Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania elafibranoru u dorosłych uczestników z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (23)

1. Dodatni wywiad w kierunku lub obecność innej współistniejącej przewlekłej choroby wątroby.
2. Obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B podczas wizyty przesiewowej lub zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), zdefiniowane jako dodatni wynik oznaczenia przeciwciał anty-HCV oraz dodatni wynik oznaczenia kwasu rybonukleinowego (RNA) HCV.
3. W wywiadzie dekompensacja wątroby, w tym: i) przeszczep wątroby w wywiadzie, ii) aktualny wynik MELD 3.0 ≥12 z powodu zaburzenia czynności wątroby, iii) oznaki powikłań marskości wątroby.
4. Uczestnicy z marskością wątroby, zaklasyfikowani do klasy B lub C według skali Childa-Pugha.
5. Interwencja dotycząca dróg żółciowych w wywiadzie w ciągu 60 dni przed okresem przesiewowym i/lub obecność przezskórnego drenażu lub stentu dróg żółciowych podczas wizyty przesiewowej.
6. Bakteryjne zapalenie dróg żółciowych w wywiadzie i/lub uczestnik przyjmujący antybiotyki w ramach profilaktyki nawracającego zapalenia dróg żółciowych w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową.
7. Wywiad w kierunku lub aktualne podejrzenie raka dróg żółciowych lub raka wątrobowokomórkowego.
8. Stwierdzony nowotwór złośliwy lub przebyty nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich pięciu lat, z wyjątkiem miejscowego, leczonego z powodzeniem raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ.
9. Stany medyczne, które mogą powodować niewątrobowy wzrost ALP (np. choroba Pageta).
10. Podawanie następujących leków jest zabronione, jak określono poniżej: i) 3 miesiące przed wizytą początkową: kwas norucholowy, inhibitory transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym, fibraty, seladelpar i glitazony. ii) 3 miesiące przed wizytą początkową: cyklosporyna, mykofenolan, pentoksyfilina i przewlekłe stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych (z wyjątkiem leczenia IBD w stałej dawce i w ramach leczenia niewydolności nadnerczy, jak określono w Załączniku 10.5.2); leki potencjalnie hepatotoksyczne (w tym α-metylodopa, sól sodowa kwasu walproinowego, izoniazyd lub nitrofurantoina).
11. Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w badaniu dotyczącym badanego leku lub wyrobu medycznego zawierającego substancję czynną w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wizytą przesiewową.
12. Uczestnicy z wcześniejszą ekspozycją na elafibranor.
13. Elektrokardiogram (EKG) z odstępem QT skorygowanym wzorem Fridericii (QTcF) >450 ms u mężczyzn lub QTcF >470 ms u kobiet, w przypadku uczestników bez bloku odnogi pęczka Hisa. W przypadku uczestników z blokiem odnogi pęczka Hisa lub innym opóźnieniem przewodzenia wewnątrzkomorowego, dłuższe QTcF >480 ms stanowi kryterium wykluczenia.
14. Badania laboratoryjne dotyczące czynności wątroby.
15. Znacząca choroba nerek.
16. Fosfokinaza kreatynowa (CPK) >2 × GGN podczas wizyty przesiewowej.
17. Kobiety uczestniczące w badaniu: potwierdzona ciąża, dodatni wynik testu ciążowego z surowicy lub karmiące piersią.
18. Regularne spożywanie alkoholu powyżej zalecanego limitu dwóch standardowych porcji dziennie w przypadku mężczyzn lub jednej standardowej porcji dziennie w przypadku kobiet
19. Stwierdzone w wywiadzie nadużywanie alkoholu lub innych substancji psychoaktywnych w ciągu jednego roku przed wizytą przesiewową.
20. Nadwrażliwość na którąkolwiek z interwencji stosowanych w badaniu lub jej składniki, alergia na lek lub inna alergia, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.
21. Niestabilność psychiczna lub niekompetencja umysłowa, które sprawiają, że ważność świadomej zgody lub zdolność do przestrzegania zaleceń w badaniu jest niepewna.
22. Uczestnik ma dodatni wynik testu w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) typu 1 lub 2 lub stwierdzono go u niego podczas wizyty przesiewowej.
23. Inne schorzenia, które mogą skrócić oczekiwaną długość życia do <2 lat.