Białaczka: badania kliniczne w Polsce

Czym jest białaczka

Białaczka to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego. Zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie powstają krwinki. Chore komórki mnożą się w sposób niekontrolowany i wypierają zdrowe krwinki. Dlatego częstymi objawami są osłabienie, bladość, częste infekcje, siniaki i skłonność do krwawień.

Według szacunków Międzynarodowej Agencji Badań nad Rakiem (agendy WHO) w 2024 roku w Polsce na białaczki zachorowało około 5 tys. osób. Choroba występuje zarówno u dzieci, jak i u dorosłych.

Rodzaje białaczek

Białaczki dzieli się na ostre, które rozwijają się szybko i wymagają pilnego leczenia, oraz przewlekłe, które mogą przez długi czas przebiegać łagodnie. Cztery główne rodzaje to:

• ostra białaczka szpikowa (AML), która u dorosłych stanowi około 80% ostrych białaczek,
• ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), najczęstsza ostra białaczka u dzieci,
• przewlekła białaczka limfocytowa (CLL), rozpoznawana zwykle u osób starszych,
• przewlekła białaczka szpikowa (CML).

Przy rozpoznaniu wykonuje się badania szpiku, w tym badania cytogenetyczne i molekularne. Pokazują one zmiany w genach i chromosomach komórek białaczkowych. Od tych wyników zależy ocena ryzyka, wybór leczenia i to, do których badań klinicznych pacjent może się zakwalifikować.

Jak wygląda leczenie

Leczenie zależy od rodzaju białaczki, wyników badań genetycznych, wieku i stanu zdrowia pacjenta. W ostrych białaczkach podstawą jest intensywna chemioterapia, a u części chorych przeszczepienie komórek krwiotwórczych od dawcy. Coraz częściej stosuje się leki celowane, działające na konkretne zmiany genetyczne, a także immunoterapię i terapie komórkowe CAR-T. W białaczkach przewlekłych dominuje leczenie lekami doustnymi, a we wczesnym okresie CLL czasem wystarcza obserwacja.

Czego dotyczą badania kliniczne w białaczkach

Badania kliniczne w białaczkach obejmują wiele kierunków. Sprawdza się w nich między innymi:

• nowe leki celowane na określone mutacje i ich połączenia z chemioterapią,
• leczenie osób starszych i mniej sprawnych, które nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii,
• przeciwciała dwuswoiste i terapie komórkowe CAR-T,
• leczenie nawrotów i białaczek opornych na dotychczasowe leczenie,
• schematy leczenia o określonym czasie trwania w białaczkach przewlekłych, zamiast leczenia bez końca,
• leczenie dzieci i młodzieży.

Kto może się zakwalifikować

Każde badanie ma własne kryteria. Najczęściej dotyczą one:

• rodzaju białaczki i wyników badań cytogenetycznych oraz molekularnych,
• etapu choroby, na przykład nowego rozpoznania albo nawrotu,
• dotychczasowego leczenia, w tym wcześniejszego przeszczepienia,
• wieku i ogólnej sprawności,
• wydolności serca, wątroby i nerek oraz obecności aktywnych infekcji.

Jak przygotować się do rozmowy z ośrodkiem

Warto przygotować:

• wyniki badania szpiku, w tym badań cytogenetycznych i molekularnych,
• aktualną morfologię krwi i inne ostatnie wyniki badań laboratoryjnych,
• przebieg dotychczasowego leczenia z datami i odpowiedzią na leczenie,
• informację o przeszczepieniu lub poszukiwaniu dawcy, jeśli dotyczy,
• listę przyjmowanych leków i chorób współistniejących.

Ten opis ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady lekarza. O udziale w badaniu zawsze decyduje zespół badawczy w ośrodku.

Źródła

• WHO, Międzynarodowa Agencja Badań nad Rakiem (IARC): GLOBOCAN, Poland fact sheet
• Fundacja DKMS: Białaczka, kompendium wiedzy
• Ł. Bołkun: Ostra białaczka szpikowa, diagnostyka i leczenie, Onkologia po Dyplomie 2022

Opracowanie: Medical Concierge · aktualizacja: 29 września 2026