Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania danikamtywu u uczestników z objawową genetyczną i rodzinną kardiomiopatią rozstrzeniową.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (31)

1. Niewydolność serca z obniżoną frakcją wyrzutową (HFrEF), spowodowana głównie chorobą niedokrwienną serca, przewlekłą wadą zastawkową serca lub innym stanem medycznym, według oceny badacza.
2. Zaplanowana terapia resynchronizująca serca (CRT) lub poważna operacja zaplanowana w okresie najbliższych 6 miesięcy.
3. Założone urządzenie wspomagające pracę komór lub przewidywane wszczepienie urządzenia wspomagającego pracę komór w okresie najbliższych 6 miesięcy.
4. Niedawno przebyty (<90 dni) ostry zespół wieńcowy lub hemodynamicznie istotna nasierdziowa choroba wieńcowa, według oceny badacza.
5. Udział w badaniu klinicznym, w którym uczestnik otrzymywał lek o charakterze eksperymentalnym (lub obecnie stosuje badany wyrób medyczny) w okresie 30 dni przed oceną przesiewową lub w okresie odpowiadającym co najmniej 5 okresom połowicznej eliminacji odpowiedniego leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
6. Stężenie potasu w surowicy <3,5 lub >5,5 mEq/l podczas wizyty przesiewowej.
7. Jakiekolwiek (2 lub więcej) odchylenia od normy w wynikach badań laboratoryjnych pod kątem bezpieczeństwa (w tym w badaniach biochemicznych, w morfologii krwi) uznane przez badacza i monitora medycznego za istotne klinicznie.
8. Stężenie hemoglobiny <10 g/l podczas oceny przesiewowej, potwierdzone w powtórnym oznaczeniu, jeżeli początkowy wynik jest graniczny lub został uznany przez badacza za nieistotny klinicznie.
9. Aktywna choroba wątroby, zdefiniowana jako jakiekolwiek rozpoznane obecnie schorzenie wątroby o charakterze zakaźnym, nowotworowym lub metabolicznym; podwyższenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) z niewyjaśnionej przyczyny >3 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej (TBL) >2 × GGN podczas oceny przesiewowej.
10. Stężenie hormonu tyreotropowego >1,5 × GGN podczas oceny przesiewowej.
11. Aktywność kinazy kreatynowej w surowicy >3 × GGN podczas oceny przesiewowej.
12. Nowotwór złośliwy dowolnego typu w wywiadzie w okresie 5 lat przed oceną przesiewową, z wyjątkiem raka szyjki macicy in situ, nowotworu skóry innego niż czerniak, raka przewodowego in situ i raka gruczołu krokowego bez przerzutów, które wyleczono co najmniej jeden rok przed oceną przesiewową.
13. Dodatni wynik badania na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV) oraz stwierdzenie obecności RNA wirusa HCV. Pacjenci z dodatnim wynikiem oznaczenia przeciwciał anty-HCV, ale z ujemnym wynikiem oznaczenia RNA wirusa HCV (w efekcie leczenia lub naturalnej eliminacji wirusa) kwalifikują się do badania, jeśli upłynął co najmniej 1 rok od udokumentowanej daty potwierdzenia ujemnego wyniku oznaczenia RNA wykonanego metodą reakcji łańcuchowej polimerazy po zakończeniu leczenia.
14. Nadwrażliwość na danikamtyw lub którykolwiek ze składników preparatu tego leku.
15. Przewidywany okres przeżycia <6 miesięcy.
16. Zabieg rewaskularyzacji wieńcowej (przezskórna interwencja wieńcowa [PCI] lub pomostowanie aortalno-wieńcowe [CABG]) w okresie ostatnich 90 dni.
17. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
18. Osoby zatrudnione lub krewni pierwszego stopnia osób zatrudnionych przez firmę sponsora, badacza bądź jego personel lub rodzina.
19. Niedawno przebyta (<90 dni) hospitalizacja z powodu niewydolności serca (HF) lub przyjmowanie dożylnego (i.v.) diuretyku.
20. Stwierdzone co najmniej umiarkowane zwężenie zastawki aortalnej, według oceny badacza.
21. Obecność dyskwalifikujących rytmów serca, które mogą utrudniać wykonanie wiarygodnych pomiarów echokardiograficznych czynności lewej komory, według oceny badacza, w tym: (a) migotania przedsionków z niewystarczającą kontrolą częstości rytmu serca, (b) pobudzeń ektopowych (przedsionkowych, węzłowych lub komorowych) o częstości na tyle dużej (np. >10% wszystkich uderzeń), że powoduje to u uczestnika nieregularny rytm serca, co może potencjalnie utrudniać uzyskanie wiarygodnych pomiarów echokardiograficznych czynności lewej komory.
22. Ciężkie zaburzenia czynności nerek (zdefiniowane jako aktualny oszacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej [eGFR] według równania Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) <15 ml/min/1,73 m2.
23. Niestabilna lub nieleczona ciężka arytmia komorowa (np. częstoskurcz komorowy lub migotanie komór).
24. Aktywne zakażenie stwierdzone klinicznie przez badacza. W przypadku zakażenia SARS-CoV-2 (COVID-19) w okresie 4 tygodni przed oceną przesiewową oraz podczas tej oceny objawy muszą całkowicie ustąpić i na podstawie oceny badacza w porozumieniu z monitorem medycznym nie mogą występować żadne następstwa, które narażałyby uczestnika na zwiększone ryzyko w przypadku otrzymywania badanego leczenia. Metody oceny zakażenia wirusem SARS-CoV-2 (COVID-19) obejmują reakcję łańcuchową polimerazy (PCR), test antygenowy i badania serologiczne.
25. Inne niedawno przebyte (<90 dni) incydenty sercowo-naczyniowe (np. incydent naczyniowo-mózgowy).
26. Obecność w wywiadzie lub aktualnie występujące objawy jakichkolwiek innych klinicznie istotnych zaburzeń, stanów medycznych lub chorób (w tym nadużywania substancji), które w opinii badacza lub sponsora mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub utrudniać oceny wykonywane w badaniu, realizację jego procedur, ukończenie badania bądź mogłyby prowadzić do przedwczesnego przerwania udziału w badaniu.
27. Konieczność stosowania ciągłej suplementacji tlenu, ciężka przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) lub restrykcyjna choroba płuc, która może mieć wpływ na wyniki badania CPET.
28. Istotne zaburzenia hematologiczne, ortopedyczne, nerwowo-mięśniowe lub reumatologiczne ograniczające wydolność fizyczną.
29. Stan po przeszczepieniu serca lub przewidywane przeszczepienie serca w okresie najbliższych 6 miesięcy.
30. Jakikolwiek stan, który w ocenie badacza stwarza nadmierne ryzyko związane z badaniem CPET lub utrudnia oceny wykonywane w ramach badania klinicznego.
31. Pacjent otrzymujący długotrwałe dożylne leczenie inotropowe.