Przejdź do treści
W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza IIIPolskaAustraliaBelgiaChorwacjaFrancjaIrlandiaKanadaNiemcyNorwegiaPortugalia+3

Rdzeniowy zanik mięśni: badanie fazy III leku BIIB115

Badanie prowadzone w celu zebrania informacji o bezpieczeństwie i skutkach stosowania salanersenu (BIIB115) podawanego niemowlętom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej leczono produktem onasemnogen abeparwowek (STELLAR-2)

Tytuł w rejestrze: A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec

Najważniejsze informacje

Choroba
Rdzeniowy zanik mięśni (Spinal Muscular Atrophy)
Faza
Faza III
Status w Polsce
Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
Status na świecie
Rekrutujestan całego badania w rejestrze
Wiek uczestników
do 17.99 lat
Płeć
kobiety i mężczyźni
Planowana liczba uczestników
w Polsce 4, łącznie 18
Badany lek
BIIB115
Terminy (planowane)
20 listopada 2026 - 30 grudnia 2033
Kraje
PolskaAustraliaBelgiaChorwacjaFrancjaIrlandiaKanadaNiemcyNorwegiaPortugaliaUSAWęgryWłochy 13: Australia, Belgia, Chorwacja, Francja, Irlandia, Kanada, Niemcy, Norwegia, Polska, Portugalia, USA, Węgry…
Numer w rejestrze
2025-523857-32-00 (CTIS), NCT07444450 (ClinicalTrials.gov)

Gdzie prowadzone jest badanie

Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (3), alfabetycznie według miejscowości:

Zapytaj o udział w badaniu

Najszybciej: porozmawiaj z naszym doradcą ds. badań.

Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00

albo zostaw numer, oddzwonimy:

O Twoim zdrowiu porozmawiamy dopiero przez telefon, po Twojej zgodzie. W formularzu nie podajesz takich informacji.

rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych

Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.

Więcej badań w tych miastach:

Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.

Cel badania

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji podanego Salanersenu 6 miesięcy po OAu pacjentów z SMA rozpoznanym w badaniu genetycznym, które przedobjawowo leczono lekiem OA

Leczenie w badaniu

Lek / interwencjaRolaPostać, podanie
BIIB115badanySOLUTION FOR INJECTION, intrathecal use

Kryteria udziału

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (5)

  1. Udokumentowane genetycznie rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) wywołanego mutacją na chromosomie 5q (delecja lub mutacja homozygotyczna albo złożona mutacja heterozygotyczna).
  2. Dwie kopie genu 2 odpowiedzialnego za kodowanie białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (SMN2).
  3. Dawka leku onasemnogen abeparwowek (OA) podana w wieku ≤42 dni i rozpoczęcie badania przesiewowego przed upływem 6 miesięcy od podania dawki OA.
  4. • Dawka OA podana w okresie fazy przedobjawowej u uczestnika, według oświadczenia badacza. Na potrzeby tego badania stan przedobjawowy definiuje się w następujący sposób: • - W momencie podawania dawki leku OA brak jest klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych, które w opinii badacza zdecydowanie sugerowałyby obecność SMA. • - Brak zniesienia odruchów ścięgnistych (tj. brak zniesienia wszystkich odruchów ścięgnistych z mięśnia dwugłowego, stawu kolanowego i stawu skokowego) w momencie podawania dawki OA (np. badanie wg Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE), część 1, lub równoważne). - Jeśli w momencie podawania dawki dostępne są wyniki pomiarów złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP), amplituda CMAP z badania łokcia ≥2 mV (mV).
  5. Uwaga: obowiązywać będą też inne kryteria włączenia określone w protokole.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (5)

  1. Wszelkie nieustępujące nieprawidłowości w wynikach laboratoryjnych po podaniu OA zdefiniowane w następujący sposób: - Poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) musi być mniejszy niż 2 × górna granica normy (GGN) u pacjenta nieprzyjmującego kortykosteroidów w okresie 30 dni przed podaniem dawki salanersenu lub procedurą pozorowaną (w razie potrzeby test można powtórzyć). - Dowody małopłytkowości, na którą wskazuje liczba płytek krwi poniżej normy laboratoryjnej. - Dowody podwyższonego stężenia troponiny I, zdefiniowane jako poziom podwyższony po podaniu dawki OA, który nie powrócił do prawidłowego zakresu.
  2. Potwierdzony odstęp QT skorygowany metodą Fridericii trwający >450 milisekund (ms).
  3. . Wcześniejsze leczenie za pomocą zatwierdzonej terapii modyfikującej przebieg SMA, innej niż OA (np. nusinersen i (lub) risdiplam), inhibitora miostatyny lub leku badanego podawanego w celu leczenia SMA.
  4. Podawanie steroidów w celu leczenia powikłań po OA w ciągu 14 dni przed podaniem salanersenu lub procedurą pozorowaną w dniu 1.
  5. Uwaga: obowiązywać będą też inne kryteria wyłączenia określone w protokole.

To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.

Zapytaj o udział w tym badaniu

Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.

Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer

O Twoim zdrowiu porozmawiamy dopiero przez telefon, po Twojej zgodzie. W formularzu nie podajesz takich informacji.

Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.

Inne badania: rdzeniowy zanik mięśni

RekrutujeFaza III

Badanie fazy III leku BIIB115

A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy…

Badane leki: BIIB115PolskaArabia SaudyjskaArgentynaAustraliaBrazyliaChinyFinlandiaFrancja+12

Miasta: Kraków, WarszawaWiek: do 64 latSponsor: Biogen Idec Research Limited

RekrutujeFaza I

Badanie fazy I leku BIIB058

An Open Label, Single Cohort Study to Assess the Pharmacokinetic Profile of Nusinersen (BIIB058) Administered via the ThecaFlex DRx™ System (PIERRE-PK)

Badane leki: BIIB058PolskaFrancjaHiszpaniaNiemcyUSAWielka BrytaniaWłochy

Miasta: Kraków, ŁódźWiek: od 0 latSponsor: Biogen Idec Research Limited

Rekrutuje

Badanie kliniczne

A Head-to-head Study Comparing the Functional Value of Two Models of Robotically Assisted Rehabilitation in SMA (Spinal Muscular Atrophy) Patients

Polska

Miasta: PoznańWiek: do 21 latSponsor: Wiktor Dega University Orthopedic and Rehabilitation…

Rekrutuje

Badanie kliniczne

Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy

PolskaHiszpaniaNiemcyUSAWielka Brytania

Miasta: Kraków, ŁódźWiek: od 3 latSponsor: Alcyone Therapeutics, Inc

RekrutujeFaza IV

Badanie fazy IV leku RO7034067

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy

Badane leki: RO7034067PolskaNiemcyUSAWielka Brytania

Miasta: Gdańsk, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, WarszawaWiek: do 17.99 latSponsor: F. Hoffmann-La Roche AG

RekrutujeFaza IV

Badanie fazy IV leku RO7034067

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function…

Badane leki: RO7034067PolskaIzraelNiemcyQatarUSAWielka Brytania

Miasta: Gdańsk, WarszawaWiek: do 17.99 latSponsor: F. Hoffmann-La Roche AG

Wszystkie badania: rdzeniowy zanik mięśni

Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.