Badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Fazirsiranu u uczestników z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (1)

1. Uczestnik z historią zdarzeń dekompensacyjnych wątroby (jawna encefalopatia wątrobowa [wynik w skali West Haven ≥2] udokumentowaną przez lekarza lub członka personelu medycznego, klinicznie istotnym wodobrzuszem, samoistnym bakteryjnym zapaleniem otrzewnej, krwawieniem z przewodu pokarmowego z powodu żylaków, zespołem wątrobowopłucnym, Zespołem wątrobowo-nerkowym, płucnym nadciśnieniem wrotnym lub krwotoczną gastropatią wrotną nadciśnieniową). 2. Uczestnik z historią średnich lub dużych żylaków lub żylaków ze zmianami „red wale” na podstawie poprzedniego badania EGD w ciągu 6 miesięcy przed szacowaną datą włączenia. W przypadku uczestników z wynikiem F4 w skali METAVIR podczas przesiewowej biopsji wątroby, EGD będzie wymagane podczas badania przesiewowego, jeśli nie będzie dostępny wynik EGD z okresu 6 miesięcy przed szacowaną data włączenia. Obecność małych żylaków bez zmian „red wale” w EGD i brak krwawień w wywiadzie będą dopuszczalne w ramach kwalifikacji do badania. 3. Uczestnik z zakrzepicą żyły wrotnej. 4. Uczestnik po operacji zespolenia wrotno-systemowego przez żyłę szyjną. 5. Uczestnik z dowodami na przewlekłą chorobę wątroby przypisywaną innym schorzeniom, w tym wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub C, pierwotnemu zapaleniu dróg żółciowych, pierwotnemu stwardniającemu zapaleniu dróg żółciowych, chorobie Wilsona, alkoholowemu zapaleniu wątroby, hemochromatozie, rakowi wątroby, historii operacyjnego odprowadzenia żółci lub autoimmunologicznemu zapaleniu wątroby. Rozpoznanie NASH/MASH będzie dozwolone u maksymalnie 20% włączonych uczestników. Udział uczestników stosujących leczenie NASH/MASH należy omówić z monitorem medycznym przed wykonaniem procedur przesiewowych do badania. Indywidualne przypadki mogą być omawiane z monitorem medycznym w celu uzyskania wskazówek. 6. Uczestnik z historią nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, płaskonabłonkowego raka skóry, powierzchownych guzów pęcherza moczowego lub raka szyjki macicy in situ. Uczestnicy z innymi leczonymi z zamiarem wyleczenia nowotworami złośliwymi, którzy nie wykazują objawów choroby przerzutowej i mają okres wolny od choroby dłuższy niż 1 rok, mogą zostać włączeni po zatwierdzeniu przez monitora medycznego.