Badanie mające na celu poznanie wpływu salanersenu (BIIB115) na sprawność ruchową oraz ocenę bezpieczeństwa jego stosowania u uczestników w wieku od 15 do 60 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy nie otrzymywali wcześniej leczenia lub byli wcześniej leczeni risdiplamem (badanie SOLAR)

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (12)

1. Uczestnicy w wieku od 15 do 60 lat włącznie w chwili podpisywania formularza świadomej zgody.
2. Uczestnicy z udokumentowanym genetycznie rozpoznaniem 5q SMA (delecja lub mutacja homozygotyczna albo złożona mutacja heterozygotyczna).
3. Uczestnicy z klinicznymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi wskazującymi na SMA.
4. Liczba kopii genu SMN2 odpowiedzialnego za kodowanie białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych wynosząca ≥1.
5. Uczestnicy z wynikiem całkowitym w skali HFMSE wynoszącym ≥10 do ≤54 w punkcie wyjściowym.
6. Uczestnicy, którzy są w stanie siedzieć bez podparcia przez co najmniej 10 sekund.
7. Brak wcześniejszego leczenia inhibitorami miostatyny i gotowość do niestosowania jednoczesnej terapii inhibitorem miostatyny w trakcie badania.
8. For participants in the treatment-naïve cohort: / Uczestnicy z kohorty wcześniej nieleczonej: Brak wcześniejszego leczenia SMA z zastosowaniem zatwierdzonej terapii modyfikującej przebieg choroby (ang. disease-modifying therapy, DMT) lub eksperymentalnego leku na SMA.
9. For participants in the risdiplam-treated cohort: / Uczestnicy z kohorty wcześniej leczonej risdiplamem: • Stosowanie obecnie risdiplamu i przyjmowanie risdiplamu w dawce 5 mg raz na dobę przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi
10. Uczestnicy z kohorty wcześniej leczonej risdiplamem: Zgoda na przerwanie leczenia risdiplamem na czas trwania badania. Ostatnią dawkę risdiplamu należy przyjąć na dzień przed pierwszą dawką salanersenu.
11. For participants in the risdiplam-treated cohort: / Uczestnicy z kohorty wcześniej leczonej risdiplamem: Brak wcześniejszego leczenia nusinersenem, produktem onasemnogen abeparwowek-xioi / onasemnogen abeparwowek-brve (OA), innymi DMT zatwierdzonymi w leczeniu SMA lub lekami badanymi podawanymi w leczeniu SMA, oprócz risdiplamu.
12. Uczestnicy chodzący i niechodzący. Uczestnicy chodzący muszą być zdolni do samodzielnego przejścia co najmniej 10 metrów bez pomocy oraz wyrażać gotowość i zdolność do wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT) podczas wizyty przesiewowej.