RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku NXT007
A Clinical Study to Evaluate the Effects of NXT007 Compared to Factor VIII Prophylaxis in Participants With Hemophilia A
Badane leki: NXT007
+14
+14W Polsce: RekrutujeNa świecie: RekrutujeFaza III
+5
+5Hemofilia: badanie fazy III leku SAR439774
Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania fitusiranu w profilaktyce u uczestników płci męskiej w wieku od 1 do <12 lat z hemofilią typu A lub B.
Tytuł w rejestrze: A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Hemofilia (Hemophilia)
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Rekrutujestan dla Polski według CTIS
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- tylko mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 4, łącznie 61
- Badany lek
- SAR439774
- Terminy (planowane)
- 19 grudnia 2025 - 30 grudnia 2031
- Kraje
15: Arabia Saudyjska, Belgia, Brazylia, Chiny, Hiszpania, Indie, Kanada, Niemcy, Polska, Rumunia, Tajwan, Turcja…- Numer w rejestrze
- 2025-521858-42-00 (CTIS), NCT07285460 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (4), alfabetycznie według miejscowości:
- Szpital Kliniczny Im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego Im. Karola Marcinkowskiego W Poznaniu RekrutujePoznańKontakt
- WarszawaKontakt
- WrocławKontakt
- WrocławKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Ocena skuteczności leczenia w okresie profilaktycznego stosowania fitusiranu i okresie SOC w grupie nieotrzymującej wcześniej fitusiranu.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| FITUSIRAN (SAR439774) | badany | SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous injection |
| FITUSIRAN (SAR439774) | badany | SOLUTION FOR INJECTION, subcutaneous injection |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Uczestnik musi być w wieku od 1 do <12 lat w momencie włączenia do badania
- Uczestnik musi mieć ciężką postać hemofilii typu A lub B (czynnik VIII <1% lub IX ≤2%) potwierdzoną na podstawie pomiaru przeprowadzonego przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych lub udokumentowane dowody z dokumentacji medycznej.
- Uczestnicy muszą spełniać kryteria dla statusu z obecnością inhibitorów lub bez inhibitorów, tak jak określono poniżej: Z obecnością inhibitorów: wymaganie stosowania BPA jako leczenia profilaktycznego lub doraźnego stosowania BPA w przypadku wystąpienia dowolnego epizodu krwawienia przez co najmniej 3 ostatnie miesiące przed badaniem przesiewowym oraz spełnienie jednego z następujących kryteriów wyników testu Bethesda w modyfikacji Nijmegena: . miano inhibitora ≥0,6 BU/ml podczas badań przesiewowych LUB . miano inhibitora <0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego i dane z dokumentacji medycznej wskazujące na 2 kolejne wyniki na poziomie ≥0,6 BU/ml, LUB . miano inhibitora <0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego i dane z dokumentacji medycznej wskazujące 1 wynik na poziomie ≥0,6 BU/ml oraz wystąpienie w przeszłości odpowiedzi anamnestycznej, ciężkiej reakcji alergicznej (np. anafilaksji) lub zespołu nerczycowego. Bez obecności inhibitora: Konieczność stosowania koncentratów czynnika krzepnięcia (CFC) w profilaktyce lub CFC jako terapii doraźnej w przypadku wszelkich epizodów krwawienia przez co najmniej 3 ostatnie miesiące przed badaniem przesiewowym i spełnienie każdego z następujących kryteriów: . miano inhibitora testu Bethesda w modyfikacji Nijmegena <0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego ORAZ . brak stosowania BPA w celu leczeniu epizodów krwawienia przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
- Uczestnicy muszą wykazywać wystarczający dostęp do żył obwodowych, zgodnie z ustaleniami Badacza, tak aby umożliwiać pobieranie krwi wymagane przez protokół badania.
- -Osoby płci męskiej: Podczas tego badania nie ma wymogów dotyczących antykoncepcji, chyba że wymagają tego lokalne przepisy.
- Zdolność do podpisania świadomej zgody/przyzwolenia. Podpisany formularz świadomej zgody należy uzyskać od rodziców / opiekuna prawnego (zwanych dalej „rodzicem”), a także uzyskać pisemną lub ustną zgodę od uczestnika, zgodnie z lokalnymi i krajowymi wymogami.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (23)
- Stwierdzone współistniejące zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia typu A lub B.
- Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby.
- Wcześniejsze rozpoznanie zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych.
- Stwierdzona w wywiadzie tętnicza lub żylna choroba zakrzepowo-zatorowa niezwiązana z założonym na stałe dostępem żylnym.
- Dowolne schorzenie (np. problem medyczny), które w opinii Badacza sprawia, że uczestnik mógłby nie kwalifikować się do otrzymywania badanego produktu leczniczego lub które mogłoby wpływać na przestrzeganie instrukcji dotyczących udziału w badaniu, na bezpieczeństwo uczestnika lub jego udział w całym okresie podawania badanego produktu leczniczego w ramach badania.
- Stwierdzone w wywiadzie alergie na wiele leków lub reakcje alergiczne na oligonukleotyd lub GalNAc.
- Uczestnicy z centralnym lub obwodowym cewnikiem założonym na stałe, z powikłaniami związanymi z dostępem żylnym w wywiadzie (takimi jak zakażenia, zakrzepica), prowadzącymi do hospitalizacji lub ogólnoustrojowego leczenia przeciwzakrzepowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Przewidywanie podczas badań przesiewowych konieczności przeprowadzenia zabiegu chirurgicznego w trakcie badania lub zaplanowany zabieg chirurgiczny w trakcie badania.
- Przeprowadzenie zabiegu chirurgicznego w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub aktualne przyjmowanie dodatkowego wlewu BPA w celu uzyskania hemostazy pooperacyjnej.
- Stwierdzona w wywiadzie nietolerancja wstrzyknięć podskórnych.
- Obecny udział w leczeniu ITI.
- Stosowanie emicyzumabu (Hemlibra®) lub jakiegokolwiek leczenia innego niż czynnik krwawienia w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Wcześniejsze stosowanie terapii genowej
- Zaplanowany w trakcie udziału w tym badaniu obecny lub przyszły udział w innym badaniu klinicznym, obejmującym produkt eksperymentalny inny niż fitusiran lub wyrób eksperymentalny.
- Aktywność AT <60% podczas badań przesiewowych, zgodnie z oceną laboratorium centralnego
- Współistniejące zaburzenia w postaci nadkrzepliwości
- Obecność aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C.
- Obecność ostrego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu A lub E.
- Obecność ostrego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B.
- Liczba płytek krwi ≤100 000/μl.
- Obecność ostrego zakażenia podczas badań przesiewowych
- Dodatni wynik badania na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z liczbą CD4 <400 kom./μl.
- Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego ≤45 ml/min/1,73 m2 (z wykorzystaniem wzoru Schwartza).
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: hemofilia
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku NXT007 i emicizumab
A Clinical Study to Evaluate the Effects of NXT007 Compared to Emicizumab Prophylaxis in People With Hemophilia A
Badane leki: NXT007emicizumab
+19
+19RekrutujeFaza I
Badanie kliniczne fazy I
A research study looking at how different doses of study medicine (Inno8) work in the body of people with haemophilia A
+4RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku WILATE 500 i WILATE 1000
A Study to Assess the Efficacy and Safety of Emicizumab in Participants With Type 3 Von Willebrand Disease
Badane leki: WILATE 500WILATE 1000emicizumab
+6
+6RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku CSL222
Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy in Adults With Hemophilia B With Pretreatment Adeno-associated Virus Serotype 5 (AAV5) Neutralizing…
Badane leki: CSL222
+8
+8RekrutujeFaza I/II
Badanie fazy I/II leku RO7589655 i NXT007
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of NXT007 in Persons With Severe or Moderate Hemophilia A
Badane leki: RO7589655NXT007
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.