Badanie naukowe mające na celu ocenę eksperymentalnego leku o nazwie ferumoksytol pod kątem skuteczności działania u dzieci z niedokrwistością z niedoboru żelaza lub zagrożonych wystąpieniem niedokrwistości z niedoboru żelaza, a także pod kątem bezpieczeństwa jego stosowania w porównaniu z innym dostępnym w obrocie produktem na bazie żelaza – cukrzanem żelaza.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (16)

1. Stwierdzona nadwrażliwość na którykolwiek ze składników ferumoksytolu lub cukrzanu żelaza.
2. W wywiadzie uczulenie na żelazo podawane dożylnie (IV).
3. W wywiadzie znaczące klinicznie alergie na ≥2 leki.
4. Uczestnik chorujący na PchN (zdefiniowaną jako eGFR wynoszący <60 ml/min/1,73 m2 lub konieczność stosowania przewlekle hemodializ lub dializ otrzewnowych w trakcie badania przesiewowego).
5. Niskie skurczowe ciśnienie krwi (wiek 1–9 lat <70 + [wiek w latach x 2] mmHg, wiek 10–17 lat: <90 mmHg).
6. Stężenie hemoglobiny ≤7,0 g/dl.
7. Stężenie ferrytyny w surowicy >600 ng/ml.
8. Pozajelitowe podawanie żelaza lub przetoczenie krwi w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowane podawanie w trakcie badania.
9. Leczenie ESA w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowane podawanie w trakcie badania.
10. Rozpoznanie przyczyny niedokrwistości inne niż niedobór żelaza (np. niedobór witaminy B12 lub kwasu foliowego, niedokrwistość hemolityczna, itd.).
11. Poważny zabieg chirurgiczny lub interwencja inwazyjna przeprowadzone w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowane w trakcie badania.
12. Aktywny nowotwór złośliwy w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym (z wyjątkiem raka skóry innego niż czerniak lub raka in situ, który został usunięty).
13. Aktywne znaczące klinicznie zakażenie (np. ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne) lub ostra poważna choroba wymagająca leczenia lub interwencji w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
14. Pacjent otrzymywał inny środek eksperymentalny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania planuje otrzymanie środka eksperymentalnego nieokreślonego w tym protokole.
15. Uczestniczka, która jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę, karmi piersią, urodziła dziecko mniej niż 3 miesiące wcześniej lub uzyskała dodatni wynik testu ciążowego.
16. Jakikolwiek inny istotny klinicznie stan lub zobowiązanie uczestnika, które w opinii badacza mogą zakłócać zdolność uczestnika (i/lub opiekuna prawnego) do stosowania się do protokołu, mogą utrudniać prawidłową ocenę badanego produktu lub zostać uznane za przeciwwskazanie do udziału uczestnika w badaniu.