Badanie mające na celu zdobycie informacji na temat bezpieczeństwa stosowania fazirsiranu i tego, czy może on pomóc osobom z chorobą wątroby spowodowaną niedoborem alfa-1-antytrypsyny i łagodnym bliznowaceniem (zwłóknieniem) wątroby

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (9)

1. Dowody zwłóknienia wątroby w stopniu ≥F2 na podstawie biopsji wątroby w okresie badań przesiewowych.
2. Stwierdzone u uczestnika w wywiadzie zdarzenia dekompensacji czynności wątroby (jawna postać encefalopatii wątrobowej udokumentowana przez lekarza lub przeszkolonego specjalistę, klinicznie istotne wodobrzusze, spontaniczne bakteryjne zapalenie otrzewnej, krwawienie z żylaków przewodu pokarmowego, zespół wątrobowo płucny, zespół wątrobowo nerkowy, nadciśnienie wrotno płucne lub krwawienie związane z gastropatią wrotną).
3. Potwierdzone występowanie u uczestnika innych postaci przewlekłych chorób wątroby, w tym wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych, pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych, choroby Wilsona, alkoholowego zapalenia wątroby, hemochromatozy, raka wątroby, odprowadzenia żółci w przeszłości lub autoimmunologicznego zapalenia wątroby. Dodatkowa diagnoza będzie dozwolona zgodnie z protokołem
4. U uczestnika w wywiadzie wystąpił nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, płaskonabłonkowego raka skóry, powierzchownych guzów pęcherza moczowego lub raka szyjki macicy in situ. Uczestnicy z wyleczonymi nowotworami złośliwymi, u których nie ma dowodów na występowanie choroby przerzutowej i którzy pozostają w remisji od ponad 1 roku, mogą zostać włączeni do badania po zatwierdzeniu przez monitora medycznego
5. Oczekuje się, że uczestnik będzie w znacznym stopniu narażony na wysoki poziom ekspozycji na wdychanie toksyn płucnych podczas badania, podobny do występującego w przypadku narażenia zawodowego na pyły mineralne lub metale, której nie da się uniknąć.
6. Niedawne zakażenie dolnych dróg oddechowych, takie jak zapalenie płuc, w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi. Uczestnik może zostać poddany badaniom przesiewowym wcześniej, w porozumieniu z monitorem medycznym, na podstawie stwierdzenia przez głównego badacza klinicznego powrotu do zdrowia i powrotu czynności płuc do stanu wyjściowego.
7. U uczestnika w wywiadzie występują częste zaostrzenia płucne (≥2 umiarkowane lub ciężkie zaostrzenia w ciągu 52 tygodni przed badaniem przesiewowym).
8. U uczestnika występuje zaostrzenie płucne w momencie badania przesiewowego (uczestnik może ponownie zostać poddany badaniom przesiewowym po klinicznym ustąpieniu zaostrzenia).
9. Uczestnik otrzymuje długotrwałą, całodobową suplementację tlenu lub suplementację tlenu z generowaniem stałego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (CPAP) lub wentylację dwupoziomową dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych z powodu ostrej niewydolności oddechowej. Następujące warunki są dopuszczalne i nie wykluczają uczestnika z przystąpienia do badań przesiewowych: krótkotrwałe stosowanie suplementacji tlenem [np. w leczeniu ostrego zaostrzenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP)] lub CPAP w przypadku obturacyjnego bezdechu sennego.