Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania teplizumabu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 1 do 25 lat z cukrzycą typu 1 w stadium 3

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (16)

1. • Uczestnik choruje na cukrzycę inną niż autoimmunologiczna cukrzyca typu 1, która obejmuje między innymi genetyczne formy cukrzycy, cukrzycę o podłożu genetycznym występująca u młodzieży (cukrzyca typu MODY), cukrzycę wtórną wynikającą ze stosowania leków lub zabiegów chirurgicznych oraz cukrzycę typu 2 według oceny Badacza.
2. • U uczestnika występuje aktywne ciężkie zakażenie i (lub) gorączka ≥38,5°C (101,3°F) w ciągu 48 godzin przed podaniem pierwszej dawki (z wyjątkiem miejscowego zakażenia skóry) lub choruje na przewlekłą, nawracającą lub oportunistyczną chorobę zakaźną.
3. • Podczas badań przesiewowych u uczestnika występują laboratoryjne lub kliniczne dowody ostrego lub klinicznie aktywnego zakażenia wirusem Epsteina-Barr (EBV) lub wirusem cytomegalii (CMV).
4. • Podczas badań przesiewowych uczestnik ma dodatni wynik badania serologicznego w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV).
5. • Stwierdzona czynna lub utajona gruźlica udokumentowana w wywiadzie medycznym i badaniu lekarskim oraz badaniach RTG klatki piersiowej (w projekcji przednio-tylnej i bocznej) i (lub) testach w kierunku gruźlicy. Zdecydowanie preferowane jest badanie krwi (np. test QuantiFERON® TB Gold); jeśli nie jest dostępny, dozwolone jest przeprowadzenie jakiegokolwiek lokalnie zatwierdzonego testu w kierunku gruźlicy.
6. • Inne choroby autoimmunologiczne (np. reumatoidalne zapalenie stawów, wielostawowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, stwardnienie rozsiane, toczeń rumieniowaty układowy itp.), z wyjątkiem klinicznie stabilnej autoimmunologicznej choroby tarczycy lub kontrolowanej celiakii (według uznania Badacza).
7. • Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości stwierdzone w wywiadzie medycznym/chirurgicznym lub podczas oceny przesiewowej (np. badanie przedmiotowe, badania laboratoryjne, parametry życiowe) lub jakiekolwiek zdarzenie niepożądane (AE) w okresie przesiewowym, które w opinii badacza wykluczałoby bezpieczne ukończenie badania lub ograniczałoby ocenę skuteczności.
8. • Uczestnik otrzymał niedawno lub planuje następujące szczepienia: • Szczepionki żywe-atenuowane (np. przeciw ospie wietrznej, odrze, śwince, różyczce, donosową szczepionkę przeciw grypie z atenuowanym wirusem, ospie prawdziwej) w ciągu 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP) lub planowane/wymagane ich podanie w trakcie leczenia lub do 26 tygodni po podaniu ostatniej dawki IMP w dowolnym cyklu leczenia. • Szczepionki inaktywowane lub mRNA podane w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki IMP lub zaplanowane/wymagane ich podanie w trakcie leczenia lub do 6 tygodni po podaniu ostatniej dawki IMP w dowolnym cyklu leczenia.
9. • Obecne lub wcześniejsze stosowanie (w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym) jakichkolwiek leków przeciwhiperglikemicznych innych niż insulina.
10. • Wcześniejsze (w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym) lub obecne podawanie jakiegokolwiek leczenia, o którym wiadomo, że powoduje istotną, utrzymującą się zmianę w przebiegu cukrzycy typu 1 lub statusu immunologicznego (w tym między innymi doustne, wziewne lub ogólnoustrojowe steroidy podawane przez >14 dni, hormon adrenokortykotropowy, werapamil).
11. • Wcześniejsze stosowanie ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych lub immunomodulacyjna terapia biologiczna (takie jak przeciwciała monoklonalne) w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed podaniem dawki.
12. • Aktualne lub wcześniejsze (w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym) stosowanie jakiegokolwiek leku, o którym wiadomo, że znacząco wpływa na tolerancję glukozy (np. atypowe leki przeciwpsychotyczne, difenylohydantoina, niacyna).
13. • Uczestnik przyjmował wcześniej teplizumab lub inne leczenie skierowane przeciwko CD3.
14. • Inne leki niekompatybilne z IMP lub zakłócające jego działanie według uznania Badacza.
15. • Aktualne włączenie do badania klinicznego LUB wcześniejsze uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, w którym interwencja eksperymentalna (np. lek, szczepionka, urządzenie inwazyjne) była podawana w ciągu ostatnich 8 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
16. • U uczestnika występują którekolwiek z następujących wyników parametrów laboratoryjnych podczas badań przesiewowych przed podaniem pierwszej dawki: • Liczba limfocytów: <1000/μl, • Liczba neutrofili: <1500/μl, • Liczba płytek krwi <150 000 płytek krwi/μl • hemoglobina <10 g/dl, • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2,0 × górna granica normy (GGN), • Aminotransferaza alaninowa (ALT) >2,0 × GGN, • Bilirubina całkowita >1,5 × GGN z wyjątkiem uczestników z rozpoznanym zespołem Gilberta, którzy mogą kwalifikować się do udziału w badaniu, pod warunkiem, że nie występują u nich żadne inne przyczyny prowadzące do hiperbilirubinemii