Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania deukryktybantu w profilaktyce i leczeniu doraźnym napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych z nabytym obrzękiem naczynioruchowym

Tytuł w rejestrze: Study of Oral Deucrictibant XR Tablet for Prophylaxis and Deucrictibant Soft Capsule for On-Demand Treatment of Angioedema Attacks in Adults With Acquired Angioedema Due to C1 Inhibitor Deficiency

Najważniejsze informacje

Choroba: Acquired Angioedema due to C1 Inhibitor Deficiency
Faza: Faza III
Status w Polsce: Rekrutujestan dla Polski według CTIS
Status na świecie: Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników: od 18 lat
Płeć: kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników: w Polsce 2, łącznie 14
Sponsor: Pharvaris Netherlands B.V.
Terminy (planowane): 23 lutego 2026 - 1 października 2027
Kraje: 16: Australia, Austria, Bułgaria, Francja, Hiszpania, Holandia, Kanada, Niemcy, Nowa Zelandia, Polska, Szwajcaria, Turcja…
Numer w rejestrze: 2025-522051-26-00 (CTIS), NCT07266805 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:

Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Rekrutuje
KrakówKontakt

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Kraków

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Część 1 (faza profilaktyki w warunkach podwójnie ślepej próby): · Ocena skuteczności stosowania deukryktybantu w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu (XR) w porównaniu z placebo w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego w przebiegu nabytego obrzęku naczynioruchowego spowodowanego niedoborem inhibitora C1 (AAE C1INH) Część 2 (faza leczenia doraźnego w warunkach podwójnie ślepej próby): · Ocena skuteczności deukryktybantu w postaci kapsułek miękkich w porównaniu z placebo w leczeniu doraźnym na podstawie czasu do złagodzenia objawów podczas napadów obrzęku naczynioruchowego w przebiegu AAE C1INH Część 3 (faza kontynuacyjna leczenia doraźnego w warunkach otwartej próby): · Ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowania deukryktybantu w postaci kapsułek miękkich w leczeniu doraźnym napadów obrzęku naczynioruchowego w przebiegu AAE C1INH

Leczenie w badaniu

Lek / interwencja	Rola	Postać, podanie
N/A (Placebo for Deucrictibant 40mg extended release tablets)	Placebo	N/A
DEUCRICTIBANT (Deucrictibant (PHA-022121))	badany	TABLET, oral
DEUCRICTIBANT (Deucrictibant (PHA-022121))	badany	SOFT CAPSULE, oral
N/A (Placebo for Deucrictibant 20mg soft capsules)	Placebo	N/A

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

Udzielenie pisemnej świadomej zgody
Mężczyźni lub kobiety (wg płci określonej w chwili urodzenia) w wieku ≥18 lat w chwili podpisywania świadomej zgody
Rozpoznanie AAE C1INH na podstawie spełnienia wszystkich poniższych kryteriów: a. Udokumentowany wywiad kliniczny wskazujący na AAE C1INH (obrzęk podskórny lub śluzówkowy, bez świądu, bez towarzyszącej pokrzywki) b. Wyniki badań diagnostycznych potwierdzające AAE C1INH: - Stężenie czynnościowe C1INH <40%, wykazane w teście chromogennym wykonanym w laboratorium centralnym w ramach procedur przesiewowych c. Niewystępowanie obrzęku naczynioruchowego w wywiadzie rodzinnym d. Co najmniej 1 z poniższych warunków: - stężenie C1q oznaczone w laboratorium centralnym poniżej dolnej granicy normy - Udokumentowany dodatni wynik testu na obecność autoprzeciwciał anty-C1INH w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową Uwaga: w stosownych przypadkach potwierdzające oznaczenie stężenia czynnościowego C1INH należy wykonać po upływie co najmniej 5 okresów półtrwania leku przeciwko C1INH od podania jego ostatniej dawki.
Wymagania dotyczące napadów AAE C1INH: a. U uczestników włączanych do części 1 muszą wystąpić napady AAE C1INH. b. U nowych uczestników nieleczonych wcześniej deukryktybantem, włączanych bezpośrednio do części 2, wymagane jest wystąpienie co najmniej 2 napadów AAE C1INH w wywiadzie w okresie 12 kolejnych tygodni przed wizytą przesiewową.
U uczestników włączanych do części 1 musi występować stabilna choroba podstawowa warunkująca AAE C1INH, o ile została zdiagnozowana, zgodnie z następującymi definicjami: a. Choroba limfoproliferacyjna: Uczestnik nie może otrzymywać chemioterapii ani immunoterapii w okresie 6 miesięcy przed wizytą przesiewową. b. Złożone zaburzenia immunologiczne lub gammapatia monoklonalna o nieokreślonym znaczeniu: Uczestnik nie otrzymał swoistego leczenia (np. rytuksymabu) w okresie 6 miesięcy przed wizytą przesiewową. c. Inne choroby (np. toczeń rumieniowaty układowy): leczenie podtrzymujące powinno być stabilne w okresie co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową. Ponadto w opinii badacza można racjonalnie oczekiwać, że choroba podstawowa pozostanie stabilna przez czas trwania części 1 badania. To kryterium włączenia nie ma zastosowania do nowych uczestników nieleczonych wcześniej deukryktybantem, którzy zostaną włączeni bezpośrednio do części 2.
Badacz ocenia, że uczestnik ma dostęp do leczenia pozwalającego na skuteczne opanowanie napadów AAE C1INH i jest w stanie stosować to leczenie.
Uczestniczki zdolne do posiadania potomstwa muszą się zobowiązać do wykonywania określonych w protokole testów ciążowych, a także muszą zachować wstrzemięźliwość od stosunków heteroseksualnych lub stosować akceptowaną metodę antykoncepcji od chwili włączenia do badania do upływu 30 dni od przyjęcia ostatniej dawki badanego leku. Nie obowiązują żadne wymagania dotyczące stosowania antykoncepcji przez uczestników płci męskiej. Uczestniczki niezdolne do posiadania potomstwa, zdefiniowane jako uczestniczki przed pokwitaniem, bezpłodne w wyniku zabiegu chirurgicznego (stan po histerektomii, obustronnej ooforektomii lub obustronnej salpingektomii) lub po menopauzie (co zdefiniowano jako brak miesiączki od co najmniej 12 miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej i wynik oznaczenia hormonu folikulotropowego (FSH) wskazujący na stan pomenopauzalny), nie muszą stosować antykoncepcji podczas badania.
Zdolność do samodzielnego rejestrowania danych w dzienniczku elektronicznym i w kwestionariuszach ePRO za pomocą urządzenia elektronicznego, co zostanie dowiedzione podczas szkolenia z korzystania z dzienniczka elektronicznego i wypełniania kwestionariuszy ePRO przeprowadzonego w okresie przesiewowym i po przystąpieniu/przejściu do części 2 i części 3, stosownie do sytuacji.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (13)

Jakiekolwiek współistniejące rozpoznanie nawracającego obrzęku naczynioruchowego inne niż AAE C1INH
Udział w badaniu klinicznym obejmującym zastosowanie jakiegokolwiek innego leku o charakterze eksperymentalnym w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku (jeśli łącznie są dłuższe) przed wizytą przesiewową.
Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali leki profilaktyczne, ale je odstawili, mogą wziąć udział w tym badaniu pod warunkiem, że przyjęli ostatnią dawkę tych leków przed wskazanym poniżej punktem czasowym przed wizytą przesiewową: a. Długoterminowa profilaktyka (LTP) AAE C1INH (C1INH, doustne inhibitory kalikreiny lub leki przeciwfibrynolityczne) w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową b. LTP AAE C1INH z użyciem atenuowanych androgenów w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową c. LTP AAE C1INH z użyciem przeciwciał monoklonalnych (tj. lanadelumabu) w ciągu 10 tygodni przed wizytą przesiewową d. Zastosowanie krótkotrwałej profilaktyki napadów AAE C1INH w ciągu 1 tygodnia przed wizytą przesiewową. Krótkotrwałą profilaktykę zdefiniowano jako dożylne podanie C1INH lub atenuowanych androgenów w celu uniknięcia powikłań obrzęku naczynioruchowego w wyniku zabiegów wskazanych z medycznego punktu widzenia. Uwaga: w przypadku rodzajów profilaktyki, które nie są wymienione powyżej, należy skonsultować się ze sponsorem. Uczestnicy, którzy otrzymują LTP z powodu AAE C1INH i są zadowoleni z tego leczenia, nie kwalifikują się do tego badania. Niniejsze kryterium wykluczenia nie ma zastosowania do uczestników włączanych bezpośrednio do Części 2.
Wszystkie kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę lub aktualnie karmią piersią.
Zaburzenia czynności wątroby (aktywność aminotransferazy asparaginianowej [AspAT] >2 × górna granica normy [GGN], aktywność aminotransferazy alaninowej [AlAT] >2 × GGN lub stężenie bilirubiny całkowitej >1,5 × GGN lub bądź jakiekolwiek zaburzenia czynności wątroby na podstawie oceny wg klasyfikacji Childa Pugha) lub istotne klinicznie zaburzenia czynności wątroby w wywiadzie. Z udziału w badaniu nie będą wykluczani uczestnicy z zespołem Gilberta, zdefiniowanym jako izolowany wzrost stężenia bilirubiny całkowitej ≤3 × GGN oraz AspAT i AlAT w zakresie normy.
Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek (szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej [eGFR obliczony według wzoru CKD-EPI] <60 ml/min/1,73 m2)
Jakakolwiek aktualnie występująca istotna klinicznie choroba układu sercowo naczyniowego (np. dławica piersiowa, zawał serca, omdlenie, udar mózgu, przerost lewej komory lub kardiomiopatia, niewyrównane nadciśnienie tętnicze, bradykardia lub jakiekolwiek inne istotne klinicznie nieprawidłowości dotyczące układu sercowo naczyniowego), która w opinii badacza mogłaby zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub utrudniać jego udział w badaniu.
Padaczka i/lub inne istotne choroby neurologiczne w wywiadzie
Jakiekolwiek istotne klinicznie i niewyrównane zaburzenia czynności przewodu pokarmowego (np. przewlekła biegunka, nieswoiste zapalenie jelit), które mogą mieć niekorzystny wpływ na wchłanianie badanego leku.
Dowody wskazujące na aktualne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
Jednoczesne stosowanie leków wchłanianych ogólnoustrojowo oraz pokarmów będących umiarkowanymi i silnymi inhibitorami cytochromu P450 (CYP) 3A4, takich jak klarytromycyna, erytromycyna, diltiazem, itrakonazol, ketokonazol, rytonawir, werapamil, a także spożywanie soku grejpfrutowego lub stosowanie silnych induktorów CYP3A4, takich jak karbamazepina, fenytoina i ryfampina, w okresie ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania (jeśli łącznie są dłuższe) przed wizytą przesiewową.
Stwierdzona nadwrażliwość na deukryktybant lub na dowolną z substancji pomocniczych badanego leku
Stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny lub jakichkolwiek leków zawierających estrogeny wchłanianych ogólnoustrojowo w czasie 5 okresów półtrwania przed wizytą przesiewową

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o udział w tym badaniu

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.