Badanie fazy IIB oceniające preparat PHENOGENE-1A (kromolin) jako leczenie adiuwantowe w stwardnieniu zanikowym bocznym o nasileniu łagodnym do umiarkowanego

Kryteria włączenia kto może wziąć udział (13)

1. Rozpoznanie ALS; u pacjentów wymagane jest rozpoznanie ALS zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami El Escorial: a) Cechy zwyrodnienia dolnego neuronu ruchowego (LMN), stwierdzane na podstawie badania klinicznego, elektrofizjologicznego lub neuropatologicznego. b) Cechy zwyrodnienia górnego neuronu ruchowego (UMN), stwierdzane na podstawie badania klinicznego. c) Postępujące szerzenie się objawów w obrębie jednego obszaru lub na inne obszary, ustalone na podstawie badania klinicznego lub wywiadu dotyczącego progresji choroby. d) Niewystępowanie cech elektrofizjologicznych, zmian w badaniach obrazowych układu nerwowego ani oznak patologicznych innych procesów chorobowych, które mogłyby wyjaśniać objawy zwyrodnienia UMN lub LMN i wykluczać inne przyczyny.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18. do 75. roku życia włącznie.
3. Udzielenie pisemnej świadomej zgody na procedury związane z badaniem.
4. W ocenie badacza pacjent musi być w stanie odbyć wszystkie procedury, oceny i wizyty związane z badaniem.
5. Czas trwania choroby od wystąpienia objawów ALS w postaci osłabienia ruchowego ≤24 miesiące.
6. Łączny wynik w skali ALSFRS R ≥38 podczas oceny przesiewowej (wizyty 1).
7. Wynik w podskali oceny oddychania skali ALSFRS R powinien wynosić ≥9 podczas oceny przesiewowej.
8. Wynik w podskali objawów opuszkowych skali ALSFRS R powinien wynosić ≥9 podczas oceny przesiewowej.
9. FVC >70% wartości należnej.
10. PIFR ≥100 l/minutę.
11. Pacjent musi otrzymywać stabilną dawkę standardowego leczenia – Riluzolu, przez 4 tygodnie przed podpisaniem świadomej zgody.
12. Kobiety zdolne do posiadania potomstwa muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami w trakcie badania oraz przez 3 miesiące po podaniu badanego leku. Przykłady obejmują między innymi: a) Złożone (zawierające estrogen i progestagen) lub zawierające wyłącznie progestagen hormonalne preparaty antykoncepcyjne; b) Wkładkę wewnątrzmaciczną lub system wewnątrzmaciczny uwalniający hormony; LUB c) W przypadku statusu pomenopauzalnego ostatnia miesiączka musi wystąpić co najmniej 1 rok przed podaniem badanego leku; LUB d) Stan po sterylizacji chirurgicznej. Kobiety powinny zobowiązać się do nieoddawania komórek jajowych w trakcie badania oraz przez 3 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku.
13. Mężczyźni utrzymujący kontakty seksualne z kobietami zdolnymi do posiadania potomstwa muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji, jak opisano powyżej, bądź połączenia 2 akceptowanych metod antykoncepcyjnych (np. metody mechanicznej w połączeniu ze stosowaniem hormonalnej metody antykoncepcyjnej przez partnerkę), zgodnie z lokalnymi przepisami, przez cały czas udziału w badaniu oraz przez 3 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni powinni zobowiązać się do nieoddawania nasienia w trakcie badania oraz przez 3 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku.