Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegtibatynazy w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od ≥12 do ≤65 lat z klasyczną homocystynurią (HCU) z powodu niedoboru beta-syntazy cystationinowej otrzymujących standardowe leczenie

Tytuł w rejestrze: A Study to Investigate Efficacy and Safety of Pegtibatinase Compared With Placebo in Participants ≥12 to ≤65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) Due to Cystathionine Beta Synthase Deficiency Receiving Standard of Care Treatment

Najważniejsze informacje

Choroba: Classical Homocystinuria
Faza: Faza III
Status w Polsce: Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
Status na świecie: Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników: od 0 lat
Płeć: kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników: w Polsce 2, łącznie 48
Badany lek: pegtibatinase
Sponsor: Travere Therapeutics Inc.
Terminy (planowane): 1 lipca 2026 - 31 sierpnia 2027
Kraje: 14: Arabia Saudyjska, Australia, Belgia, Francja, Hiszpania, Irlandia, Niemcy, Polska, Portugalia, Qatar, Turcja, USA…
Numer w rejestrze: 2023-504135-40-00 (CTIS), NCT06247085 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (3), alfabetycznie według miejscowości:

Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Wkrótce rekrutacja
KrakówKontakt
Instytut Matki I Dziecka Wkrótce rekrutacja
WarszawaKontakt
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Wkrótce rekrutacja
WarszawaKontakt

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Skuteczność: Określenie wpływu pegtibatynazy podawanej podskórnie na poziom tHcy i stężenie metioniny (Met) w osoczu w porównaniu z placebo u uczestników z HCU otrzymujących standardowe leczenie Bezpieczeństwo: Określenie bezpieczeństwa stosowania i tolerancji pegtibatynazy podawanej podskórnie u uczestników z HCU

Leczenie w badaniu

Lek / interwencja	Rola	Postać, podanie
N/A (0.9 % sodium chloride saline solution (NaCL))	Placebo	N/A
PEGTIBATINASE	badany	LYOPHILIZED POWDER FOR SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous injection

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (2)

Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą mieć rozpoznaną HCU na podstawie testów klinicznych, biochemicznych i/lub molekularnych badań genetycznych. Około 25% uczestników może zostać włączonych do badania ze stężeniem tHcy w osoczu ≥50 do <80 µM w okresie przesiewowym, a pozostała większość (około 75%) uczestników zostanie włączona do badania ze stężeniem tHcy w osoczu ≥80 µM w okresie przesiewowym.
Osoby muszą również być w wieku od ≥12 do ≤65 lat w momencie badania przesiewowego i być gotowe do utrzymania stabilnej diety ze stałymi poziomami DIPI oraz terapii związanych z HCU, takich jak betaina, pirydoksyna i żywność medyczna (np. formuła metaboliczna), jeśli dotyczy, w ramach leczenia przed badaniem.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (4)

Rozpoznanie zespołu Marfana, niedoboru reduktazy metylenotetrahydrofolianowej (MTHFR) lub zaburzeń metabolizmu kobalaminy, masa ciała ≥160 kg (mierzona podczas badań przesiewowych w okresie DSP)
Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na pegtibatynazę lub pegtarwiliazę
Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na pegtibatynazę lub pegtarwiliazę, stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (innych niż pegtibatynaza lub szczepionki zawierające PEG)
Ciężka reakcja immunologiczna na produkt zawierający PEG w wywiadzie, przeszczep narządu lub ciężka przewlekła terapia immunosupresyjna w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o udział w tym badaniu

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.