RekrutujeObserwacyjne
Badanie obserwacyjne
Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry
+36W Polsce: RekrutujeNa świecie: RekrutujeFaza III
Choroba Fabry'ego: badanie fazy III leku prednisone
Niskie dawki kortykosteroidów w skojarzeniu z enzymatyczną terapią zastępczą lub terapią chaperonową u pacjentów z chorobą Fabry'ego z kardiologiczną manifestacją choroby Fabry'ego
Tytuł w rejestrze: Low dose corticosteroids adjacent to enzyme replacement therapy or chaperon therapy in patients with cardiac manifestation of Fabry disease – prospective randomized controlled phase III trial
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Fabry disease
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Rekrutujestan dla Polski według CTIS
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- od 18 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 40
- Badany lek
- prednisone
- Sponsor
- Medical University Of Lodz
- Terminy (planowane)
- 1 października 2025 - 31 sierpnia 2030
- Kraje
- 1: Polska
- Numer w rejestrze
- 2025-521408-24-00 (CTIS)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Głównym celem badania jest ocena czy zastosowanie prednizonu – jako leczenia wspomagającego do standardowej terapii (ERT lub ChT) – może skutecznie poprawić funkcję serca poprzez redukcję zapalenia mięśnia sercowego, uznawanego za jeden z kluczowych mechanizmów patologicznych w kardiomiopatii Fabry’ego.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| PREDNISONE | badany | TABLETS, oral use |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Wyrażenie świadomej zgody
- Wiek co najmniej 18 lat w dniu wizyty przesiewowej
- Trwające leczenie choroby Fabry’ego: Terapia zastępcza enzymatyczna agalzydazą alfa lub agalzydazą beta, bądź Terapia chaperonowa migalastatem
- Zajęcie serca w chorobie Fabry’ego (spełniające przynajmniej jedno z poniższych kryteriów a-c): a. nieprawidłowości elektrokardiograficzne definiowane jako: • krótki PR (mniej niż 120 ms) bądź • długi PR (200 ms lub więcej) bądź • bradykardia (częstość akcji serca poniżej <60 uderzeń na minutę) bądź • niewydolność chronotropowa bądź • nieprawidłowości repolaryzacji. b. nieprawidłowości w echokardiografii definiowane jako: • przerost lewej komory (grubość ściany 12 mm lub więcej), bądź • zmniejszone globalne odkształcenie podłużne (GLS<-16%), bądź • poszerzenie opuszki aorty >22 mm/m2, bądź • pogrubienie płatków zastawki mitralnej i aortalnej (odpowiednio >5 mm i 2 mm) z co najmniej łagodną niedomykalnością zastawki. c. nieprawidłowości w MRI serca definiowane jako: • przerost lewej komory zdefiniowany jako LVMI>2SD powyżej średniej w oparciu o zakresy referencyjne specyficzne dla wieku i płci, bądź • przerost mięśni brodawkowatych, bądź • obecność późnego wzmocnienia gadolinowego (LGE).
- Poziom troponiny T o wysokiej czułości powyżej >14 ng/l
- Gotowość do stosowania środków antykoncepcyjnych (w przypadku kobiet)
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (17)
- Wiek < 18 lat w momencie badania przesiewowego
- Cukrzyca
- Zaćma
- Choroba wrzodowa żołądka i/lub dwunastnicy
- Epizod krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia
- Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
- Przewlekłe i/lub ogólnoustrojowe zakażenie grzybicze
- Pacjent nieleczony terapią zastępczą enzymów lub terapią chaperonową
- Współistnienie z chorobą autoimmunologiczną
- Jednoczesne leczenie zmienną dawką kortykosteroidów z powodu innych wskazań w okresie krótszym niż 3 miesiące przed włączeniem do badania
- Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego związku leczniczego
- Rozpoznanie choroby psychicznej
- Niechęć do przestrzegania zaplanowanego schematu wizyt
- Ciąża (w przypadku kobiet)
- Laktacja (w przypadku kobiet)
- eGFR<30ml/m2/min
- Planowane szczepienie szczepionką atenuowaną
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: choroba Fabry'ego
+36Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.