+2Badanie obserwacyjne: Congenital Myasthenic Syndrome
Tytuł w rejestrze: A Natural History Study in Participants With Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) Due to Mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Congenital Myasthenic Syndrome
- Faza
- Obserwacyjne
- Status w Polsce
- Rekrutujestany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- od 2 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 100
- Sponsor
- argenx
- Terminy (planowane)
- 13 lutego 2024 - czerwiec 2027
- Kraje
12: Austria, Belgia, Brazylia, Francja, Hiszpania, Japonia, Kanada, Niemcy, Polska, USA, Wielka Brytania, Włochy- Numer w rejestrze
- NCT06078553 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (3), alfabetycznie według miejscowości:
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
Participants will attend up to 4 study visits to collect clinical assessments. The assessments will evaluate participants' symptoms and quality of life to understand disease activity in patients with CMS due to mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4.
More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)
- Can understand the requirements of the study and can provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the study protocol procedures
- Is male or female and aged ≥2 years at the time of providing informed consent/assent
- Has a diagnosis of CMS due to biallelic pathogenic mutations in DOK7 or any pathogenic mutations in MUSK, AGRN, or LRP4
- Has a total Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score of ≥3 (applies only to participants aged ≥6 years)
- For participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine), participant must have been receiving the medication for ≥3 months before screening/baseline
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (3)
- Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, in the investigator's opinion
- Is currently participating in any interventional clinical study with a study drug at the time of providing informed consent/assent
- Diagnosis of CMS due to mutation of any gene other than DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.