Badanie fazy II/III leku BMN 333 i vosoritide: Achondroplasia
Tytuł w rejestrze: Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Achondroplasia
- Faza
- Faza II/III
- Status w Polsce
- Rekrutujestany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- 2-17 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 160
- Badany lek
- BMN 333, vosoritide
- Sponsor
- BioMarin Pharmaceutical
- Terminy (planowane)
- 20 kwietnia 2026 - wrzesień 2029
- Kraje
- 9: Australia, Japonia, Kanada, Korea Płd., Polska, Rumunia, USA, Wielka Brytania, Włochy
- Numer w rejestrze
- NCT07441876 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- WrocławKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
This is a multicenter, multinational, randomized, active-controlled, operationally seamless Phase 2/3 study of BMN 333 in treatment-naïve pediatric participants with achondroplasia (ACH). The study consists of a Phase 2 part and a Phase 3 part.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| BMN 333 | Lek | |
| Vosoritide Injection [Voxzogo] | Lek |
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (4)
- Participants must be aged ≥ 2 to < 11 years (Phase 2) or ≥ 2 to < 18 years (Phase 3), at the time of signing the informed consent
- Participants must have ACH (confirmed by documented genetic testing) and open epiphyses
- Are Tanner Stage I (Phase 2) or any Tanner stage (Phase 3)
- Are ambulatory and able to stand without assistance
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (6)
- Have any short stature condition other than ACH (eg, hypochondroplasia, trisomy 21, pseudoachondroplasia, GH deficiency)
- Have any of the following disorders: Hypothyroidism or hyperthyroidism, unless treated with evidence of normalized thyroid-stimulating hormone (TSH) levels, diabetes mellitus, unless considered well-controlled, autoimmune inflammatory disease, inflammatory bowel disease, autonomic neuropathy, anemia defined as hemoglobin < 10 g/dL, vitamin D deficiency, significant hip pathology.
- Have history of any renal insufficiency or cardiac/ cardiovascular disease that places the participant at increased risk of an adverse cardiac outcome in the setting of hypotension.
- Have had bone fractures of the long bones or spine within 6 months prior to screening.
- Have used vosoritide, any other approved product (except GH, as detailed below), investigational product, or investigational medical device for the treatment of ACH or short stature at any time
- Have been treated with GH, insulin-like growth factor 1, or anabolic steroids in the 6 months prior to treatment start
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.