Badanie mające na celu ocenę działania i bezpieczeństwa stosowania palopegteryparatydu u nastolatków z długotrwałą niedoczynnością przytarczyc

Tytuł w rejestrze: A Study to Test the Effects and Safety of Palopegteriparatide in Adolescents With Long-term Hypoparathyroidism

Stan w Polsce: rekrutacja zakończona. Rekrutacja do tego badania w Polsce nie jest teraz prowadzona, ale trwa w innych krajach. Sprawdź podobne badania poniżej albo zapytaj nas o inne możliwości.

Najważniejsze informacje

Choroba: Chronic hypoparathyroidism
Faza: Faza III
Status w Polsce: Rekrutacja zakończonastan dla Polski według CTIS (koniec rekrutacji 19.08.2026)
Status na świecie: Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników: do 17.99 lat
Płeć: kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników: w Polsce 3, łącznie 10
Badany lek: palopegteriparatide
Sponsor: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S
Terminy (planowane): 31 marca 2026 - 31 sierpnia 2031
Kraje: 5: Francja, Niemcy, Polska, Rumunia, USA
Numer w rejestrze: 2025-523928-52-00 (CTIS), NCT07706764 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:

Ascendis Pharma Investigational Site Rekrutuje
ŁódźKontakt
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Rekrutacja zakończona
ŁódźKontakt

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Łódź

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Ocena skuteczności palopegteryparatydu u nastolatków z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc

Leczenie w badaniu

Lek / interwencja	Rola	Postać, podanie
PALOPEGTERIPARATIDE (Yorvipath 420 micrograms/1.4 mL solution for injection in pre‑filled pen)	badany	SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use
PALOPEGTERIPARATIDE (Yorvipath 168 micrograms/0.56 mL solution for injection in pre-filled pen)	badany	SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use
PALOPEGTERIPARATIDE (Yorvipath 294 micrograms/0.98 mL solution for injection in pre‑filled pen)	badany	SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (7)

Chłopcy i dziewczęta w wieku od 12 lat do mniej niż 18 lat w momencie badania przesiewowego (definiowanego jako data podpisania świadomej zgody).
Uczestnicy z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc o etiologii pooperacyjnej, autoimmunologicznej, genetycznej lub idiopatycznej, utrzymującą się przez co najmniej 26 tygodni. Rozpoznanie niedoczynności przytarczyc ustala się na podstawie hipokalcemii w wywiadzie przy współistniejącym nieprawidłowo niskim stężeniu PTH w surowicy. (Hipokalcemię definiuje się jako wartość poniżej zakresu referencyjnego wartości prawidłowych w laboratorium wykonującym badanie. Nieprawidłowo niskie stężenia PTH w surowicy definiuje się jako równe medianie lub niższe od mediany zakresu referencyjnego wartości prawidłowych w laboratorium wykonującym badanie, przy jednocześnie niskim stężeniu wapnia w surowicy, Jeśli konkretne wyniki badań laboratoryjnych z czasu pierwotnego rozpoznania nie są dostępne, włączenie do badania jest dopuszczalne na podstawie wcześniejszego rozpoznania potwierdzającego te dwa elementy.)
Osiągnięcie przed randomizacją prawidłowego stężenia 25(OH) witaminy D i magnezu w surowicy.
Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2 przed randomizacją, obliczony zgodnie z równaniem Schwartza z 2009 r.: eGFR (ml/min/1,73 m2) = 36,5 × [(wzrost (cm)) / (stężenie kreatyniny w surowicy (µmol/l))].
Zdolność do samodzielnego wykonywania codziennych podskórnych wstrzyknięć palopegteryparatydu (lub posiadanie opiekuna, który może wykonywać wstrzyknięcia).
Wskaźnik Z-score dla BMI powyżej –2 SDS i poniżej +3 SDS w badaniu przesiewowym.
Pisemna, podpisana świadoma zgoda udzielona przez rodzica(-ów) lub przedstawiciela(-i) ustawowego(-ych) uczestnika oraz przez samego uczestnika, jeśli jest to zgodne z wymogami lokalnych organów ochrony zdrowia i/lub komisji bioetycznej. Zgoda małoletniego uczestnika uzyskana zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (17)

Upośledzona odpowiedź na PTH, określana jako oporność na PTH, charakteryzująca się podwyższonym stężeniem PTH przy współistniejącej hipokalcemii.
Każda choroba, która może wpływać na metabolizm wapnia, homeostazę wapniowo-fosforanową lub stężenie PTH, inna niż niedoczynność przytarczyc, taka jak: czynna nadczynność tarczycy; choroba Pageta kości; ciężka hipomagnezemia; cukrzyca typu 1 lub źle kontrolowana cukrzyca typu 2 (HbA1C >9%; akceptowalny jest udokumentowany wynik HbA1C oznaczony w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym); ciężka lub przewlekła choroba wątroby albo nerek; zespół Cushinga; szpiczak mnogi; czynne zapalenie trzustki; niedożywienie; krzywica; niedawne, długotrwałe unieruchomienie; czynny nowotwór złośliwy (inny niż dobrze zróżnicowany rak tarczycy o niskim ryzyku lub rak skóry niebędący czerniakiem); czynna nadczynność przytarczyc; rak przytarczyc w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym; akromegalia; lub zespół mnogiej gruczolakowatości wewnątrzwydzielniczej typu 1 lub 2.
Stosowanie diuretyków pętlowych, środków wiążących fosforany (innych niż suplementy wapnia), digoksyny, litu, metotreksatu, biotyny >30 µg/dobę lub ogólnoustrojowych kortykosteroidów (innych niż terapia zastępcza). Dozwolone jest krótkotrwałe stosowanie kortykosteroidów (≤2 tygodnie/rok) w dawkach równoważnych prednizonowi ≤60 mg/dobę.
Stosowanie tiazydowych leków moczopędnych w ciągu 4 tygodni przed dobową zbiórką moczu, której wykonanie zaplanowano w okresie 1 tygodnia przed wizytą 1.
Stosowanie leków podobnych do PTH (dostępnych w handlu lub w ramach udziału w badaniu klinicznym), w tym PTH(1-84), PTH(1-34) lub innych N-końcowych fragmentów bądź analogów PTH lub białka PTH-podobnego (PTHrP), w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
Stosowanie innych leków, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm wapnia i kości, takich jak kalcytonina, tabletki fluorkowe (>0,5 mg/dobę), stront lub chlorowodorek cynakalcetu, w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
Stosowanie terapii przeciwosteoporotycznych, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm wapnia i kości, tj. terapii bisfosfonianami (doustnie lub dożylnie [IV]), denosumabem, raloksyfenem lub romosozumabem, w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.
Zaburzenie napadowe niezwiązane z hipokalcemią, z wystąpieniem napadu w ciągu 26 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe. Uwaga: napady w wywiadzie, które występowały w przebiegu hipokalcemii, nie stanowią kryterium wyłączenia.
Zwiększone ryzyko rozwoju kostniakomięsaka, np. u osób z chorobą Pageta kości, z niewyjaśnionym podwyższeniem aktywności fosfatazy zasadowej, z dziedzicznymi zaburzeniami predysponującymi do tego nowotworu lub po znacznym leczeniu promieniowaniem zewnętrznym bądź brachyterapią obejmującą układ kostny.
Uczestniczki będące w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią. Uwaga: od kobiet zdolnych do zajścia w ciążę, aktywnych seksualnie, wymaga się stosowania akceptowalnej i skutecznej antykoncepcji przez cały okres trwania badania oraz przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.
Uzależnienie od leków/substancji psychoaktywnych lub alkoholu stwierdzone w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym.
Objawowa lub ciężka choroba serca w ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym, w tym między innymi: zastoinowa niewydolność serca, objawowa lub ciężka choroba zastawkowa, zawał mięśnia sercowego, ciężkie lub niekontrolowane arytmie, bradykardia, objawowe niedociśnienie tętnicze, nieprawidłowe skurczowe ciśnienie tętnicze lub źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze w oparciu o zakresy referencyjne właściwe dla wieku i płci.
Udar mózgu w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym.
W ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym: ostra kolka nerkowa lub ostry napad dny moczanowej. Uwaga: dopuszcza się udział uczestników z bezobjawowymi kamieniami nerkowymi.
Udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym, w którym otrzymanie badanego produktu lub wyrobu nastąpiło w ciągu 8 tygodni (lub w okresie odpowiadającym 5,5-krotności okresu półtrwania badanego produktu) – w zależności od tego, co nastąpi wcześniej – przed badaniem przesiewowym.
Stwierdzona alergia lub nadwrażliwość na PTH lub na którąkolwiek z substancji pomocniczych badanego produktu [metakrezol, mannitol, kwas bursztynowy, NaOH/(HCl)].
Jakikolwiek inny powód, który zdaniem badacza uniemożliwiałby uczestnikowi ukończenie udziału w badaniu lub przestrzeganie harmonogramu badania.

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o podobne badania

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.