RekrutujeObserwacyjne
Badanie obserwacyjne
Pompe Disease Registry Protocol
+36W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeObserwacyjne
+2
+2Choroba Pompego: badanie obserwacyjne
Tytuł w rejestrze: A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Pompe Disease
- Faza
- Obserwacyjne
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- bez ograniczeń wieku
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 500
- Badany lek
- miglustat
- Sponsor
- Amicus Therapeutics
- Terminy (planowane)
- 16 lutego 2024 - 20 grudnia 2034
- Kraje
12: Austria, Belgia, Dania, Grecja, Holandia, Niemcy, Polska, Słowenia, USA, Wielka Brytania, Węgry, Włochy- Numer w rejestrze
- NCT06121011 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- entrum Medyczne Medyk Wkrótce rekrutacjaRzeszówKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients * To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments * To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs) * To describe the natural history of untreated Pompe disease
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| Cipaglucosidase alfa | Lek biologiczny | |
| Miglustat | Lek | |
| Alglucosidase alfa or Avalglucosidase alfa | Lek biologiczny | |
| Untreated | Inne |
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (1)
- Diagnosis of LOPD or IOPD based on documented deficiency of GAA enzyme activity and/or GAA genotyping
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (1)
- Patients who are currently receiving investigational therapy for Pompe disease in a clinical trial, a compassionate use program, or an expanded access program (EAP)
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: choroba Pompego
+36Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.