Badanie fazy III oceniające JNT-517 u uczestników z fenyloketonurią

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (12)

1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat w dniu 1.
2. Diagnoza kliniczna PKU
3. Średnio co najmniej 3 oznaczone stężenia Phe w osoczu (po pozostawaniu ≥4 godziny na czczo) w okresie przesiewowym wynoszące ≥360 µmol/l
4. Nieprzyjmowanie pegwaliazy w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
5. Osoby przyjmujące sapropterynę lub duże aminokwasy obojętne, takie jak PheBloc®, NeoPhe® i PreKunil®, podczas badania przesiewowego muszą przyjmować stabilną dawkę 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania.
6. Chęć i możliwość utrzymania stabilnej diety w zakresie Phe i białka całkowitego (białko nienaruszone i białko pochodzące z żywności medycznej) oraz możliwość dostosowania diety przez cały czas trwania badania zgodnie z wytycznymi dotyczącymi postępowania dietetycznego
7. Masa ciała >40 kg
8. W przypadku kobiet w rozumieniu biologicznym w wieku rozrodczym: a. Ujemny wynik testu ciążowego w surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego w moczu przed dniem 1. b. Konieczność praktykowania abstynencji seksualnej lub, w razie odbywania jakiegokolwiek stosunku seksualnego, który może prowadzić do ciąży, konieczność wyrażenia zgody na stosowanie 2 różnych metod antykoncepcji, z których co najmniej 1 musi być wysoce skuteczna, od badania przesiewowego do co najmniej 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku. c. W przypadku przyjmowania doustnych środków antykoncepcyjnych na bazie estrogenu lub progesteronu uczestniczka musi wyrazić zgodę na stosowanie 2 innych metod antykoncepcji, z których co najmniej 1 musi być wysoce skuteczna, lub musi wyrazić zgodę na abstynencję seksualną podczas badania. d. Uczestniczka musi powstrzymać się od oddawania komórek jajowych w trakcie badania i przez 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku.
9. Jeśli kobieta w rozumieniu biologicznym nie jest w wieku rozrodczym lub jest po menopauzie, tzn.: a. przeszła chirurgiczną sterylizację (histerektomię, obustronne usunięcie jajników lub obustronne usunięcie jajowodów) b. nie miała miesiączki przez co najmniej 1 rok, co potwierdzono badaniem poziomu hormonu folikulotropowego c. nie osiągnęła dojrzałości płciowej (nie miała pierwszej miesiączki). Jeśli kobieta osiągnie dojrzałość płciową podczas badania, będzie musiała przestrzegać wymogów antykoncepcji dla kobiet w wieku rozrodczym.
10. W przypadku mężczyzn w rozumieniu biologicznym istnieje konieczność praktykowania abstynencji seksualnej lub, w razie odbywania jakiegokolwiek stosunku seksualnego, który może prowadzić do ciąży, konieczność wyrażenia zgody na stosowanie 2 różnych metod antykoncepcji, z których co najmniej 1 musi być wysoce skuteczna, od dnia 1. do co najmniej 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku i muszą oni powstrzymać się od oddawania nasienia w trakcie badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. UWAGA: nie są wymagane żadne ograniczenia dla biologicznych mężczyzn, którzy przeszli udokumentowaną wazektomię co najmniej 4 miesiące przed badaniem przesiewowym. Jeśli procedura wazektomii nie została udokumentowana lub została przeprowadzona mniej niż 4 miesiące przed badaniem przesiewowym, mężczyźni muszą stosować taką samą antykoncepcję, jak w przypadku uczestników bez wazektomii.
11. Uczestnicy z chorobami psychicznymi muszą być dobrze kontrolowani przez ostatnie 6 miesięcy przed wizytą przesiewową, a jeśli przyjmują leki, muszą przyjmować leki w stałej dawce przez ostatnie 3 miesiące.
12. Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i potwierdzenie zdolności do przestrzegania procedur badania