Podstawowe pojęcia

Badanie kliniczne

Badanie z udziałem ludzi, w którym sprawdza się działanie produktu leczniczego, jego działania niepożądane albo to, jak organizm go wchłania, rozprowadza, przetwarza i wydala. Celem jest ocena bezpieczeństwa lub skuteczności leku. Więcej na stronie Czym jest badanie kliniczne.

Protokół

Szczegółowy plan badania. Opisuje jego cele, sposób doboru uczestników, liczbę osób, wykonywane pomiary i punkty końcowe, sposób zapewnienia bezpieczeństwa uczestników i ochrony ich danych oraz sposób analizy wyników.

Sponsor

Osoba, firma, instytucja lub organizacja odpowiedzialna za podjęcie badania, zarządzanie nim i organizację jego finansowania. Sponsorem jest najczęściej firma farmaceutyczna lub biotechnologiczna, ale badania niekomercyjne prowadzą też na przykład uczelnie i instytuty badawcze.

Badacz i główny badacz

Badacz to osoba odpowiedzialna za prowadzenie badania w ośrodku. Jeśli w ośrodku pracuje cały zespół, kieruje nim główny badacz.

Ośrodek badawczy

Placówka ochrony zdrowia, na przykład szpital lub przychodnia, w której prowadzone jest badanie.

Uczestnik

Osoba, która bierze udział w badaniu, przyjmując badany lek albo będąc w grupie kontrolnej.

Komisja bioetyczna

Niezależny zespół, w którego skład wchodzą specjaliści medyczni i osoby spoza medycyny. Ocenia badanie przed jego rozpoczęciem pod kątem ochrony praw, bezpieczeństwa i dobrostanu uczestników.

URPL

Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Jego Prezes wydaje w Polsce pozwolenia na prowadzenie badań klinicznych oraz pozwolenia na dopuszczenie leków do obrotu.

Rejestry i etapy badań

CTIS

System Informacji o Badaniach Klinicznych (ang. Clinical Trials Information System), stworzony przez Europejską Agencję Leków na podstawie unijnego rozporządzenia o badaniach klinicznych. Jego publiczna część pozwala każdemu wyszukać badania prowadzone w Unii Europejskiej. Każde badanie ma w nim niepowtarzalny numer badania UE.

ClinicalTrials.gov

Amerykańska wyszukiwarka badań klinicznych prowadzona przez Narodową Bibliotekę Medyczną USA (U.S. National Library of Medicine). Można w niej znaleźć także badania prowadzone w Polsce.

Fazy I, II, III i IV

Kolejne etapy badań leku. W fazie I lek po raz pierwszy podaje się ludziom, zwykle niewielkiej grupie zdrowych ochotników, by ocenić bezpieczeństwo i dawkowanie. W fazie II po raz pierwszy otrzymują go pacjenci z daną chorobą, a badacze wybierają dawkę do dalszych badań. W fazie III lek sprawdza się na dużej grupie chorych, często w porównaniu z dotychczasowym leczeniem. Faza IV to badania po dopuszczeniu leku do obrotu. Więcej na stronie Fazy badań klinicznych.

Jak zaplanowane jest badanie

Randomizacja

Losowy przydział uczestników do grup badania. Ani pacjent, ani lekarz nie wybierają, do której grupy trafi dana osoba. Zmniejsza to ryzyko zniekształcenia wyników.

Placebo

Preparat, który wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Służy do porównania, dzięki któremu można ocenić rzeczywiste działanie leku.

Zaślepienie

Sposób prowadzenia badania, w którym uczestnicy (badanie pojedynczo zaślepione) albo uczestnicy i zespół badawczy (badanie podwójnie zaślepione) nie wiedzą, kto otrzymuje lek badany, a kto porównawczy lub placebo.

Badanie otwarte

Badanie bez zaślepienia: zarówno lekarz, jak i uczestnik wiedzą, jaki lek jest podawany.

Grupa kontrolna

Grupa uczestników, z którą porównuje się osoby otrzymujące badany lek. Może otrzymywać placebo, lek już stosowany w danej chorobie (aktywny lek porównawczy) albo nie otrzymywać dodatkowego leczenia.

Kryteria włączenia i wyłączenia

Warunki, od których zależy udział w badaniu. Kryteria włączenia to cechy, które uczestnik musi mieć, na przykład określone rozpoznanie czy stopień zaawansowania choroby. Kryteria wyłączenia to cechy, które wykluczają udział, na przykład niektóre choroby współistniejące albo ciąża.

Świadoma zgoda

Dobrowolna, pisemna zgoda na udział w konkretnym badaniu, wyrażona po otrzymaniu wszystkich informacji ważnych dla decyzji. Zgodę można wycofać w każdej chwili, bez podawania przyczyny.

Punkt końcowy

Wcześniej określone zdarzenie lub wynik, które mierzy się w badaniu, by sprawdzić, czy leczenie działa, na przykład wystąpienie choroby lub objawu albo określony wynik badania laboratoryjnego. Punkty końcowe muszą być zdefiniowane w protokole.

Zdarzenie niepożądane i działanie niepożądane

Zdarzenie niepożądane to każde niekorzystne zjawisko zdrowotne u uczestnika w czasie przyjmowania leku, niezależnie od tego, czy ma związek z lekiem. O działaniu niepożądanym mówi się wtedy, gdy związek z lekiem jest co najmniej realnie możliwy.

Okres wypłukania

Przerwa w przyjmowaniu leku, zaplanowana po to, by poprzedni lek i jego działanie ustąpiły z organizmu. Stosuje się go na przykład w badaniach, w których uczestnik w trakcie badania przechodzi z jednego leku na drugi.

Badanie przedłużone (extension)

Badanie, do którego mogą przejść uczestnicy wcześniejszego badania, na przykład fazy III. Często jest to badanie otwarte. Pozwala dłużej obserwować bezpieczeństwo leku, a uczestnikom daje możliwość dalszego otrzymywania leczenia, które poza badaniem nie jest jeszcze dostępne.

Rodzaje leków

Lek biologiczny

Lek wytwarzany w organizmach żywych lub z nich pozyskiwany albo częściowo z nich syntetyzowany. Mogą to być na przykład białka, w tym przeciwciała, szczepionki, składniki krwi czy terapie genowe i komórkowe.

Lek biopodobny

Lek biologiczny bardzo podobny do innego leku biologicznego, który został już dopuszczony do stosowania (tzw. leku referencyjnego). Lek biopodobny i referencyjny powinny mieć taki sam profil bezpieczeństwa i skuteczności.

Immunoterapia

Leczenie, które pobudza lub hamuje układ odpornościowy, by pomóc organizmowi zwalczać nowotwór, zakażenie lub inną chorobę. Należą do niej na przykład niektóre przeciwciała monoklonalne i szczepionki.

Szerzej o placebo, randomizacji i zaślepieniu piszemy na stronie Placebo, randomizacja i zaślepienie. Badania prowadzone w Polsce znajdziesz w wyszukiwarce badań.

Ten tekst ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarza ani prawnika.

Źródła

• EUR-Lex: Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi
• Agencja Badań Medycznych: serwis Pacjent w badaniach klinicznych (słownik, fazy badań, wyszukiwarki badań)
• EUPATI Toolbox: Glossary (słownik pojęć badań klinicznych)
• National Cancer Institute: NCI Dictionary of Cancer Terms, immunotherapy
• PubMed: Day RO, Williams KM. Open-label extension studies: do they provide meaningful information on the safety of new drugs? Drug Saf. 2007

Więcej w poradniku