RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku BIIB115
A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene…
Badane leki: BIIB115
+5
+5W Polsce: RekrutujeNa świecie: RekrutujeObserwacyjne
+1
+1Rdzeniowy zanik mięśni: badanie obserwacyjne
Tytuł w rejestrze: Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Rdzeniowy zanik mięśni (Spinal Muscular Atrophy (SMA))
- Faza
- Obserwacyjne
- Status w Polsce
- Rekrutujestany polskich ośrodków według ClinicalTrials.gov
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- bez ograniczeń wieku
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- łącznie 700
- Sponsor
- Novartis Pharmaceuticals
- Terminy (planowane)
- 25 września 2018 - 30 czerwca 2038
- Kraje
11: Grecja, Irlandia, Izrael, Japonia, Korea Płd., Polska, Portugalia, Rosja, Rumunia, Tajwan, USA- Numer w rejestrze
- NCT04174157 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersytecki Szpital Dzieciec RekrutujeLublinKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Opis z rejestru (w języku angielskim):
Spinal muscular atrophy (SMA) is a neurogenetic disorder caused by a loss or mutation in the survival motor neuron 1 gene (SMN1) on chromosome 5q13, which leads to reduced SMN protein levels and a selective dysfunction of motor neurons. SMA is an autosomal recessive, early childhood disease with an incidence of 1:10,000 live births. SMA is the leading cause of infant mortality due to genetic diseases.
The purpose of this registry is to assess the long term outcomes of patients with SMA in the context of advances in treatment options and also to characterize and assess long-term safety and effectiveness of OAV-101.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| Prospective observational registry | Inne | |
| Zolgensma | Lek |
Kryteria udziału
Kryteria w języku angielskim, tak jak w rejestrze.
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (2)
- Patients treated with OAV-101 with a genetically confirmed diagnosis of SMA regardless of the date of diagnosis.
- Appropriate consent/assent has been obtained for participation in the registry
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (1)
- - Currently enrolled in an interventional clinical trial involving an investigational medicinal product to treat SMA. Note: Patients who are participating in a Compassionate Use Program (CUP) for OAV-101 (Zolgensma) such as a Managed Access Program (MAP), an Expanded Access Program (EAP), Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) or Named Patient Program (NPP) are eligible to enroll in the registry regardless of the date of a genetic or clinical diagnosis of SMA.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: rdzeniowy zanik mięśni
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku BIIB115
A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy…
Badane leki: BIIB115
+12
+12RekrutujeFaza I
Badanie fazy I leku BIIB058
An Open Label, Single Cohort Study to Assess the Pharmacokinetic Profile of Nusinersen (BIIB058) Administered via the ThecaFlex DRx™ System (PIERRE-PK)
Badane leki: BIIB058
Rekrutuje
Badanie kliniczne
A Head-to-head Study Comparing the Functional Value of Two Models of Robotically Assisted Rehabilitation in SMA (Spinal Muscular Atrophy) Patients
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy
RekrutujeFaza IV
Badanie fazy IV leku RO7034067
A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy
Badane leki: RO7034067
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.