Badanie oceniające preparat CHM-029 u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML)

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

1. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych (w tym przed odstawieniem zabronionych leków, jeśli dotyczy) od uczestnika należy uzyskać zatwierdzoną przez instytucjonalną komisję rewizyjną (IRB)/niezależną komisję bioetyczną (IEC) pisemną świadomą zgodę i informację na temat poufności zgodną z przepisami krajowymi (np. upoważnienie zgodne z ustawą o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych [HIPAA] w ośrodkach amerykańskich).
2. Wiek ≥18 lat w momencie uzyskania świadomej zgody
3. Morfologicznie udokumentowana pierwotna lub wtórna AML według kryteriów Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2022 r. i spełnianie jednego z następujących warunków: Dla kohorty 1 i etapu 1 (zwiększanie dawki) kohorty 2 • choroba nawrotowa (po wcześniejszej całkowitej remisji, CR, CRh, CRi [CCI] zgodnie z zemiaNet (ELN).Uwaga: pacjenci powinni wcześniej otrzymać zatwierdzoną terapię celowaną, jeśli kwalifikują się do takiego leczenia. ALBO • choroba oporna na ostatnie leczenie (nie osiągnięto całkowitej remisji). Uwaga: pacjenci z chorobą pierwotnie oporną na leczenie powinni otrzymać wcześniej co najmniej dwa cykle leczenia, w tym zatwierdzoną terapię celowaną Dla etapu 2 (rozszerzona ocena dawkowania) kohorty 2 • Wcześniej nieleczona AML i brak kwalifikacji do intensywnej chemioterapii indukcyjnej wskutek spełniania następujących kryteriów: - wiek ≥75 lat; - wiek 18–74 lat i co najmniej jedno z poniższych: • Stan sprawności w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) równy 2 lub 3 • Przewlekła niewydolność serca w wywiadzie wymagająca leczenia lub z frakcją wyrzutową ≤50% bądź przewlekła stabilna dławica piersiowa • Udokumentowana choroba płuc ze zdolnością dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) ≤65% lub natężona pierwszosekundowa objętość wydechowa (FEV1) ≤65% • Klirens kreatyniny ≥30 ml/min i <45 ml/min obliczony ze wzoru Cockcrofta-Gaulta • Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby z bilirubiną całkowitą w zakresie od >1,5 do <3 × górna granica normy (GGN) • Jakakolwiek inna choroba współistniejąca zdaniem badacza niedająca się pogodzić z intensywną chemioterapią Dla kohorty 3 Wcześniej nieleczona AML i kwalifikowanie się do intensywnej chemioterapii indukcyjnej
4. Obecność mutacji NPM1 albo rearanżacji KMT2A lub NUP98 ustalona w zwalidowanym teście. Uwaga: pacjenci z częściowymi tandemowymi duplikacjami lub amplifikacjami KMT2A nie mogą brać udziału w badaniu.
5. Stan sprawności w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 dla kohort 1 i 3 oraz ≤3 dla kohorty 2.
6. U uczestników z chorobą nawrotową lub oporną na leczenie odstęp pomiędzy wcześniejszym leczeniem a podaniem badanego leku musi wynosić co najmniej 2 tygodnie w przypadku leków cytotoksycznych (z wyjątkiem hydroksymocznika podawanego w celu ograniczenia liczby komórek blastycznych) lub co najmniej 5 okresów półtrwania w przypadku przyjmowanych wcześniej leków eksperymentalnych lub niecytotoksycznych, w zależności od tego, co trwa krócej.
7. Możliwość doustnego podania badanego leku.
8. Zgoda na stosowanie się do wymogów dotyczących rozrodczości