Bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetyka sparsentanu w leczeniu pacjentów pediatrycznych z wybranymi chorobami nerek.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (22)

1. Dla wszystkich uczestników (wszystkie trzy populacje): 1. Uczestnik waży <7,3 kg podczas badań przesiewowych.
2. Uczestnik cierpi na klinicznie istotną wrodzoną chorobę naczyniową.
3. Uczestnik cierpi na żółtaczkę, zapalenie wątroby lub rozpoznaną chorobę wątrobowo-żółciową lub aminotransferazę alaninową i/lub aminotransferazę asparaginianową >2 razy powyżej górnej granicy normy podczas badań przesiewowych.
4. U uczestnika stwierdzono w wywiadzie nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat.
5. Hematokryt w okresie przesiewowym <27% (0.27 L/L) lub stężenie hemoglobiny <9 g/dl (90 g/L).
6. Stężenie potasu w badaniu przesiewowym u uczestnika wynosi >5,5 mEq/l (5.5 mmol/L).
7. U uczestnika występują jakiekolwiek nieprawidłowości w wynikach klinicznych badań przesiewowych, które badacz uznał za klinicznie istotne.
8. U uczestnika wystąpiła w przeszłości odpowiedź alergiczna na dowolnego antagonistę Ang II lub antagonistę receptora endoteliny (ERA), w tym sparsentan lub nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w badanym leku.
9. Uczestniczka badania w ciąży, planująca ciążę podczas badania lub karmiąca piersią.
10. Uczestniczki zdolne do posiadania potomstwa, które nie wyrażają zgody na stosowanie 1 wysoce niezawodnej metody antykoncepcji od 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku i wykonanie testu ciążowego z surowicy podczas badań przesiewowych oraz wynik testu ciążowego z moczu, z wynikiem dodatnim potwierdzonym na podstawie surowicy, podczas każdej wizyty w ramach badania.
11. Uczestnik brał udział w badaniu nad innym badanym lekiem w ciągu 28 dni przed badaniami przesiewowymi lub planuje wziąć udział w takim badaniu w trakcie trwania tego badania.
12. U uczestnika występuje wzorzec histologiczny FSGS lub MCD wtórny do zakażeń wirusowych, toksyczności leku lub nowotworów złośliwych.
13. Uczestnik przyjmował wcześniej sparsentan.
14. Uczestnik lub jego rodzic/opiekun prawny nie jest w stanie spełnić wymogów badania.
15. U uczestnika występują złogi kłębuszkowe immunoglobuliny A (IgA), które nie są związane z pierwotnym IgAN lub IgAV (tj. wtórne do innego schorzenia).
16. U uczestnika wystąpił ostry początek lub objawy choroby kłębuszków nerkowych lub wystąpił u niego obraz choroby kłębuszkowej lub została wykonana biopsja diagnostyczna lub nawrót choroby kłębuszkowej wymagający zastosowania nowego lub innego rodzaju leczenia immunosupresyjnego w ciągu 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi.
17. Uczestnicy przyjmujący przewlekłe leki immunosupresyjne niestosujący stałej dawki przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
18. Pacjent wymaga stosowania zabronionych leków towarzyszących.
19. Uczestnik został poddany przeszczepowi narządu, z wyjątkiem przeszczepów rogówki.
20. U uczestnika stwierdzono w wywiadzie wrodzoną lub nabytą niewydolność serca i/lub miała miejsce wcześniejsza hospitalizacja z powodu niewydolności serca lub niewyjaśnionej duszności, krótkiego oddechu, napadowej duszności nocnej, wodobrzusza i/lub obrzęku obwodowego.
21. U uczestnika występuje hemodynamicznie istotna choroba zastawek serca.
22. Dotyczy Populacji 3 – uczestnik nie jest w stanie połykać tabletek badanego leku w całości.