TRITON-CM: Badanie oceniające stosowanie nukresiranu u pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (11)

1. Rozpoznana amyloidoza pierwotna (AL amyloidosis) lub amyloidoza opon miękkich (leptomeningeal amyloidosis).
2. Niewydolność serca w klasie IV według klasyfikacji NYHA lub niewydolność serca w klasie III według NYHA w połączeniu z amyloidozą ATTR w stadium 3 choroby, definiowaną jako NT-proBNP >3000 ng/L oraz eGFR <45 mL/min.
3. Wynik w Skali Niepełnosprawności Polineuropatii (Polyneuropathy Disability Score) IIIa, IIIb lub IV podczas wizyty przesiewowej.
4. Nieprawidłowe parametry laboratoryjne stwierdzone podczas wizyty przesiewowej: • Poziom aminotransferaz wątrobowych (AST lub ALT) >2,0× górnej granicy normy (ULN), • Bilirubina całkowita >2,0× ULN, • Wartość INR >1,5 (chyba że pacjent stosuje leczenie przeciwzakrzepowe — wówczas wykluczenie następuje przy INR >3,5).
5. Rozpoznana infekcja HIV lub dowody na aktualne bądź przewlekłe zakażenie wirusem HCV lub HBV.
6. Rozpoznana infekcja HIV lub dowody na aktualne bądź przewlekłe zakażenie wirusem HCV lub HBV.
7. Aktualne, przebyte lub planowane leczenie obniżające poziom transtyretyny (TTR), leczenie przeciwciałami anty-TTR, stosowanie diflunisalu lub udział w innym badaniu klinicznym (wymagane spełnienie odpowiednich okresów wypłukania poprzedniego leczenia).
8. Obecność istotnych schorzeń medycznych, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub zgodność z protokołem badania, w tym: • Kardiomiopatie niezwiązane z amyloidozą TTR, niestabilna zastoinowa niewydolność serca (CHF), niedawno przebyty ostry zespół wieńcowy, komorowe zaburzenia rytmu serca, dysfunkcja węzła zatokowego wymagająca wszczepienia stymulatora serca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, • Nieleczona niedoczynność lub nadczynność tarczycy, • Aktywne infekcje wymagające ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej, przeciwpasożytniczej lub przeciwbakteryjnej, które nie zostaną zakończone przed rozpoczęciem podawania badanego leku, • Przeszczep narządu w wywiadzie lub planowany przeszczep narządu bądź wszczepienie urządzenia wspomagającego pracę lewej komory serca (LVAD) w ciągu 12 miesięcy po randomizacji, • Liczne alergie na leki lub wywiad wskazujący na reakcję alergiczną na którykolwiek składnik badanego produktu leczniczego, • Nietolerancja iniekcji podskórnych (SC), • Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które mogą zakłócić przestrzeganie zasad udziału w badaniu lub interpretację danych, bądź przewidywana długość życia <2 lata z powodu schorzenia niezwiązanego z układem sercowo-naczyniowym.
9. Brak chęci do przestrzegania wymagań dotyczących stosowania skutecznej antykoncepcji przez cały okres trwania badania.
10. Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią w trakcie badania.
11. Brak chęci lub niemożność ograniczenia spożycia alkoholu, wywiad wskazujący na zaburzenia związane z używaniem alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub wywiad dotyczący używania substancji niedozwolonych w ciągu ostatnich 5 lat, które mogłyby zakłócić przestrzeganie zasad udziału w badaniu.