Badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pitolisantu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (13)

1. Płeć męska lub żeńska i wiek ≥6 lat w okresie przesiewowym
2. W przypadku obciążenia napadami padaczkowymi wywiad pacjenta musi być stabilny pod tym względem (np. pod względem częstości i nasilenia napadów) od co najmniej 6 miesięcy przed okresem przesiewowym.
3. Pacjentki zdolne do posiadania potomstwa muszą uzyskać ujemny test ciążowy z surowicy w okresie przesiewowym i ujemny wynik testu ciążowego z próbki moczu w punkcie wyjściowym oraz zobowiązać się do wstrzemięźliwości płciowej albo do stosowania skutecznej niehormonalnej metody antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży przez cały okres badania i przez 21 dni od ostatniej dawki badanego leku. Pacjentki stosujące antykoncepcję hormonalną muszą również w ciągu leczenia pitolisantem i przez co najmniej 21 dni od odstawienia leczenia stosować alternatywną metodę niehormonalną. Przez pacjentkę zdolną do posiadania potomstwa rozumie się pacjentkę po pierwszej miesiączce, z nienaruszoną macicą i co najmniej jednym jajnikiem, do <1 roku po menopauzie. Pacjenci płci męskiej, którzy nie wykazują azoospermii (wskutek wazektomii lub przyczyny medycznej) muszą się zobowiązać do stosowania barierowej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 21 dni od ostatniej dawki badanego leku.
4. Stała obecność rodzica/opiekuna (najlepiej tej samej osoby przez całe badanie) wykazującego gotowość i zdolność do wypełniania niezbędnych ocen w ramach badania.
5. Przekonanie badacza, że pacjent/rodzic(e)/opiekun(owie)/opiekun(owie) prawny(-ni) są zdolni zrozumieć wymogi protokołu badania i ich przestrzegać oraz przestrzegać schematu doustnego podawania badanego leku.
6. Zdolność do wyrażenia dobrowolnej pisemnej świadomej zgody (dotyczy rodzica[-ów]/opiekuna [-ów]/opiekuna[-ów] prawnego[-ych]), a w odpowiednich przypadkach — dobrowolnej pisemnej zgody osoby małoletniej (pacjenta, jeśli dotyczy).
7. Rozpoznanie PWS potwierdzone badaniem genetycznym i dokumentacją medyczną pacjenta. Badanie genetyczne pod kątem PWS zapewni sponsor, jeśli nie można go potwierdzić na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta.
8. & 5. (4) W okresie przesiewowym całkowity wynik ESS-CHAD (wersja dla rodzica/opiekuna) ≥12 lub wynik CaGI-S dla EDS ≥2 (stopień umiarkowany, ciężki lub bardzo ciężki). (5) Połączono z kryterium włączenia nr 4 na mocy poprawki nr 3.2.
9. Średnio co najmniej 8 godzin snu na noc w przypadku pacjentów w wieku od 6 do <12 lat, co najmniej 7 godzin snu na noc w przypadku pacjentów w wieku od 12 do <18 lat albo co najmniej 6 godzin snu na noc w przypadku pacjentów w wieku ≥18 lat na podstawie danych dotyczących snu zebranych w okresie przesiewowym (zapis z co najmniej 7 nocy w okresie kolejnych 10 dni podczas 45-dniowego okresu przesiewowego/wyjściowego).
10. W przypadku stałego przyjmowania niezabronionych leków towarzyszących lub suplementów dawka musi być stabilna od co najmniej 30 dni przed okresem przesiewowym, a pacjent musi się zgodzić na utrzymanie tej stabilnej dawki przez okres leczenia w warunkach podwójnie ślepej próby.
11. W przypadku leczenia hormonalnego (w tym hormonem wzrostu, testosteronem i estrogenem) jego dawka musi być stabilna przez 30 dni przed okresem przesiewowym i przez cały okres leczenia w warunkach podwójnie ślepej próby; dozwolona jest zmienność dawki leczenia hormonalnego w granicach 20%.
12. W przypadku przyjmowania kannabidolu i (lub) tetrahydrokannabinolu dawka musi być stabilna od 30 dni przed okresem przesiewowym, a pacjent musi się zgodzić na utrzymanie tej stabilnej dawki przez cały okres leczenia w warunkach podwójnie ślepej próby w ramach badania.
13. W przypadku przyjmowania silnego inhibitora CYP2D6 dawka musi być stabilna od co najmniej 30 dni przed okresem przesiewowym, a pacjent musi pozostać na tej stabilnej dawce przez okres leczenia w warunkach podwójnie ślepej próby w ramach badania.