Badanie fazy II/III leku BMN 333 i vosoritide: Achondroplasia
Badanie oceniające BMN 333 w porównaniu z wosorytydem u dzieci z achondroplazją
Tytuł w rejestrze: A Multicenter, Randomized, Operationally Seamless Phase 2/3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 versus Vosoritide in Children with Achondroplasia
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Achondroplasia
- Faza
- Faza II/III
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutacja wkrótcestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 5, łącznie 160
- Badany lek
- BMN 333, vosoritide
- Sponsor
- Biomarin Pharmaceutical Inc.
- Terminy (planowane)
- 6 maja 2026 - 28 czerwca 2029
- Kraje
- 10: Australia, Brazylia, Kanada, Korea Płd., Polska, RPA, Rumunia, USA, Wielka Brytania, Włochy
- Numer w rejestrze
- 2025-523811-12-00 (CTIS)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Wkrótce rekrutacjaWrocławKontakt
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Im.Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach Wkrótce rekrutacjaZabrzeKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Faza 2: Ocena wpływu 3 dawek BMN 333 w porównaniu z wosorytydem xxx na AGV (analiza pośrednia) Faza 3: ocena wpływu preparatu BMN 333 w wybranej dawce w porównaniu z wozoritidem na AGV po 52 tygodniach leczenia.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| BMN 333 | badany | POWDER FOR SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use |
| VOSORITIDE (Voxzogo 0.56 mg powder and solvent for solution for injection) | porównawczy | SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use |
| VOSORITIDE (Voxzogo 1.2 mg powder and solvent for solution for injection) | porównawczy | SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use |
| BMN 333 | badany | POWDER FOR SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous use |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (7)
- Uczestnicy muszą być w wieku od ≥2 do <11 lat (faza 2) lub od ≥2 do <18 lat (faza 3) w momencie podpisywania formularza świadomej zgody.
- Uczestnicy muszą mieć ACH (potwierdzoną udokumentowanymi badaniami genetycznymi) i otwarte nasady ocenione za pomocą zdjęć rentgenowskich w projekcji w projekcji tylno-przedniej (PA) lewej ręki, metodą Greulicha i Pyle'a (Greulich 1971) zgodnie ze standardem opieki.
- Uczestniczki płci żeńskiej w wieku ≥10 lat lub które zaczęły miesiączkować muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i zgodzić się na wykonywanie dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania.
- Stadium I w skali Tannera (faza 2) lub dowolne stadium w skali Tannera (faza 3)
- Waga ciała ≥ 8,0 kg podczas wizyty przesiewowej
- Możliwość chodzenia i stania bez pomocy
- Opiekunowie są gotowi do podawania zastrzyków uczestnikom i zgadzają się ukończyć wymagane szkolenie.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (3)
- Występowanie jakiejkolwiek choroby związanej z niskim wzrostem innej niż ACH (np. hipochondroplazja, trisomia 21, pseudoachondroplazja, niedobór GH).
- Występowanie dowolnego z następujących zaburzeń: niedoczynność lub nadczynność tarczycy (chyba że jest leczona), cukrzyca (chyba że jest dobrze kontrolowana), autoimmunologiczna choroba zapalna, neuropatia autonomiczna.
- Stwierdzone w wywiadzie: niewydolność nerek, choroba serca lub naczyń, niestabilny stan kliniczny, istotna patologia stawu biodrowego.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.