Sprawdzenie bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji leku o nazwie wemurafenib oraz określenie czasu leczenia u dzieci z opornymi na konwencjonalną terapię rozrostami z komórek histiocytarnych z obecnością mutacji w genie BRAF.

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)

1. Stwierdzona obecność mutacji w genie BRAF w tkankach guza i/lub ctDNA na którymkolwiek etapie leczenia lub obserwacji.
2. Niepowodzenie leczenia (przynajmniej jeden z podpunktów musi być spełniony, aby pacjent spełnił to kryterium): a.Progresja na leczeniu I i/lub II linii, w tym pojawienie się zajęcia minimum jednego organu ryzyka; wcześniejsze leczenie powinno zawierać min. 6 tygodni cotygodniowej winblastyny z minimum 28 dniami prednizolonu lub arabinozyd cytozyny w cyklach 4 dniowych i/lub kladrybinę w cyklach 5 dniowych jako leczenie 2 linii, minimum 2 cykle, lub inne leczenie II linii lub b.Reaktywacja choroby po wstępnej odpowiedzi na leczenie winblastyną oraz prednizolonem jako I linii i/lub brak odpowiedzi na leczenie II linii z wykorzystaniem jednego z dwóch leków arabinozydu cytozyny w cyklach 4 dniowych i/lub kladrybiny w cyklach 5 dniowych minimum 2 cykle lub innego leczenia I/II linii lub pojawienie się zajęcia minimum jednego organu ryzyka lub c.Trzecia lub kolejna reaktywacja z lub bez zajęcia organów ryzyka lub d.Reaktywacja po zakończonym leczeniu wemurafenibem lub e.Pojawienie się oznak choroby neurodegeneracyjnej w badaniu MR OUN.
3. Udzielenie pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem procedur objętych protokołem badania, w tym na leczenie wemurafenibem zgodnie z aktualnymi regulacjami prawnymi.
4. Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres przyjmowania wemurafenibu i minimum 1 rok po jego odstawieniu u pacjentów w okresie dojrzałości płciowej.
5. Uczestnictwo w badaniu HISTIOGEN.