RekrutujeFaza I
Badanie fazy I leku AG-181
Evaluation of AG-181 in Subjects 18 to 69 Years of Age With Phenylketonuria
Badane leki: AG-181
W Polsce: RekrutujeNa świecie: Rekrutuje
Fenyloketonuria: badanie kliniczne
Tytuł w rejestrze: The Impact of Frequency of Home Phenylalanine Measurements on Metabolic Control in a Population of Patients With Classic Phenylketonuria
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Phenylketonuria (PKU)
- Status w Polsce
- Rekrutujestany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- 18-65 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 36
- Sponsor
- Michał Kania
- Terminy (planowane)
- 11 września 2026 - 31 grudnia 2028
- Kraje
- 1: Polska
- Numer w rejestrze
- NCT07825883 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- KrakówKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
Recommendations regarding the frequency of phenylalanine level monitoring lack solid support from evidence derived from prospective randomized trials, including in the adult population with classic PKU. Current recommendations indicate that in adults (excluding the period of pregnancy planning and pregnancy itself), Phe levels should be assessed at least once a month or more frequently if additional indications exist. As part of this study, we plan to obtain, for the first time, high-quality data on the impact of Phe monitoring frequency on Phe control in adults. The primary objective of the study will be to assess the effect of the frequency (once a week versus once a month) of Phe level measurements on the metabolic control of phenylketonuria, as expressed by Phe concentration in DBS, in adult patients with the classic form of phenylketonuria.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| DBS Phe monitoring once weekly | Inne | |
| DBS Phe monitoring once monthly | Inne |
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)
- Informed consent to participate in the study
- Male or female participants aged ≥18 and ≤65 years
- Clinical diagnosis of classic phenylketonuria (PKU) documented in the medical history by at least 2 measurements of blood phenylalanine concentration ≥600 μmol/l and a predicted PAH enzyme activity <1% (GPV), requiring treatment with a low-protein diet supplemented with special low-phenylalanine amino acid mixtures
- Blood phenylalanine concentration in the range of 360-900 μmol/l during current therapy at the time of screening, and blood phenylalanine concentration in the range of 360-900 μmol/L during current treatment, based on the arithmetic mean of the last 3 Phe measurements from the participant's medical history (including the value from the screening)
- Ability and willingness, in the investigator's opinion, to comply with all requirements of the study.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (1)
- 1. Patients who have not followed a phenylalanine (Phe)-restricted diet for 6 months prior to the start of the study or who are not willing to continue this diet 2. Phe concentration > 900 μmol/L in any measurement taken within 6 months prior to the start of the study 3. Drug or alcohol abuse 4. A person who, in the investigator's opinion, is unable or unwilling to comply with the study requirements. Persons who are legally incapacitated will not be eligible to participate in the study 5. Current participation in another clinical trial or use of any experimental drug within 30 days prior to screening 6. Planning a pregnancy or being pregnant 7. Confirmed diagnosis of primary BH4 deficiency, documented by the presence of pathogenic mutations in both alleles of the following genes: 6-pyroyl-tetrahydrobiopterin synthase, recessive guanosine triphosphate (GTP) cyclohydrolase, sepiapterin reductase, dihydropteridine quinonoid reductase, or pterin 4 alpha-carbinolamine dehydratase 8. Use of sapropterin, sepiapterin, or pegvaliaza concurrently or within 365 days prior to screening
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: fenyloketonuria
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku JNT-517
A Study of JNT-517 in Participants With Phenylketonuria (PKU)
Badane leki: JNT-517
+5
+5RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku PTC923
A Study of Sepiapterin in Participants With Phenylketonuria (PKU)
Badane leki: PTC923
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.