badanie mające na celu ustalenie, czy chlorowodorek fenfluraminy jest bezpieczny i działa u osób z zespołem Retta

Tytuł w rejestrze: A Phase 3 Study of Fenfluramine Hydrochloride in Rett Syndrome

Najważniejsze informacje

Choroba: Rett syndrome
Faza: Faza III
Status w Polsce: Rekrutujestan dla Polski według CTIS
Status na świecie: Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników: do 64 lat
Płeć: kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników: w Polsce 9, łącznie 139
Badany lek: fenfluramine hydrochloride
Sponsor: UCB Biosciences Inc.
Terminy (planowane): 31 marca 2026 - 30 września 2031
Kraje: 22: Arabia Saudyjska, Australia, Belgia, Brazylia, Chile, Chiny, Francja, Gruzja, Hiszpania, Izrael, Japonia, Kanada…
Numer w rejestrze: 2025-523157-34-00 (CTIS), NCT07503444 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (4), alfabetycznie według miejscowości:

Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Rekrutuje
GdańskKontakt
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k. Rekrutuje
KrakówKontakt
Ep0247 19002 Rekrutuje
KrakówKontakt
Samodzielny Publiczny Zespol Zakladow Opieki Zdrowotnej W Pruszkowie Rekrutuje
PruszkówKontakt

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Ocena skuteczności chlorowodorku fenfluraminy w porównaniu z placebo u chorych na zespół Retta (RTT)

Leczenie w badaniu

Lek / interwencja	Rola	Postać, podanie
FENFLURAMINE HYDROCHLORIDE (Fintepla 2.2 mg/ml oral solution)	badany	ORAL SOLUTION, oral use
N/A (Placebo matching < UCB PRODUCT (ZX008, fenfluramine hydrochloride oral solution) > and without active substance)	Placebo	N/A

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (9)

U uczestnika występuje typowy lub klasyczny przebieg zespołu Retta (RTT) oceniany według poprawionych kryteriów RettSearch Consortium 2010
U uczestnika udokumentowano wywołującą chorobę mutację genetyczną w obrębie genu kodującego białko wiążące metylo-CpG 2
Uczestnik spełnia kryteria dotyczące zahamowania rozwoju choroby w okresie co najmniej 6 miesięcy przed Okresem przesiewowym, zdefiniowany jako: - Brak utraty lub pogorszenia zdolności poruszania się (w tym chodu, koordynacji ruchowej lub zdolności do samodzielnego chodzenia/wstawania); - Brak utraty lub pogorszenia funkcji motorycznych kończyn górnych; brak utraty lub pogorszenia zdolności mowy (w tym gaworzenia, wypowiadania słów lub innych rozwiniętych wcześniej dźwiękowych zdolności komunikacyjnych); - Brak utraty lub pogorszenia zdolności z zakresu komunikacji niewerbalnej lub zachowań społecznych (w tym kontaktu wzrokowego, stosowania fizycznych gestów wskazujących na zamiar komunikacji lub społecznej uważności)
Uczestnik uzyskał ocenę od 10 do 36 punktów (włącznie) w skali nasilenia objawów klinicznych w zespole Retta (ang. Rett Syndrome Clinical Severity Scale, RTT-CSS)
Uczestnik uzyskał ocenę ≥4 w skali klinicznej globalnego nasilenia (ang. Clinical Global Impression-Severity, CGIS)
Uczestnik ma przedstawiciela prawnego, który ma zdolność do podpisania formularza świadomej zgody w jego imieniu zgodnie z opisem zawartym w protokole, obejmującym zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody i protokole.
Uczestnik będzie w wieku od 5 do 35 lat (włącznie) w momencie podania pierwszej dawki leku badanego.
Mężczyzna lub kobieta.
Uczestnik ma stałego opiekuna w wieku ≥18 lat w momencie odbywania się Wizyty przesiewowej. Opiekun ten musi mieć możliwość uczestniczenia w ocenach dla opiekuna zaplanowanych na czas całego badania. Należy dołożyć wszelkich starań, żeby oceny te przeprowadzał przez cały okres badania ten sam członek personelu.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (5)

Uczestnik chorował wcześniej na chłoniaka, białaczkę lub jakikolwiek inny nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat. Wyjątek stanowią raki podstawnokomórkowe lub płaskonabłonkowe skóry, które zostały usunięte chirurgicznie bez oznak przerzutów w ciągu 3 lat
Uczestnik w ocenie Badacza wykazuje klinicznie znaczące nieprawidłowości w obrębie parametrów życiowych.
U uczestnika wykryto wykluczające nieprawidłowości sercowo-naczyniowe lub krążeniowo-oddechowe w badaniu echokardiograficznym (ECHO), elektrokardiograficznym (EKG) lub przedmiotowym i nie zostanie zatwierdzony do udziału przez system mierzący czynność serca. Nieprawidłowości wykluczające obejmują między innymi: a. Większy niż śladowy przepływ wsteczny przez zastawkę tętniczą. b. Większy niż łagodny przepływ wsteczny przez zastawkę mitralną. c. Możliwe objawy tętniczego nadciśnienia płucnego (ang. pulmonary arterial hypertension, PAH) z nieprawidłowym ciśnieniem skurczowym w tętnicy płucnej (ang. pulmonary artery systolic pressure, PASP) lub PASP ≥35 mmHg. d. Objawy niewydolności lewej komory (skurczowej lub rozkurczowej). e. Klinicznie znaczące nieprawidłowości strukturalne w obrębie serca, w tym między innymi wypadanie płatka zastawki mitralnej, ubytki przegrody międzyprzedsionkowej lub międzykomorowej oraz przetrwały przewód tętniczy z przeciekiem zwrotnym (prawo-lewy). Uwaga: Przetrwały otwór owalny bez przecieku zwrotnego lub dwudzielnej zastawki tętniczej nie stanowi kryterium wyłączenia
Uczestnik cierpi na klinicznie istotne schorzenie, w tym przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, chorobę śródmiąższową płuc lub nadciśnienie wrotne, wymaga inwazyjnej wentylacji mechanicznej (np. tracheotomii) lub wystąpiły u niego klinicznie istotne objawy lub choroba w ciągu 4 tygodni przed Wizytą przesiewową, które mogłyby negatywnie wpłynąć na uczestnictwo w badaniu albo gromadzenie danych w ramach badania lub stanowić zagrożenie dla uczestnika
Uczestnik przyjmuje >4 towarzyszące leki przeciwdrgawkowe (ang. antiseizure medications, ASM) Leki doraźne nie są wliczane

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o udział w tym badaniu

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.