WIELOOŚRODKOWE, RANDOMIZOWANE BADANIE FAZY 3, PROWADZONE METODĄ PODWÓJNIE ŚLEPEJ PRÓBY, Z GRUPĄ KONTROLNĄ OTRZYMUJĄCĄ PLACEBO, OCENIAJĄCE SKUTECZNOŚĆ I BEZPIECZEŃTWO PF-06823859 U UCZESTNIKÓW Z AKTYWNYMI IDIOPATYCZNYMI MIOPATIAMI ZAPALNYMI (W TYM UCZESTNIKÓW Z AKTYWNYM ZAPALENIEM SKÓRNO-MIĘŚNIOWYM LUB WIELOMIĘŚNIOWYM)

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (4)

1. Dorośli uczestnicy (w wieku ≥ 18 lat lub w minimalnym wieku określającym pełnoletność z prawnego punktu widzenia, zgodnie z lokalnymi przepisami, w zależności od tego, która z tych wartości jest wyższa.
2. Jednoznaczne lub prawdopodobne IIM zgodnie z kryteriami klasyfikacji ACR/EULAR, z prawdopodobieństwem ≥55%, z potwierdzeniem podtypów IIM: • DM na podstawie wieku w momencie wystąpienia pierwszych objawów (DM ≥18 lat) ORAZ dwóch z poniższych: • grudki Gottrona; • objaw Gottrona; • rumień heliotropowy; • badanie serologiczne z co najmniej 1 dodatnim wynikiem następujących parametrów: TIF1-γ/P155, NXP2/P140, Mi2, MDA5, SAE 1 i/lub 2, JO-1, PL-12, PL-7, EJ lub OJ. • PM, wiek wystąpienia pierwszych objawów ≥18 lat ORAZ następujące: • nieobecność patognomonicznych objawów skórnych charakterystycznych dla DM: o grudki Gottrona; o objaw Gottrona oraz o wysypka heliotropowa; • schemat osłabienia mięśni charakterystyczny dla zapalenia mięśni (np. symetryczne osłabienie mięśni proksymalnych kończyn górnych/dolnych lub zginacze szyi są stosunkowo słabsze niż prostowniki szyi lub w nogach mięśnie proksymalne są słabsze niż mięśnie dystalne); • z KTÓRYMKOLWIEK z poniższych: o badanie serologiczne z co najmniej 1 dodatnim wynikiem badania w kierunku autoprzeciwciał przeciwko syntetazie (JO-1, PL-12, PL-7, EJ, OJ) LUB o dowody z biopsji mięśnia potwierdzające rozpoznanie PM.
3. Aktywna choroba spełniająca następujące kryteria: • wynik MMT-8 ≤141 (na 150 możliwych); • co najmniej 2 z następujących nieprawidłowych CSM w skali numerycznej (uzyskanych na podstawie wizualnej skali analogowej [VAS], w stosownych przypadkach), i/lub obiektywne pomiary aktywnej choroby mięśni: • ogólna aktywność pacjenta ≥2 punkty; • ogólna aktywność choroby w ocenie lekarza ≥2 punkty; • aktywność pozamięśniowa (MDAAT) ≥ 2 punkty; • kwestionariusz oceny stanu zdrowia — wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI) ≥0,25; co najmniej jeden enzym mięśniowy >1,3 × górna granica normy (GGN); raport z obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (RM) wykonanego w ciągu 12 tygodni przed badaniami przesiewowymi, potwierdzający czynną postać choroby mięśniowej (np. stwierdzenie obrzęku w mięśniach szkieletowych sugerowane przez zwiększony sygnał w sekwencjach T2-zależnych i sekwencji z krótkim czasem inwersji (STIR) lub przez wzmocnienie gadolinowe); LUB raport z biopsji mięśniowej wykonanej w ciągu 12 tygodni przed badaniami przesiewowymi, wskazujący na występowanie nacieku komórek zapalnych lub podwyższoną ekspresję białek zapalnych, w tym ludzkiego białka oporności na myksowirus 1 (MxA) i głównego układu zgodności tkankowej klasy I (MHC I), z powodu zasadniczego DM lub PM oraz braku wakuoli w kształcie obwódki albo występowania włókien martwiczych, które mogą stanowić czynnik patognomoniczny dla wtrętowego zapalenia mięśni (IBM) i martwicze autoimmunologiczne zapalenie mięśni (IMNM).
4. Konieczne jest przyjmowanie stałej dawki leków podstawowych podawanych w ramach SOC w momencie włączenia do badania, co definiuje się jako: stabilna dawka (1) 1 doustnego kortykosteroidu lub (2) 1 immunosupresantu lub (3) skojarzenie 1 doustnego kortykosteroidu i 1 immunosupresantu jako leczenia podstawowego. Przykładowo u uczestnika, który otrzymuje tylko 1 immunosupresant, mogą występować przeciwwskazania, nietolerancja lub niewystarczająca odpowiedź na kortykosteroidy przepisane w celu kontroli choroby.