Czym są badania wczesnych faz

Badania kliniczne dzieli się na fazy I, II i III oraz fazę IV, prowadzoną po dopuszczeniu leku do obrotu. Fazy I i II nazywa się badaniami wczesnych faz. Więcej o każdej fazie piszemy na stronie Fazy badań klinicznych.

W fazie I nowy produkt po raz pierwszy podaje się ludziom. Badanie ma odpowiedzieć przede wszystkim na pytania:

• czy produkt jest względnie bezpieczny po podaniu jednorazowym i wielokrotnym,
• jaką dawkę początkową stosować w kolejnej fazie, już u pacjentów,
• jak produkt zachowuje się w organizmie, czyli jak się wchłania, jak długo działa i jak jest wydalany (farmakokinetyka).

W badaniu fazy I bierze udział zwykle mniej niż 100 osób, a dla jednego produktu prowadzi się często kilka takich badań.

Dlaczego zdrowi ochotnicy

Uczestnikami badań fazy I są zazwyczaj osoby zdrowe. Wyjątkiem są sytuacje, w których podanie leku zdrowym ludziom byłoby nieetyczne, na przykład w przypadku silnie działających leków przeciwnowotworowych (cytostatycznych) czy psychotropowych. Wtedy badania fazy I prowadzi się z udziałem pacjentów.

Badanie fazy I z udziałem zdrowych ochotników nie ma na celu leczenia uczestników. Pozwala natomiast sprawdzić bezpieczeństwo leku i dobrać dawkę, zanim otrzymają go chorzy.

Kto może wziąć udział

Każde badanie ma własne kryteria włączenia i wyłączenia, określone w protokole. Mogą dotyczyć na przykład wieku, ogólnego stanu zdrowia czy przyjmowanych leków. Spełnienie kryteriów sprawdza lekarz w ośrodku podczas wizyty kwalifikacyjnej, na przykład na podstawie badania lekarskiego, pomiaru ciśnienia, EKG oraz badań krwi i moczu.

Polska ustawa o badaniach klinicznych zabrania prowadzenia badań z udziałem:

• żołnierzy w czynnej służbie wojskowej oraz innych osób w zależności hierarchicznej, która ogranicza swobodę dobrowolnego wyrażenia zgody,
• osób pozbawionych wolności albo poddanych detencji.

Jak wygląda pobyt w ośrodku

Badanie kliniczne może mieć formę ambulatoryjną, gdy uczestnik przyjeżdża na kolejne wyznaczone wizyty, albo stacjonarną, gdy uczestnicy przez wyznaczony czas przebywają stale w ośrodku badawczym. Dokładny harmonogram, czyli liczbę dni pobytu, wizyty kontrolne i wykonywane badania, opisuje informacja dla uczestnika, którą otrzymasz przed podpisaniem zgody.

Przed decyzją zapytaj między innymi:

• ile nocy trzeba spędzić w ośrodku i ile będzie wizyt kontrolnych po wyjściu,
• jak często pobiera się krew i jakie inne badania są przewidziane,
• jakie ograniczenia obowiązują w czasie badania, na przykład dotyczące leków, diety czy aktywności,
• jakie działania niepożądane zaobserwowano do tej pory i co się dzieje, gdy wystąpią.

Czy za udział się płaci

Według Agencji Badań Medycznych zdrowi uczestnicy badań fazy I otrzymują za udział wynagrodzenie. Przepisy Unii Europejskiej wymagają jednocześnie, żeby na uczestników nie wywierano niepożądanego wpływu, także finansowego, w celu skłonienia ich do udziału. Zasady wynagradzania lub rekompensaty dla uczestników są oceniane przed wydaniem pozwolenia na badanie, a w Polsce ten element obejmuje ocena etyczna sporządzana przez komisję bioetyczną.

Dla małoletnich, osób niezdolnych do wyrażenia zgody oraz kobiet w ciąży i karmiących piersią przepisy wykluczają zachęty i gratyfikacje finansowe. Dopuszczalna jest tylko rekompensata poniesionych kosztów i utraconych zarobków bezpośrednio związanych z udziałem w badaniu. Więcej o kosztach piszemy na stronie Czy udział w badaniu jest płatny?

Bezpieczeństwo i prawa ochotnika

• Badanie można rozpocząć dopiero po uzyskaniu pozwolenia Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, wydawanego z uwzględnieniem oceny etycznej.
• Przed udziałem musisz otrzymać pełną informację o badaniu i wyrazić pisemną świadomą zgodę.
• Możesz wycofać się w każdej chwili, bez podawania przyczyny i bez szkody dla siebie.
• Sponsor i badacz muszą mieć obowiązkowe ubezpieczenie odpowiedzialności cywilnej.
• W przypadku uszkodzenia ciała lub rozstroju zdrowia w wyniku udziału w badaniu uczestnikowi przysługuje świadczenie kompensacyjne z Funduszu Kompensacyjnego Badań Klinicznych, którym dysponuje Rzecznik Praw Pacjenta.

Szczegóły opisujemy na stronie Bezpieczeństwo i prawa uczestnika badania. Badania prowadzone w Polsce możesz wyszukać w naszej wyszukiwarce.

Ten tekst ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarza ani prawnika.

Źródła

• Agencja Badań Medycznych, Pacjent w badaniach klinicznych: Badania kliniczne wczesnych faz
• Agencja Badań Medycznych, Pacjent w badaniach klinicznych: Jak wygląda kwalifikacja i przebieg badania?
• EUR-Lex: Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi
• Dziennik Ustaw: Ustawa z dnia 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. 2023 poz. 605)

Więcej w poradniku