Badanie fazy I dotyczące stosowania inhibitora CDK8 RVU120 w połączeniu z ewerolimusem u dzieci z nawracającym lub postępującym medulloblastoma grupy 3 lub 4; MEDWAY

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (1)

1. Kryteria włączenia 1.) Diagnoza: medulloblastoma G3 lub G4, które nawraca lub postępuje po wstępnej terapii standardowej. Podgrupę należy określić w momencie diagnozy lub nawrotu za pomocą certyfikowanego przez CLIA testu metylacji 2.) Wiek (w momencie włączenia do badania): od 3 do ≤18 lat 3.) Pacjenci muszą być w stanie połykać kapsułki i/lub tabletki 4.) BSA: 0,4–2,5 m2 5.) Stan choroby: Pacjenci z chorobą przerzutową kwalifikują się do obu kohort badania. a. Kohorty ustalające dawkę b. Kohorta rozszerzenia skuteczności 6.) Wcześniejsze leczenie - pacjenci muszą wyzdrowieć z ostrych objawów toksyczności związanych z leczeniem (zdefiniowanych jako ≤ CTCAE v5.0 stopień 1, chyba że w kryterium włączenia nr 7 określono inaczej) wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii przed przystąpieniem do badania 7.) Funkcjonowanie narządów -Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność narządów i szpiku kostnego. 8.) Stan neurologiczny 9.) Poziom sprawności - skala Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 roku życia) lub w skali Lansky'ego (dla osób poniżej 16 roku życia) 10.) Zapobieganie ciąży - Pacjenci w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji, w tym abstynencji, podczas leczenia w ramach badania. 11.) Świadoma zgoda - Pacjenci w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji, w tym abstynencji, podczas leczenia w ramach badania