Badanie fazy IV leku omaveloxolone: Friedreich's ataxia
Identyfikacja biomarkerów mitochondrialnych u pacjentów z ataksją Friedreicha leczonych omaweloksolonem (MITO-FA)
Tytuł w rejestrze: Identification of mitochondrial biomarkers reflecting omaveloxolone treatment (in FA patients)
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Friedreich's ataxia
- Faza
- Faza IV
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- od 18 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Zdrowi ochotnicy
- tak
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 10
- Badany lek
- omaveloxolone
- Sponsor
- Fakultni Nemocnice V Motole
- Terminy (planowane)
- 1 lutego 2026 - 1 lutego 2028
- Kraje
- 2: Czechy, Polska
- Numer w rejestrze
- 2025-523881-26-00 (CTIS)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Instytut Psychiatrii I Neurologii Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Celem badania jest ocena wpływu omaweloksonu na funkcję mitochondriów u pacjentów z ataksją Friedreicha oraz porównanie wyników z nieleczoną grupą kontrolną złożoną ze zdrowych ochotników w celu identyfikacji wiarygodnego biomarkera skuteczności leczenia.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| OMAVELOXOLONE (Skyclarys 50 mg hard capsules) | badany | CAPSULE, HARD, oral |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)
- Pacjenci z FA: Pacjenci z genetycznie potwierdzonym FA, spełniający kryteria leczenia omaveloxolonem zgodnie z aktualnie zatwierdzoną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL), zarówno ambulatoryjni, jak i nieambulatoryjni.
- Osoby zdrowe (grupa kontrolna): Zdrowe osoby w odpowiednim wieku i płci, odpowiadające pacjentom z FA, bez wywiadu lub klinicznych oznak chorób ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego.
- Do badania mogą zostać włączeni zarówno kobiety, jak i mężczyzni.
- Wiek: 18 lat lub więcej.
- Zdolność i chęć współpracy w ramach badania.
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu.
- Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy są gotowi stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (antykoncepcję hormonalną, wkładkę wewnątrzmaciczną lub abstynencję seksualną) w trakcie leczenia i przez co najmniej jeden miesiąc po podaniu ostatniej dawki badanego leku.
- Pacjenci powinni być najlepiej włączeni do badania przed rozpoczęciem leczenia omaveloxolonem. Pacjenci, którzy już rozpoczęli leczenie omaveloxolonem, mogą być włączeni, pod warunkiem że: 1) dostępna jest udokumentowana próbka krwi pobrana przed leczeniem; 2) data rozpoczęcia leczenia jest wyraźnie odnotowana; 3) próbka przed leczeniem została pobrana w ramach rutynowej opieki klinicznej lub w ramach zatwierdzonego protokołu badawczego; 4) przed podpisaniem świadomej zgody nie zostały przeprowadzone żadne specyficzne procedury badania.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (6)
- Osoby, które nie wyraziły zgody na udział w badaniu.
- Pacjenci z FA: Nadwrażliwość na omaveloxolon lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku Skyclarys.
- Osoby zdrowe (grupa kontrolna): osoby z genetycznym ryzykiem heterozygotyczności lub homozygotyczności FA (tj. zdrowi rodzice lub rodzeństwo pacjentów).
- Osoby z uzależnieniami toksycznymi.
- Osoby z potwierdzonymi innymi chorobami układu nerwowego, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania (np. choroba Alzheimera, choroba Parkinsona itp.)
- Pacjenci z jakimikolwiek przeciwwskazaniami do stosowania omaveloxolonu, zgodnie z aktualnie zatwierdzoną Charakterystyką Produktu Leczniczego
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.