Badanie obserwacyjne: Hereditary Spastic Paraplegia
Tytuł w rejestrze: TreatHSP Platform: Adaptive Natural History Platform for Ataxias, HSPs, and Spastic Ataxias
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Hereditary Spastic Paraplegia, Spastic Ataxia
- Faza
- Obserwacyjne
- Status w Polsce
- Rekrutujestany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- od 5 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Zdrowi ochotnicy
- tak
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 4000
- Sponsor
- Heidelberg University
- Terminy (planowane)
- 16 lipca 2024 - 31 grudnia 2035
- Kraje
- 9: Austria, Czechy, Francja, Hiszpania, Holandia, Irlandia, Niemcy, Polska, Włochy
- Numer w rejestrze
- NCT07798674 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- KrakówKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
Ataxias, hereditary spastic paraplegias (HSP), and spastic ataxias (collectively referred to as SPAX diseases) are rare neurological conditions that cause progressive problems with walking, balance, coordination, and daily activities. Although many SPAX diseases are caused by specific genetic changes, there is still limited knowledge about how symptoms develop over time, how fast the diseases progress, and which clinical or biological measures best reflect meaningful changes for patients.
The TreatHSP Master Protocol establishes an adaptive natural history study platform designed to improve the understanding of SPAX diseases across all ages and disease stages. Within this platform, the TreatHSP/SPAX study serves as the core natural history study, providing a shared framework for long-term clinical follow-up, standardized outcome assessments, and biosample collection.
Participants enrolled in TreatHSP/SPAX are followed over time to document disease progression using clinical examinations, patient- and caregiver-reported outcomes, digital movement measures, imaging, and biological samples. In addition to this core dataset, the TreatHSP Platform allows optional, disease- or hypothesis-specific substudies to be added over time in selected participant groups. These additional assessments are introduced under the same master protocol, without creating separate stand-alone studies.
The overall goal of the TreatHSP Master Protocol is to generate high-quality natural history data, identify sensitive and patient-relevant outcome measures, and support the development of future therapies for ataxias, hereditary spastic paraplegias, and spastic ataxias.
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (3)
- General inclusion criteria: - Age 5 or older Cohort 1: Affected
- Clinical diagnosis of neurodevelopmental or neurodegenerative ataxia, spastic ataxia, HSP or related phenotype AND
- Alternative causes of phenotype excluded Cohort 2: Presymptomatic mutation carriers - Premanifest mutation carrier of (likely) pathogenic variant(s) in a disease gene associated with ataxia, spastic ataxia, HSP or related phenotype Cohort 3: Family controls - 1st or 2nd degree relative of a person with a clinical or genetic diagnosis of ataxia, spastic ataxia, HSP or related phenotype Cohort 4: Community controls - Healthy individual unrelated to a person with neurodevelopmental or neurodegenerative ataxia, spastic ataxia, HSP or related phenotype
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (5)
- Presence of an alternative neurological or systemic condition that sufficiently explains the phenotype and is incompatible with ataxia, spastic ataxia, hereditary spastic paraplegia, or a related disorder.
- Severe comorbidity or unstable medical condition that substantially interferes with study participation or interpretation of neurological and functional assessments.
- Inability to comply with study procedures or follow-up requirements.
- Lack of informed consent, including absence of consent by a legally authorized representative where required.
- Current participation in an interventional clinical trial that may interfere with the objectives or outcome assessments of this observational study.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.