Skuteczność i bezpieczeństwo wedolizumabu podawanego dożylnie w leczeniu zapalenia błony śluzowej zbiornika jelitowego u pacjentów pediatrycznych

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

1. Uczestnik, rodzic lub opiekun prawny uczestnika — w opinii badacza — rozumie wymagania określone w protokole badania i jest zdolny do ich przestrzegania.
2. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem uczestnik, rodzic lub opiekun prawny uczestnika podpisał i opatrzył datą formularz pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu i formularz zgody pacjenta małoletniego oraz dowolne zezwolenie dotyczące ochrony prywatności
3. Uczestnik jest w wieku od 2 do 17 lat włącznie w momencie oceny przesiewowej i przyjęcia pierwszej dawki.
4. Masa ciała uczestnika wynosi ≥10 kg w momencie oceny przesiewowej i przyjęcia pierwszej dawki
5. Uczestnik ma w wywiadzie przebytą proktokolektomię odtwórczą z IPAA w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (WZJG), choroby Leśniowskiego-Crohna (CD), rodzinnej polipowatości gruczolakowatej lub innych chorób podstawowych, takich jak choroba Hirschsprunga, w przypadku których wytworzenie zbiornika jelitowego było wskazane z medycznego punktu widzenia, co najmniej rok przed wizytą przesiewową.
6. "Uczestnik ma czynne przewlekłe zapalenie błony śluzowej zbiornika jelitowego definiowane jako wartość wskaźnika mPDAI wynoszącą ≥5 ocenianego na podstawie uśrednionej dla okresu 3 dni oceny objawów klinicznych zgłaszanych przez uczestnika przed endoskopią przesiewową (tzn. wideoendoskopią zbiornika jelitowego z pobraniem wycinków) lub przygotowaniem jelita do badania endoskopowego oraz co najmniej 2 punkty na podskali oceny endoskopowej mPDAI (poza zszywką lub linią szwu) oraz albo: a)przebył ≥1 epizod zapalenia błony śluzowej zbiornika jelitowego w okresie roku poprzedzającego wizytę przesiewową, z objawami utrzymującymi się co najmniej 4 tygodnie, który był leczony przez ≥2 tygodnie antybiotykami lub innymi lekami na receptę, albo b)stwierdzono u niego niewystarczającą odpowiedź na antybiotykoterapię, utratę odpowiedzi na antybiotykoterapię lub nietolerancję antybiotykoterapii (tzn. konieczność antybiotykoterapii podtrzymującej stosowanej w sposób ciągły przez 4 tygodnie bezpośrednio przed wyjściową wizytą endoskopową bądź niemożność otrzymywania lub kontynuowania antybiotykoterapii z powodu nietolerancji lub innego przeciwwskazania)."
7. Mężczyźni uczestniczący w badaniu, którzy są aktywni seksualnie z partnerką zdolną do posiadania potomstwa, wyrażają zgodę na stosowanie barierowej metody antykoncepcji (tj. prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym)* od momentu podpisania formularza świadomej zgody dla rodzica / zgody pacjenta małoletniego przez cały czas trwania badania i przez 18 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki. Partnerkom uczestników badania również należy zalecić stosowanie metody antykoncepcji charakteryzującej się wysoką skutecznością.
8. Uczestniczące w badaniu kobiety zdolne do posiadania potomstwa, które są aktywnie seksualnie z partnerem, wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji* od momentu podpisania świadomej zgody / zgody pacjenta małoletniego przez cały czas trwania badania i przez 18 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki