Badanie oceniające bezpieczeństwo stosowania, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność preparatu NXT007 u osób z ciężką lub umiarkowaną hemofilią typu A

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)

1. Biologiczna płeć męska w czasie narodzin
2. Rozpoznanie ciężkiej (FVIII:C <1 j.m./dl) lub umiarkowanej (poziom FVIII:C pomiędzy ≥1j.m./dl i ≤5 j.m./dl) wrodzonej hemofilii A (HA) z obecnością lub bez obecności inhibitorów FVIII
3. Uczestnicy z dodatnim wynikiem na obecność inhibitora VIII, stosujący rekombinowany aktywowany czynnik VII (rFVIIa) lub wyrażający chęć zmiany na rFVIIa jako główny lek omijający w leczeniu krwawień przełomowych, urazów lub podczas procedur
4. Wyniki lokalnych badań na obecność inhibitora FVIII z przeszłości dostępne podczas oceny przesiewowej w celu potwierdzenia wcześniejszego wywiadu i obecnego statusu w zakresie inhibitorów
5. Uczestnicy, którzy wczesniej pomyslnie ukonczyli indukcje tolerancji immunologicznej (ITI) co najmniej 5 lat przed rozpoczeciem badan przesiewowych i nie wystepuja u nich oznaki nawrotu inhibitora (trwalego lub czasowego) od tamtej pory. Tolerancja FVIII zdefiniowana jako <0,6 jednostki bethesda (BU)/ml (<1,0 BU/ml wylacznie w laboratoriach z historycznym punktem odciecia czulosci dla wykrywania inhibitorów wynoszacym 1,0 BU/ml) i odzysk in vivo (IVR) >66%