RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku NXT007
A Clinical Study to Evaluate the Effects of NXT007 Compared to Factor VIII Prophylaxis in Participants With Hemophilia A
Badane leki: NXT007
+14
+14W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza III
+6
+6Hemofilia: badanie fazy III leku CSL222
Skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej z użyciem produktu CSL222 (etranakogen dezaparwoweku) u osób dorosłych z hemofilią B z wykrywalnymi przed leczeniem przeciwciałami neutralizującymi (NAbs) związanymi z adenowirusami serotyp 5 (AAV5)
Tytuł w rejestrze: Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy in Adults With Hemophilia B With Pretreatment Adeno-associated Virus Serotype 5 (AAV5) Neutralizing Antibodies (Nabs)
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Hemofilia (Hemophilia B)
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- od 18 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 2, łącznie 32
- Badany lek
- CSL222
- Sponsor
- CSL Behring LLC
- Terminy (planowane)
- 25 marca 2025 - 2 kwietnia 2032
- Kraje
16: Arabia Saudyjska, Australia, Brazylia, Bułgaria, Hongkong, Izrael, Kanada, Korea Płd., Meksyk, Polska, RPA, Singapur…- Numer w rejestrze
- 2023-509590-23-00 (CTIS), NCT06003387 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Instytut Hematologii I Transfuzjologii Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
- WarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Pierwszorzędowym celem tego badania jest ocena, czy istnieje klinicznie istotna korelacja pomiędzy mianami NAb przeciwko AAV5 przed leczeniem a ryzykiem krwawienia w okresie 52 tygodni po podaniu CSL222 po uzyskaniu stabilnej ekspresji FIX (od 7. do 18. miesiąca po podaniu leku) w porównaniu ze standardową ciągłą rutynową profilaktyką z zastosowaniem FIX w trakcie ≥6‑miesięcznego okresu wstępnego.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC (Hemgenix 1x10^13 genome copies/mL concentrate for solution for infusion) | badany | CONCENTRATE FOR SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (9)
- Wiek ≥18 lat i pacjent uznany za osobę pełnoletnią zgodnie z przepisami krajowymi.
- Pacjent z wrodzoną hemofilią B ze stwierdzonym ciężkim lub umiarkowanie ciężkim niedoborem FIX (mniej lub równe [≤]2% prawidłowego stężenia krążącego FIX), u którego stosuje się ciągłą rutynową profilaktykę z użyciem FIX.
- Uzyskanie 2 kolejnych wykrywalnych wyników oznaczenia miana NAb AAV5 pomiędzy oceną przesiewową a wizytą L–końcową przy użyciu zwalidowanego testu NAb AAV5 (na podstawie wyników z laboratorium centralnego).
- Przebyte więcej niż (>)150 dni ekspozycji na terapię zastępczą FIX.
- Stosowanie stałej profilaktyki z użyciem FIX przez co najmniej 2 miesiące przed oceną przesiewową.
- Wykazanie zdolności samodzielnego, dokładnego i terminowego wypełniania e‑Dzienniczka w okresie wstępnym, według oceny badacza.
- Akceptacja przestrzegania wytycznych stosowania antykoncepcji
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji na temat badania.
- Uznanie przez badacza, że uczestnik (lub jego przedstawiciel ustawowy) zrozumiał charakter, zakres i możliwe konsekwencje badania oraz jest w stanie przestrzegać procedur badania.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (10)
- Stosowanie inhibitorów FIX w wywiadzie lub dodatni wynik oznaczenia inhibitorów FIX podczas oceny przedprzesiewowej, oceny przesiewowej lub wizyty L–końcowej (na podstawie wyników z laboratorium centralnego).
- Wyniki badań laboratoryjnych wykonanych podczas oceny przesiewowej lub wizyty L–końcowej, (na podstawie wyników uzyskanych w laboratorium centralnym) całkowitej bilirubiny > 2 × górna granica normy (GGN) (z wyjątkiem jeśli jest to spowodowane zespołem Gilberta).
- Ocen przesiewow lub wizyt L–końcow w badaniach laboratoryjnych (na podstawie wyników uzyskanych w laboratorium centralnym) którejkolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych: • Alaninowa aminotransferaza (ALT) > 2 × GGN • Asparaginian aminotransferaza (AST) > 2 × GGN • Alkaliczna fosfataza > 2 × GGN • Kreatynina w surowicy > 2 × GGN • Hemoglobina < 8 g/dl.
- Jakikolwiek stan inny niż hemofilia B, prowadzący do zwiększonej skłonności do krwawień.
- Małopłytkowość, zdefiniowana jako liczba płytek krwi 50 × 10^9/l podczas oceny przesiewowej lub wizyty L–końcowej (na podstawie wyników z laboratorium centralnego).
- Jakiekolwiek niekontrolowane lub nieleczone zakażenie (ludzkim wirusem upośledzenia odporności [HIV], wirusem zapalenia wątroby typu B [HBV] i wirusem zapalenia wątroby typu C [HCV] lub jakiekolwiek inne istotne współistniejące, niewyrównane schorzenie, w tym między innymi choroba nerek, wątroby, układu sercowo‑naczyniowego, układu krwiotwórczego, przewodu pokarmowego, układu wewnątrzwydzielniczego, płuc, układu nerwowego, mózgu lub choroba psychiczna, alkoholizm, uzależnienie od substancji psychoaktywnych lub jakiekolwiek inne zaburzenia psychiczne w ocenie badacza, które mogą utrudniać przestrzeganie procedur protokołu badania klinicznego bądź obniżać tolerancję produktu CSL222.
- Stwierdzona w wywiadzie alergia na kortykosteroidy lub stwierdzony stan medyczny, który może wymagać przewlekłego doustnego podawania kortykosteroidów.
- Stwierdzone niewyrównane stany alergiczne lub alergia/nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu CSL222, w tym jego substancje pomocnicze (tj. sacharozę, chlorek potasu, diwodorofosforan potasu, chlorek sodu i wodorofosforan disodu).
- Wcześniejsze stosowanie terapii genowej.
- Otrzymywanie leku lub wyrobu medycznego o charakterze eksperymentalnym w okresie od 60 dni przed oceną przesiewową do zakończenia badania.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: hemofilia
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku NXT007 i emicizumab
A Clinical Study to Evaluate the Effects of NXT007 Compared to Emicizumab Prophylaxis in People With Hemophilia A
Badane leki: NXT007emicizumab
+19
+19RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku SAR439774
A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B
Badane leki: SAR439774
+7
+7RekrutujeFaza I
Badanie kliniczne fazy I
A research study looking at how different doses of study medicine (Inno8) work in the body of people with haemophilia A
+4RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku WILATE 500 i WILATE 1000
A Study to Assess the Efficacy and Safety of Emicizumab in Participants With Type 3 Von Willebrand Disease
Badane leki: WILATE 500WILATE 1000emicizumab
+6
+6RekrutujeFaza I/II
Badanie fazy I/II leku RO7589655 i NXT007
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of NXT007 in Persons With Severe or Moderate Hemophilia A
Badane leki: RO7589655NXT007
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.