Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ruksolitynibu w kremie u dzieci (w wieku od 6 do <12 lat) z niesegmentalną postacią bielactwa nabytego

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (16)

1. Rozpoznanie innych postaci bielactwa nabytego (np. segmentalnego)
2. Rozpoznanie różnicowe innej postaci bielactwa nabytego lub innych zaburzeń pigmentacji skóry (np. piebaldyzm, łupież biały, trąd, odbarwienia pozapalne, postępująca hipomelanoza plamista, znamię anemiczne, bielactwo chemiczne i łupież pstry)
3. Każda inna choroba skóry, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić stosowanie badanego kremu lub wpłynąć na oceny przeprowadzane w ramach badania
4. Wcześniejsze lub trwające stosowanie leków odbarwiających (np. monobenzonu)
5. Choroby współistniejące i inne z poniższych chorób w wywiadzie: a. Upośledzenie odporności (np. chłoniak, zespół nabytego niedoboru odporności, zespół Wiskotta i Aldricha). b. Choroba nowotworowa w wywiadzie w okresie 5 lat poprzedzających wizytę w dniu 1, z wyjątkiem odpowiednio leczonego, nieprzerzutowego, nieczerniakowego raka skóry. c. Trwająca lub stwierdzona w wywiadzie zakrzepica, w tym zakrzepica żył głębokich i zatorowość płucna. d. Trwająca lub stwierdzona w wywiadzie choroba wątroby, w tym stwierdzone zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, z zaburzeniami wątroby lub dróg żółciowych. e. Trwające lub stwierdzone w wywiadzie zakażenie HIV. f. Trwająca lub stwierdzona w wywiadzie czynna postać gruźlicy albo trwająca lub stwierdzona w wywiadzie utajona postać gruźlicy, o ile nie jest odpowiednio leczona.
6. Każda poważna choroba lub schorzenie natury medycznej, fizycznej lub psychicznej, które zdaniem badacza mogłoby zakłócić pełny udział w badaniu, w tym stosowanie badanego kremu i uczestnictwo w wymaganych wizytach w ramach badania, stanowiłoby istotne zagrożenie dla uczestnika lub wpływałoby na interpretację danych uzyskanych w ramach badania. Przykłady obejmują między innymi: a. przewlekłe lub ostre zakażenie wymagające leczenia antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi, przeciwpasożytniczymi, przeciwpierwotniakowymi lub przeciwgrzybiczymi stosowanymi ogólnoustrojowo w okresie 2 tygodni poprzedzających wizytę w dniu 1; b. czynne ostre bakteryjne, grzybicze lub wirusowe zakażenie skóry (np. opryszczka zwykła, półpasiec, ospa wietrzna, kliniczne objawy nadkażenia w AZS, liszajec) w ciągu 1 tygodnia poprzedzającego wizytę w dniu 1; c. klinicznie istotna lub niekontrolowana choroba układu krążenia, w tym niestabilna dusznica bolesna, ostry zawał mięśnia sercowego lub udar mózgu w ciągu 6 miesięcy poprzedzających wizytę w dniu 1; zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV wg klasyfikacji Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego; zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia lub niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie krwi >150/90 mmHg), o ile monitor medyczny / sponsor nie wyrazi zgody; d. stosowanie dializy podtrzymującej; e. przebywanie w zakładzie zamkniętym na mocy nakazu wydanego przez organy sądowe lub administracyjne
7. Stosowanie któregokolwiek z następujących leków we wskazanym okresie wypłukiwania poprzedzającym dzień 1: a. 1 tydzień: leki stosowane miejscowo (np. kortykosteroidy, inhibitory kalcyneuryny i fosfodiesterazy typu 4 oraz retinoidy) stosowane w obszarach dotkniętych bielactwem; b. 2 tygodnie: szczepienia żywymi atenuowanymi szczepionkami; Uwaga: szczepionki żywe atenuowane nie są zalecane w okresie leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną stosującą podłoże. c. 4 tygodnie: − czynniki stymulujące melanocyty (np. afamelanotyd); − stosowane ogólnoustrojowo leki immunomodulujące (np. kortykosteroidy, metotreksat i cyklosporyna); − każde inne leczenie ogólnoustrojowe, które może zwiększać wrażliwość skóry na promieniowanie UV / światło widzialne lub wpływać na pigmentację skóry (np. tetracykliny i metoksypsoraleny); d. 8 tygodni: laseroterapia lub jakakolwiek inna fototerapia, w tym korzystanie z solarium lub celowe narażenie na promieniowanie UV; e. 5 okresów półtrwania lub 12 tygodni, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, jeżeli do leczenia bielactwa nabytego: stosowane są na przykład: leki biologiczne, leczenie eksperymentalne, leczenie lub zabiegi doświadczalne; stosowanie badanych leków biologicznych należy omówić ze sponsorem w celu ustalenia, czy wymagany jest dłuższy okres zaprzestania leczenia.
8. Niepowodzenie leczenia jakimkolwiek stosowanym ogólnoustrojowo lub miejscowo inhibitorem kinazy JAK (np. ruksolitynibem, tofacytynibem, barycytynibem, abrocytynibem i upadacytynibem) w leczeniu bielactwa nabytego lub jakiegokolwiek innego stanu zapalnego w wywiadzie
9. Którykolwiek z następujących klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych w okresie badań przesiewowych: a. Cytopenie: – hemoglobina <10 g/dl, – bezwzględna liczba neutrofili <1500/µl − liczba płytek krwi <100 tys./µl b. Badania czynnościowe wątroby: – AST lub ALAT ≥2 × GGN; − ALP lub bilirubina >1,5 × GGN (izolowane stężenie bilirubiny >1,5 × GGN jest dopuszczalne, jeśli oznaczane są frakcje bilirubiny i stężenie bilirubiny bezpośredniej stanowi <35%) c. Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 (według zmodyfikowanego (przyłóżkowego) wzoru Schwartza). d. Klinicznie istotne, zdaniem badacza, nieprawidłowe stężenie TSH lub wolnej T4. e. Wszelkie inne klinicznie istotne wyniki badań laboratoryjnych, które, zdaniem badacza, stanowią istotne zagrożenie dla uczestnika
10. Ciąża, karmienie piersią lub rozważanie zajścia w ciążę podczas udziału w badaniu
11. Zdaniem badacza, brak możliwości lub niskie prawdopodobieństwo przestrzegania reżimu stosowania kremu i harmonogramu ocen w ramach badania
12. Mieszkanie wspólnie z osobą biorącą udział w dowolnym badaniu klinicznym dotyczącym stosowania ruksolitynibu w kremie sponsorowanym przez firmę Incyte
13. Bycie pracownikiem sponsora lub badaczem, bądź osobą zależną od nich
14. Stwierdzona alergia lub reakcja na jakikolwiek składnik badanego kremu
15. We Francji wykluczeni są następujący uczestnicy: populacje wrażliwe zgodnie z artykułem L.1121-6 francuskiego Kodeksu Zdrowia Publicznego oraz osoby dorosłe objęte ochroną prawną lub niezdolne do wyrażenia zgody zgodnie z artykułem L.1121-8 francuskiego Kodeksu Zdrowia Publicznego, a także osoby nieobjęte ubezpieczeniem społecznym zgodnie z artykułem L.1121-8-1 francuskiego Kodeksu Zdrowia Publicznego
16. W UE uczestnicy uznani za ubezwłasnowolnionych zgodnie z art. 2 i 31 rozporządzenia UE nr 536/2014