Badanie fazy III z pojedynczą grupą dotyczące UGN-104 w leczeniu LG-UTUC

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)

1. Udzielenie pisemnej świadomej zgody, co obejmuje stosowanie się do wymagań i ograniczeń wymienionych w ICF i w niniejszym protokole.
2. Wiek ≥18 lat w momencie udzielania świadomej zgody.
3. Dotychczas nieleczony lub nawrotowy nieinwazyjny LG-UTUC w układzie kielichowo-miedniczkowym, z następującymi cechami choroby: a. co najmniej 1 mierzalny guz brodawkowaty o niskim stopniu złośliwości, oceniony wizualnie, ≤15 mm. Największa zmiana nie powinna przekraczać 15 mm. Dopuszcza się redukcję wielkości zmiany do ≤15 mm; b. biopsja pobrana z co najmniej 1 guza zlokalizowanego nad złączem miedniczkowo-moczowodowym ujawniająca raka urotelialnego (UC) o niskim stopniu złośliwości (LG). Jeśli pacjent miał wykonaną biopsję w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym do tego badania i stwierdzono u niego LG UC, do kwalifikacji do badania można wykorzystać pobrane wówczas bioptaty i nie trzeba powtarzać biopsji w ramach badania przesiewowego; c. co najmniej 1 pozostały guz brodawkowaty o niskim stopniu złośliwości zbadany wizualnie o średnicy co najmniej 5 mm po biopsji. d. cytologia osadu moczu z popłuczyn pobranych z układu kielichowo-miedniczkowego dokumentująca brak UC o wysokim stopniu złośliwości (HG), rozpoznany nie więcej niż 8 tygodni przed badaniem przesiewowym; e. pacjenci z obustronnym LG-UTUC mogą zostać włączeni, jeśli co najmniej 1 strona spełnia kryteria włączenia do badania, a druga nerka nie wymaga dalszego leczenia. (Choroba w drugiej nerce musi zostać całkowicie usunięta przed otrzymaniem leczenia w ramach badania). Uwaga: Jeśli oba górne odcinki spełniają kryteria włączenia, urolog prowadzący leczenie w porozumieniu ze sponsorem może zdecydować, którą stronę leczyć w ramach badania. Układ kielichowo-miedniczkowy, który nie jest przedmiotem badania, musi być wolny od raka przed pierwszym podaniem leczenia po stronie, która ma być leczona w ramach badania.
4. Stan sprawności <3 w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) (>40 w skali Karnofsky’ego) (patrz Załącznik 1).
5. Oczekiwana długość życia >24 miesięcy w momencie badań przesiewowych.
6. Dostateczna czynność narządów i szpiku kostnego stwierdzona na podstawie następujących rutynowych badań laboratoryjnych: a. leukocyty ≥3000/μl (≥3 × 109/l); b. bezwzględna liczba neutrofili ≥1500/μl (≥1,5 × 109/l); c. płytki krwi ≥100 000/μl (≥100 × 109/l); d. hemoglobina ≥9,0 g/dl; e. bilirubina całkowita ≤1,5 × górna granica normy (GGN); f. aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (AlAT) ≤2,5 × GGN; g. fosfataza zasadowa ≤2,5 × GGN; h. szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥30 ml/min.
7. Brak aktywnego zakażenia dróg moczowych (UTI) potwierdzony posiewem moczu lub badaniem ogólnym moczu. Uwaga: W przypadku objawowego UTI pacjent otrzyma antybiotyki, a podawanie badanego leczenia zostanie odroczone do czasu ustąpienia zakażenia. W przypadku bezobjawowego bakteriomoczu profilaktyka antybiotykowa i odroczenie leczenia leży w gestii głównego badacza.
8. Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi regulacjami dotyczącymi metod antykoncepcji u uczestników badań klinicznych.Kobiety w wieku rozrodczym (zdefiniowane jako kobiety przed menopauzą, które nie zostały ubezpłodnione) i mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch dopuszczalnych skutecznych metod antykoncepcji od momentu włączenia do badania do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas stosunku w ciągu co najmniej 48 godzin po każdym podaniu badanego leczenia. Dopuszczalne metody antykoncepcji o niskim wskaźniku niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie) przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu obejmują implanty, zastrzyki, złożone (estrogen/progesteron) doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne (tylko hormonalne), prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym, wstrzemięźliwość płciową* lub partnera po wazektomii. * Wstrzemięźliwość płciową definiuje się jako powstrzymanie się od współżycia od momentu włączenia do badania do upływu 6 miesięcy od zakończenia leczenia. Okresowa wstrzemięźliwość (metoda kalendarzykowa, objawowo-termiczna i poowulacyjna) NIE jest akceptowaną metodą antykoncepcji.