocena skuteczności i bezpieczeństwa	Od kilkudziesięciu do kilkuset osób	Pacjenci z daną chorobą
III	Potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa, porównanie z leczeniem standardowym	Od kilkuset do kilku tysięcy osób	Pacjenci z daną chorobą, w wielu ośrodkach
IV	Obserwacja leku stosowanego w codziennej praktyce	Duże grupy	Pacjenci leczeni zarejestrowanym lekiem

Faza 0

To nieobowiązkowe badanie wstępne. Podaje się w nim bardzo małą dawkę substancji niewielkiej grupie zdrowych ochotników, by sprawdzić, czy zachowuje się w organizmie tak, jak przewidywały badania przedkliniczne. Faza 0 nie ma celu leczniczego.

Faza I

W fazie I badany produkt po raz pierwszy podaje się ludziom. Sprawdza się, czy jest bezpieczny po jednorazowym i wielokrotnym podaniu, jaką dawkę można stosować w kolejnych badaniach oraz jak organizm lek wchłania, rozprowadza, przetwarza i wydala. Zbiera się też informacje o działaniach niepożądanych.

Uczestnikami są zwykle zdrowi ochotnicy. Wyjątkiem są sytuacje, w których podanie leku zdrowym osobom byłoby nieetyczne, na przykład w przypadku silnie działających leków przeciwnowotworowych. Wtedy w fazie I biorą udział pacjenci. Więcej o udziale osób zdrowych piszemy na stronie Badania z udziałem zdrowych ochotników.

Faza II

W fazie II lek podaje się pacjentom z chorobą, w której ma być w przyszłości stosowany. Celem jest wybór najlepszej dawki oraz zebranie pierwszych danych o skuteczności i bezpieczeństwie. Fazę II dzieli się czasem na IIa (doprecyzowanie dawki) i IIb (wstępna ocena skuteczności).

Badania fazy II często prowadzi się metodą podwójnie ślepej próby: ani uczestnik, ani zespół badawczy nie wiedzą, kto otrzymuje badany lek, a kto placebo lub lek już dostępny. Leczenie trwa zwykle od kilku do kilkunastu tygodni.

Faza III

Faza III ma potwierdzić, że lek działa i jest bezpieczny w danej chorobie. Najczęściej porównuje się go z leczeniem standardowym. W niektórych sytuacjach, na przykład u osób z chorobą przewlekłą w stabilnym stanie, porównanie może dotyczyć placebo. Badania tej fazy są duże, prowadzone w wielu ośrodkach, zwykle z losowym przydziałem do grup i zaślepieniem. Mogą trwać od roku do kilku lat.

Pozytywne wyniki fazy III pozwalają producentowi wystąpić o dopuszczenie leku do obrotu. W Polsce organem, który się tym zajmuje, jest Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL).

Faza IV

Badania fazy IV prowadzi się po dopuszczeniu leku do obrotu, dlatego nazywa się je porejestracyjnymi. Zbierają dane o stosowaniu leku w codziennej praktyce, u większej i bardziej zróżnicowanej grupy osób i przez dłuższy czas. Pozwala to wykryć rzadkie działania niepożądane i interakcje z innymi lekami, których nie udało się zauważyć wcześniej.

Co faza oznacza dla Ciebie

• Im wcześniejsza faza, tym mniej wiadomo o leku. W fazie I i II wiedza o skuteczności i działaniach niepożądanych jest dopiero zbierana, dlatego nadzór nad uczestnikami jest zwykle bardzo ścisły.
• Faza III to najczęściej porównanie z leczeniem standardowym. Możesz trafić do grupy, która otrzymuje nowy lek, albo do grupy leczonej dotychczasową metodą. O przydziale zwykle decyduje losowanie, o czym piszemy na stronie Placebo, randomizacja i zaślepienie.
• Żadna faza nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. Każde badanie ma sprawdzić, czy nowe leczenie działa, a jego wynik nie jest znany z góry.
• Zasady ochrony uczestników są takie same w każdej fazie. Obowiązuje świadoma zgoda i prawo do rezygnacji w dowolnym momencie. Szczegóły znajdziesz na stronie Bezpieczeństwo i prawa uczestnika badania.

Fazę każdego badania podajemy w wyszukiwarce badań. Nieznane pojęcia wyjaśniamy w słowniczku.

Ten tekst ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarza ani prawnika.

Źródła

• Narodowy Portal Onkologiczny: Fazy badania klinicznego
• Agencja Badań Medycznych, Pacjenci w badaniach: Rodzaje i fazy badań klinicznych cz. I
• Ministerstwo Zdrowia: Badania kliniczne

Więcej w poradniku