Badanie mające na celu porównanie bezpieczeństwa stosowania i sposobu przetwarzania przez organizm dwóch różnych dawek inhibitora alfa1-proteinazy podawanych podskórnie u osób z niedoborem alfa1-antytrypsyny

Tytuł w rejestrze: A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD)

Najważniejsze informacje

Choroba: Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
Faza: Faza III
Status w Polsce: Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
Status na świecie: Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników: od 18 lat
Płeć: kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników: w Polsce 8, łącznie 10
Sponsor: Grifols Therapeutics LLC
Terminy (planowane): 20 lutego 2026 - 2 stycznia 2028
Kraje: 10: Dania, Francja, Hiszpania, Holandia, Irlandia, Niemcy, Polska, Portugalia, Szwecja, USA
Numer w rejestrze: 2025-522792-29-00 (CTIS), NCT07555483 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:

GC2501 Study Wkrótce rekrutacja
WarszawaKontakt
National Institute Of Tuberculosis And Lung Diseases Wkrótce rekrutacja
WarszawaKontakt

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Warszawa

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Głównym celem w zakresie farmakokinetyki (PK) jest określenie, czy wielokrotne dawki 90 mg/kg/tydzień i 180 mg/kg/tydzień podawanego podskórnie przez 8 tygodni inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego) w stężeniu 15% (alfa-1 15%) tworzą pole stanu stacjonarnego pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) alfa1-PI, mierzone za pomocą testu zawartości antygenów, zapewniając nie mniejszą skuteczność niż dawki 60 mg/kg/tydzień i dawki 120 mg/kg/tydzień, odpowiednio, podawanego dożylnie (i.v.) przez 8 tygodni płynnego inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego) (płynny alfa1-PI), u uczestników z niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD).

Leczenie w badaniu

Lek / interwencja	Rola	Postać, podanie
HUMAN ALPHA1-PROTEINASE INHIBITOR (Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human) (Prolastin®-C Liquid or Liquid Alpha1-PI))	porównawczy	SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion
HUMAN ALPHA1-PROTEINASE INHIBITOR (Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human), 15% (Alpha-1 15%))	badany	SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (7)

Podczas wizyty przesiewowej jest w wieku od 18 do 80 lat włącznie.
Rozpoznany wrodzony niedobór alfa1-antytrypsyny (AATD) z kombinacją alleli: ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub allelami „obarczonymi ryzykiem” (uczestnicy z allelami „obciążonymi ryzykiem”, wymienionymi w Załączniku 2, muszą zostać indywidualnie ocenieni pod kątem kwalifikowalności przez Monitora medycznego). Jeśli genotyp nie został jeszcze udokumentowany, podczas wizyty przesiewowej zostanie pobrana krew do genotypowania (tj. rozróżniania alleli) i fenotypowania.
Uczestnicy mogli wcześniej nie otrzymać leczenia z zastosowaniem terapii uzupełniającej alfa1-PI lub mogą obecnie otrzymywać terapię uzupełniającą alfa1-PI albo mogli w przeszłości otrzymywać terapię uzupełniającą alfa1-PI. Jeśli nie udokumentowano jeszcze całkowitego stężenia alfa1-PI w surowicy (alfa1-antytrypsyna [AAT]), jak u pacjentów wcześniej nieleczonych, podczas wizyty przesiewowej zostanie pobrana krew do oznaczenia całkowitego stężenia alfa1-PI w surowicy. W przypadku uczestników aktualnie otrzymujących terapię uzupełniającą alfa1-PI poziom AAT sprzed rozpoczęcia terapii alfa1-PI musi być udokumentowany w historii choroby lub dokumentacji medycznej uczestnika.
Wszyscy uczestnicy muszą mieć udokumentowany całkowity poziom alfa1-PI w surowicy <11 μM (80 mg/dl, jeśli został zmierzony metodą immunodyfuzji radialnej, lub 50 mg/dl, jeśli został zmierzony metodą nefelometrii), przy czym u uczestników otrzymujących terapię uzupełniającą AAT poziom ten musi zostać udokumentowany przed rozpoczęciem terapii alfa1-PI.
Podczas wizyty przesiewowej uczestnik musi mieć wartość natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV₁) po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥25% i <80% wartości należnej oraz stosunek FEV₁ do natężonej pojemności życiowej (FVC) <70% (co odpowiada II lub III stopniowi ciężkości według klasyfikacji GOLD, a także niektórym przypadkom zakwalifikowanym jako stopień IV).
Jeżeli uczestnik otrzymał jakąkolwiek terapię uzupełniającą alfa1-PI, musi on wyrazić zgodę na przerwanie tej terapii podczas wizyty w tygodniu 1 (początkowej) i nie może przyjmować żadnego rodzaju leczenia alfa1-PI, innego niż BP w ramach tego badania, podczas udziału w badaniu.
Chęć i zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody wskazującej, że uczestnik rozumie cel badania i procedury wymagane w ramach badania oraz że chce w nich uczestniczyć.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (14)

U uczestnika wystąpiło umiarkowane lub ciężkie zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkową).
Przebyty przeszczep płuca lub wątroby lub uczestnik na liście oczekujących na przeszczep.
Poddanie się zabiegowi chirurgicznemu płuca w ciągu ostatniego roku (z wyjątkiem biopsji płuca).
Podczas badań przesiewowych u uczestnika stwierdzono podwyższony poziom enzymów wątrobowych (aminotransferazy asparaginianowej [AST], aminotransferazy alaninowej [ALT] i fosfatazy alkalicznej [ALP]) ≥ 2,5-krotności górnej granicy normy (GGN).
Ciężka choroba towarzysząca (np. zastoinowa niewydolność serca, klinicznie istotne włóknienie płuc, choroba nowotworowa [z wyjątkiem nowotworów skóry innych niż czerniak], stwierdzona w wywiadzie ostra reakcja nadwrażliwości na zapalenie płuc lub obecne przewlekłe alergiczne zapalenie płuc).
Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub, w przypadku kobiet zdolnych do posiadania potomstwa†, brak chęci stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (doustnej, wstrzykiwanej lub wszczepianej hormonalnej metody antykoncepcji, założenia wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS), prezerwatywy lub kapturka dopochwowego stosowanego z plemnikobójczym środkiem w formie pianki/żelu/filmu/kremu/globulki; sterylizacja u mężczyzny lub całkowita abstynencja seksualna*) przez cały okres trwania badania. †Kobiety zdolne do posiadania potomstwa definiuje się jako kobiety przed menopauzą, które nie zostały poddane chirurgicznej sterylizacji, podwiązaniu jajowodów ani nie udokumentowano u nich bezpłodności z powodu współistniejącego schorzenia. *Całkowita abstynencja seksualna: Gdy jest to zgodne z preferowanym i typowym stylem życia uczestnika. (Okresowa abstynencja seksualna [np. metoda kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, poowulacyjna], deklaracja abstynencji seksualnej przez cały czas trwania badania i stosunek przerywany nie są dopuszczalnymi metodami antykoncepcji).
Stwierdzone w wywiadzie zakażenie lub kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe wskazujące na obecne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusem ludzkiego niedoboru odporności (HIV).
Palenie tytoniu w ciągu ostatnich 6 miesięcy (w tym papierosów elektronicznych/parowych) lub dodatni wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas wizyty przesiewowej w związku z paleniem.
Otrzymanie badanego produktu w innym badaniu w ciągu 30 dni przed wizytą w tygodniu 1 (początkową) lub otrzymanie rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego AAT-Fc (np. INBRX-101) lub innych produktów AAT o wydłużonym okresie półtrwania w ciągu 5 okresów półtrwania produktu w stosunku do daty wizyty przesiewowej.
Stwierdzona w wywiadzie anafilaksja lub ciężka odpowiedź ogólnoustrojowa na dowolny preparat alfa1 osoczowy lub inny produkt (produkty) krwiopochodny.
Stosowanie steroidów ogólnoustrojowych powyżej stabilnej dawki odpowiadającej 5 mg/dobę prednizonu (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkową) (Uwaga: steroidy wziewne nie są uznawane za steroidy ogólnoustrojowe). Zaleca się utrzymanie tej samej dawki przez cały czas trwania badania.
Stosowanie antybiotyków ogólnoustrojowych lub w postaci aerozolu na zaostrzenie POChP w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkową).
Stwierdzony wybiórczy lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA) na podstawie wcześniejszej dokumentacji medycznej.
W opinii badacza u uczestnika mogą wystąpić problemy związane z przestrzeganiem procedur lub jakiekolwiek schorzenie, które może narazić uczestnika na ryzyko związane z protokołem i procedurami określonymi w protokole, lub z powodu niestabilnego stanu zdrowia uczestnik nie będzie mógł przyjść do ośrodka badawczego na wizyty w ośrodku badawczym, które są wymagane w protokole.

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o udział w tym badaniu

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.