+5Badanie fazy III leku ION582: Angelman syndrome
REVEAL: Badanie fazy 3 produktu ION582 w zespole Angelmana
Tytuł w rejestrze: REVEAL: A Phase 3 Study of Obudanersen (ION582) in Angelman Syndrome
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Angelman syndrome
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Rekrutujestan dla Polski według CTIS
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 64 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 4, łącznie 128
- Badany lek
- ION582
- Sponsor
- Ionis Pharmaceuticals Inc.
- Terminy (planowane)
- 31 marca 2026 - 30 kwietnia 2030
- Kraje
15: Argentyna, Australia, Brazylia, Hiszpania, Izrael, Japonia, Kanada, Kolumbia, Korea Płd., Niemcy, Polska, Singapur…- Numer w rejestrze
- 2024-519711-33-01 (CTIS), NCT06914609 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne RekrutujeGdańskKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa produktu ION582 u dzieci i osób dorosłych z zespołem Angelmana spowodowanym delecją lub mutacją genu UBE3A
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| 2'-O-(2-METHOXYETHYL) MODIFIED ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE TARGETING UBE3A ANTISENSE TRANSCRIPT RNA (ION582) | badany | INJECTION, intrathecal use |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Opiekun/-owie uczestnków/prawny/-i przedstawiciel/-e (LAR) muszą wyrazić świadomą zgodę oraz inne zezwolenia wymagane przez lokalne prawo na piśmie oraz muszą mieć mozliwość wypełnienia wszystkich wymogów badania.
- Pacjent w stabilnym stanie, którego można można poddac sedacji i/lub znieczuleniu ogólnemu bez intubacji.
- Mężczyźni lub kobiety będący w wieku od 2 do ≤50 lat, w zależności od konkretnej kohorty, w momencie wizyty przesiewowej w ośrodku.
- Pacjent z rozpoznaniem klinicznym Zespołu Angelmana (AS) z molekularnym potwierdzeniem delecji genu ubikwytynowej ligazy białkowej E3A (UBE3A) albo mutacji genu UBE3A.
- Przyjmowanie stałych dawek innych leków, stosowanych zazwyczaj w Zespole Angelmana (AS), takich jak leki przeciwpadaczkowe, leki wspomagające kontrolę zachowania, leki nasenne, gabapentyna, kanabidiol a także specjalne diety, suplementy lub wsparcie żywieniowe, przez co najmniej 8 tygodni przed wizytą wyjściową.
- Przedstawiciel prawny/opiekun/-owie zgadzają się nie publikować żadnych danych medycznych uczestnika badania ani informacji związanych z badaniem, na żadnej stronie internetowej ani w serwisie społecznościowym (np. Facebook, Instagram, X [dawniej Twitter], YouTube, TikTok itp.) od momentu włączenia do badania, aż do momentu poinformowania ich o zakończeniu badania.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (6)
- Brak istotnych klinicznie nieprawidłowości w historii medycznej (np. poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową), lub w badaniu fizykalnym w przypadku których leczenie antysensownym oligonukleotydem byłoby przeciwwskazane, lub które, zdaniem Głównego badacza (PI), mogłyby zakłócić wyniki tego badania.
- Rozpoznana choroba mózgu lub kręgosłupa, która mogłaby mieć wpływ na wykonanie nakłucia lędźwiowego (LP), przepływ płynu mózgowo-rdzeniowego lub obecność innych czynników, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo procedury nakłucia lędźwiowego.
- Nie mogą występować inne schorzenia, które, zdaniem badacza, mogłyby sprawić, że uczestnik nie kwalifikowałby się do włączenia do badania, lub które mogłyby utrudniać uczestnikowi uudział w badaniu lub jego ukończenie.
- Brak nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych ani żadnych innych klinicznie istotnych nieprawidłowości, które w ocenie badacza podczas badań przesiewowych lub na początku badania mogłyby sprawić, że uczestnik nie będzie kwalifikował się do włączenia do badania.
- Wcześniejsze leczenie oligonukleotydem (w tym krótkim, interferującym kwasem rybonukleinowym (RNA) [siRNA], antysensowym oligonukleotydem (ASO)) lub za pomocą edycji genów. To kryterium wykluczenia nie dotyczy zatwierdzonych szczepionek opartych na kwasach nukleinowych, w tym szczepionek mRNA, które to szczepionki są dozwolone.
- Potwierdzenie molekularne Zespołu Angelmana spowodowanego disomią jednorodzicielską lub defektem imprintingu albo z cechami mozaicyzmu.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.