RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku BIIB115
A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene…
Badane leki: BIIB115
+5
+5W Polsce: RekrutujeNa świecie: RekrutujeFaza IV
Rdzeniowy zanik mięśni: badanie fazy IV leku RO7034067
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania risdiplamu podawanego pacjentom pediatrycznym z rdzeniowym zanikiem mięśni, u których wystąpiła stabilizacja lub pogorszenie po terapii genowej
Tytuł w rejestrze: A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Rdzeniowy zanik mięśni (Spinal Muscular Atrophy (SMA))
- Faza
- Faza IV
- Status w Polsce
- Rekrutujestan dla Polski według CTIS
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 7, łącznie 31
- Badany lek
- RO7034067
- Sponsor
- F. Hoffmann-La Roche AG
- Terminy (planowane)
- 30 kwietnia 2024 - 29 lutego 2028
- Kraje
- 6: Izrael, Niemcy, Polska, Qatar, USA, Wielka Brytania
- Numer w rejestrze
- 2023-505161-81-00 (CTIS), NCT05861999 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne RekrutujeGdańskKontakt
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka RekrutujeWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Ocena skuteczności risdiplamu, podawanego pacjentom, u których występuje stabilizacja lub pogorszenie funkcjonowania po podaniu onasemnogeu abeparwowek, u pacjentów pediatrycznych
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| RISDIPLAM (RO7034067) | badany | ORAL SOLUTION, oral, nasogastric tube or percutaneous endoscopic gastrostomy tube use |
| RISDIPLAM (Evrysdi 0.75 mg/mL powder for oral solution) | badany | ORAL SOLUTION, oral, nasogastric tube or percutaneous endoscopic gastrostomy tube use |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Potwierdzone rozpoznanie autosomalnego recesywnego SMA 5 q, w tym genetyczne potwierdzenie delecji homozygotycznej lub heterozygotyczności złożonej prognozujące utratę funkcji genu przeżycia neuronów ruchowych w obszarze telomeru (SMN1)
- Potwierdzone występowanie dwóch kopii genu przeżycia neuronów ruchowych w obszarze centromeru (SMN2) wykazane w badaniach laboratoryjnych
- Podawanie onasemnogenu abeparwowek przed wystąpieniem lub po wystąpieniu objawów (<=3 miesiące od wystąpienia objawów)
- Przyjmowanie produktu onasemnogen abeparwowek w leczeniu SMA nie krócej niż 13 tygodni (-2 tygodnie) przed włączeniem do badania
- W przypadku leczenia risdiplamem przed podaniem onasemnogenu abeparwowek leczenie risdiplamem nie może trwać dłużej niż 3 tygodnie i należy je przerwać 1 dzień przed podaniem onasemnogenu abeparwowek.
- Wykazywanie w opinii badacza stabilizacji albo pogorszenia funkcjonowania po terapii genowej (trwającej 6 miesięcy lub krócej), udokumentowane w dwóch oddzielnych terminach w zakresie następujących elementów funkcjonowania: - Połykanie ORAZ - Jedna dodatkowa funkcja/zdolność (oddechowa, motoryczna, inna) stosownie do potrzeb
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (6)
- Włączenie w przeszłości lub aktualnie do badania oceniającego eksperymentalną metodę leczenia przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Wszelkie nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych przeprowadzanych w ramach standardowej opieki, które nie ustąpiły, zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego onasemnogen abeparwowek
- Jednoczesne albo wcześniejsze podawanie antysensownego oligonukleotydu ukierunkowanego na SMN2
- Pacjenci wymagający inwazyjnej wentylacji mechanicznej albo tracheostomii
- Jakakolwiek poważna choroba wymagająca hospitalizacji w ciągu miesiąca przed badaniami przesiewowymi albo jakakolwiek choroba przebiegająca z gorączką w ciągu tygodnia przed badaniami przesiewowymi i do momentu podania pierwszej dawki
- Jednoczesne lub wcześniejsze stosowanie leku skierowanego przeciw miostatynie.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: rdzeniowy zanik mięśni
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku BIIB115
A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy…
Badane leki: BIIB115
+12
+12RekrutujeFaza I
Badanie fazy I leku BIIB058
An Open Label, Single Cohort Study to Assess the Pharmacokinetic Profile of Nusinersen (BIIB058) Administered via the ThecaFlex DRx™ System (PIERRE-PK)
Badane leki: BIIB058
Rekrutuje
Badanie kliniczne
A Head-to-head Study Comparing the Functional Value of Two Models of Robotically Assisted Rehabilitation in SMA (Spinal Muscular Atrophy) Patients
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy
RekrutujeFaza IV
Badanie fazy IV leku RO7034067
A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy
Badane leki: RO7034067
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.