Podwójnie zaślepione, randomizowane badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania wormatryginy u dorosłych z napadami ogniskowymi

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (18)

1. W ciągu 12 miesięcy poprzedzających przystąpienie do badania uczestnik doświadczył dowolnego z poniższych: a) udokumentowane doświadczenie napadów pseudo- lub psychogennych b) napady klastrowe, w przypadku których zliczenie indywidualnych napadów nie jest możliwe c) epizod drgawkowego stanu padaczkowego wymagający hospitalizacji i intubacji d) drgawki będące następstwem zażywania nielegalnych substancji odurzających lub alkoholu
2. Napady padaczkowe będące następstwem trwającej infekcji, nowotworu, choroby demielinizacyjnej, postępującej choroby zwyrodnieniowej, choroby metabolicznej uznanej za postępującą, postępującej zmiany strukturalnej lub encefalopatii. Potwierdzenie za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego postępującej przyczyny padaczki.
3. Wcześniej udokumentowane badanie EEG wykazujące wzorce nieodpowiadające ogniskowej etiologii napadów (nie jest wymagane wykonanie nowego badania EEG, jeśli nie jest ono dostępne).
4. Planowana interwencja chirurgiczna związana z padaczką w trakcie trwania badania klinicznego.
5. Obecność dowolnego z poniższych czynników w wywiadzie: a) neurochirurgia w przypadku napadów padaczkowych <1 rok przed włączeniem do badania b) radiochirurgia <2 lata przed włączeniem do badania c) neurostymulator wszczepiony mniej niż rok przed badaniem przesiewowym d) neurostymulator wszczepiony ponad rok przed badaniem przesiewowym, ale ustawienia nie były stabilne przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym
6. Aktywne plany/zamiary samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub próby samobójcze w ciągu ostatnich 2 lat lub więcej niż 1 próba samobójcza w ciągu całego życia, potwierdzone skalą C-SSRS.
7. Jakiekolwiek istotne, trwające choroby, zaburzenia, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, nadużywanie alkoholu lub środków odurzających lub uzależnienie od nich, czynniki środowiskowe lub trwająca lub niedawna historia jakichkolwiek schorzeń psychiatrycznych, medycznych lub chirurgicznych, które w opinii badacza po konsultacji z monitorującym lekarzem i/lub osobą wyznaczoną przez sponsora mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na cele badania klinicznego lub je zakłócić.
8. Pacjenci z nowotworami złośliwymi, chorobami mieloproliferacyjnymi lub limfoproliferacyjnymi w wywiadzie obejmującym ostatnie 3 lat nie są włączani do badania. Wyjątki: 1) Uczestnicy z całkowicie wyciętym nieczerniakowym rakiem skóry (takim jak rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy), rakiem szyjki macicy in situ, rakiem przewodowym piersi in situ mogą brać udział w badaniu w dowolnym momencie 2) Uczestnicy z innymi nowotworami złośliwymi w wywiadzie uznanymi za wyleczone w wyniku odpowiedniego leczenia również mogą zoastać dopuszczeni do badania w dowolnym momencie. Uczestnicy z potwierdzeniem w wywiadzie nowotworów o powolnym przebiegu lub we wczesnym stadium, które prawdopodobnie nie będą się rozwijać, lub innych nowotworów uznanych za wyleczone dzięki odpowiedniemu leczeniu, również mogą wziąć udział w badaniu w dowolnym momencie.
9. Występowanie w wywiadzie lub obecnie niekontrolowanych chorób serca, w tym zaburzeń przewodzenia i nieprawidłowości strukturalnych (np. nagła śmierć w rodzinie, zespół długiego QT, rodzinny zespół krótkiego QT, zespół Brugadów, zawał mięśnia sercowego lub przetrwała arytmia komorowa itp.), które mogą zwiększać ryzyko dla pacjentów, zgodnie z oceną badacza.
10. Całkowita wartość bilirubiny >1,5ULN; wartość ALT lub AST >3ULN. W drodze wyjątku, uczestnicy, u których występuje podwyższony poziom bilirubiny przy braku podwyższonego poziomu ALT lub AST, co pasuje do wzorca zespołu Gilberta, mogą zostać włączeni do badania po omówieniu z monitorem medycznym i/lub osobą wyznaczoną przez sponsora, jeśli ich bilirubina sprzężona rejestrowana jest jako niższa od wartości ULN.
11. Historia aktywnej infekcji HIV lub pozytywny wynik badania przesiewowego w kierunku: przeciwciał HIV 1 lub 2. Potwierdzenie aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, stwierdzone na podstawie odpowiednich badań przesiewowych.
12. Uczestnik otrzymał jakikolwiek inny eksperymentalny lub badany lek, urządzenie lub inną terapię w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania tychże (w zależności od tego, który z tych przedziałów czasowych jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym lub jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie terapii genowej lub komórkowej.
13. Wigabatryna: stosowanie w ciągu ostatnich 5 lat bez zbadania stabilnego pola widzenia dwukrotnie w ciągu 12 miesięcy od podania ostatniej dawki wigabatryny.
14. Felbamat: w przypadku jednoczesnego stosowania ASM pacjenci muszą przyjmować felbamat przez co najmniej 2 lata, w ustabilizowanej dawce przez 2 miesiące przed badaniem przesiewowym. Jeśli pacjent otrzymywał felbamat w przeszłości, należy przerwać stosowanie tego leku na 2 miesiące przed badaniem przesiewowym.
15. Pacjent otrzymuje leki zabronione zgodnie z sekcją protokołu dotyczącą zabronionych leków stosowanych w skojarzeniu (w tym Dodatek 4).
16. Poważna reakcja alergiczna na ASM, w tym reakcje dermatologiczne (np. zespół Stevensa-Johnsona), hematologiczne lub reakcje toksyczne dla narządów. Poważne reakcje nie obejmują prostych wykwitów plamisto-grudkowych i alergicznego nieżytu nosa.
17. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią w momencie badania przesiewowego lub uzyskała pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy w badaniu przesiewowym lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania klinicznego lub przed zakończeniem wizyty przewidzianej przez badanie.
18. Wcześniejsza ekspozycja na wormatryginę lub znana nadwrażliwość na którykolwiek komponent składowy preparatu wormatryginy.