Po co porównuje się grupy uczestników

Żeby sprawdzić, czy nowy lek naprawdę działa i jest bezpieczny, trzeba go z czymś porównać. Dlatego w wielu badaniach uczestników dzieli się na co najmniej dwie grupy, nazywane też ramionami badania. Jedna grupa otrzymuje lek badany. Druga, czyli grupa kontrolna, otrzymuje lek już stosowany w danej chorobie (tzw. aktywny lek porównawczy) albo placebo. Porównanie wyników obu grup pokazuje, jaki efekt daje sam badany lek.

Czym jest placebo

Placebo to preparat, który wygląda tak samo jak badany lek, na przykład ma postać identycznej tabletki albo ampułkostrzykawki, ale nie zawiera substancji czynnej. Porównanie danych od osób przyjmujących lek i placebo pozwala ocenić skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku.

Zdarza się, że osoby przyjmujące placebo odczuwają poprawę albo działania niepożądane, choć nie dostają żadnego leku. To tak zwany efekt placebo. Właśnie dlatego grupa placebo jest potrzebna: pozwala oddzielić rzeczywiste działanie leku od takich odczuć.

Kiedy wolno stosować placebo

Deklaracja Helsińska, czyli podstawowy dokument etyczny badań z udziałem ludzi, mówi, że nową metodę porównuje się co do zasady z najlepszą sprawdzoną metodą leczenia. Placebo jest dopuszczalne, gdy:

• dla danej choroby nie istnieje sprawdzone leczenie, albo
• istnieją ważne i naukowo uzasadnione powody metodologiczne, a osoby otrzymujące placebo nie są przez to narażone na dodatkowe ryzyko poważnej lub nieodwracalnej szkody.

Deklaracja podkreśla, że z tej możliwości trzeba korzystać z najwyższą ostrożnością. Zanim badanie się rozpocznie, jego plan ocenia komisja bioetyczna.

Jeśli w badaniu jest placebo, zapytaj badacza, czy podaje się je zamiast leczenia, czy obok leczenia, które już otrzymujesz.

Czym jest randomizacja

Randomizacja to losowy przydział uczestników do grup. Ani pacjent, ani lekarz prowadzący badanie nie mogą wybrać, do której grupy trafi dana osoba. Losowanie zmniejsza ryzyko, że wyniki zostaną zniekształcone przez czyjeś wybory, na przykład gdyby do grupy z nowym lekiem trafiały tylko osoby w lepszym stanie.

Przed podpisaniem zgody zapytaj badacza, ile grup jest w badaniu i jakie masz szanse trafić do każdej z nich.

Czym jest zaślepienie

Zaślepienie oznacza, że osoby biorące udział w badaniu nie wiedzą, do której grupy zostały przydzielone. Służy temu, żeby wiedza o leczeniu nie wpływała, świadomie lub nie, na ocenę wyników. Wyróżnia się kilka rodzajów badań:

• badanie pojedynczo zaślepione: uczestnik nie wie, co otrzymuje, ale zespół badawczy wie,
• badanie podwójnie zaślepione: ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie nie wiedzą, kto otrzymuje lek badany, a kto lek porównawczy albo placebo,
• badanie otwarte: zarówno lekarz, jak i pacjent wiedzą, jaki lek jest podawany.

Co, jeśli trzeba poznać przydział

Zaślepienie nie oznacza, że nikt nie może się dowiedzieć, co otrzymujesz. Według przepisów Unii Europejskiej protokół każdego badania musi opisywać, jak przechowuje się kody randomizacji i jaka jest procedura ich ujawnienia. Szczegóły, na przykład w jakich sytuacjach lekarz może poznać Twój przydział, znajdziesz w informacji dla uczestnika albo uzyskasz od badacza.

Co to oznacza dla Ciebie

• W badaniu z grupą kontrolną nie masz pewności, że otrzymasz nowy lek.
• W badaniu zaślepionym przez cały czas jego trwania możesz nie wiedzieć, w której grupie jesteś.
• Niezależnie od grupy jesteś pod opieką zespołu badawczego i przechodzisz badania kontrolne opisane w protokole.
• Działania niepożądane i wszystkie niepokojące objawy zgłaszaj badaczowi bez względu na to, czy myślisz, że dostajesz placebo.
• Udział jest dobrowolny i możesz się wycofać w każdej chwili, bez podawania przyczyny i bez szkody dla siebie.

O tym, jak przebiega kwalifikacja do badania, piszemy na stronie Jak zgłosić się do badania klinicznego, a krótkie definicje znajdziesz w słowniczku. Aktualnie rekrutujące badania możesz wyszukać w wyszukiwarce badań.

Ten tekst ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarza ani prawnika.

Źródła

• Agencja Badań Medycznych, Pacjent w badaniach klinicznych: Słownik
• EUPATI Toolbox: Glossary (słownik pojęć badań klinicznych)
• World Medical Association: Deklaracja Helsińska (WMA Declaration of Helsinki)
• EUR-Lex: Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi

Więcej w poradniku