Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności asciminibu u dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową.

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (7)

1. Podpisanie formularza świadomej zgody przed rozpoczęciem udziału w badaniu.
2. Chłopcy i dziewczynki w wieku od 1 roku do < 18 lat w momencie włączenia do udziału w badaniu
3. Rozpoznanie CML-CP (Apperley i wsp., 2025 r.) z potwierdzeniem obecności chromosomu Philadelphia (Ph+) na podstawie badania cytogenetycznego
4. W przypadku uczestników badania z nowo rozpoznaną CML-CP w ciągu 3 miesięcy przed fazą przesiewową
5. W przypadku uczestników badania z CML-CP obarczonych wysokim ryzykiem rozwoju oporności na TKI lub ze stwierdzonym brakiem tolerancji na stosowany w przeszłości TKI: A. Niekorzystna odpowiedź na leczenie z zastosowaniem TKI, definiowana zgodnie z wytycznymi Apperley i wsp., 2025 r. w następujący sposób: • po trzech miesiącach od rozpoczęcia terapii: odsetek transkryptów BCR::ABL1 > 10% w skali międzynarodowej (jeśli potwierdzono w ciągu 1–3 miesięcy); • po sześciu miesiącach od rozpoczęcia terapii: odsetek transkryptów BCR::ABL1 > 10% w skali międzynarodowej; • po dwunastu miesiącach od rozpoczęcia terapii: odsetek transkryptów BCR::ABL1 > 1% w skali międzynarodowej; • utrata w dowolnym momencie wcześniejszej odpowiedzi na leczenie; • wystąpienie w dowolnym momencie mutacji BCR::ABL1 warunkujących oporność na leczenie lub ACA wiążących się z wysokim ryzykiem w związku z wcześniejszym leczeniem z zastosowaniem TKI, na podstawie wyników badań w laboratorium lokalnym. B. Nietolerancję TKI definiuje się w następujący sposób: • Nietolerancja niehematologiczna: uczestnicy badania z działaniami toksycznymi o nasileniu 3. lub 4. stopnia w trakcie leczenia (w przypadku których pacjent kwalifikuje się do udziału niezależnie od tego, czy doszło do obniżenia dawki) lub z utrzymującymi się działaniami toksycznymi stopnia 2., które nie reagują na optymalne postępowanie, w tym dostosowanie dawki (chyba że obniżenie dawki nie jest uznawane za będące w najlepszym interesie pacjenta, gdyż odpowiedź na leczenie jest już suboptymalna). • Nietolerancja hematologiczna: uczestnicy badania z działaniami toksycznymi o nasileniu 3. lub 4. stopnia (bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych [ANC] lub liczba płytek krwi) w trakcie leczenia, które nawracają po obniżeniu dawki do najniższej dawki TKI.
6. Występowanie typowych transkryptów BCR::ABL1 [e14a2 i (lub) e13a2] w momencie badań przesiewowych, które można wykryć z zastosowaniem wystandaryzowanej oceny ilościowej z użyciem reakcji RQ-PCR.
7. Stopień sprawności: wynik oceny w skali Karnofsky’ego ≥ 50% w przypadku uczestników badania w wieku ≥ 16 lat oraz wynik oceny w skali Lansky’ego ≥ 50 w przypadku uczestników badania w wieku < 16 lat w momencie badań przesiewowych