Prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie bez grupy kontrolnej, mające na celu ocenę farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa stosowania i aktywności nipokalimabu u dzieci w wieku od 2 do ukończenia 18 lat z uogólnioną miastenią.

Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (21)

1. Stwierdzone w wywiadzie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenie wątroby (np. wirusowe /alkoholowe/autoimmunologiczne zapalenie wątroby/marskość i/lub metaboliczna choroba wątroby), żołądka i jelit, nerek, płuc, układu sercowo-naczyniowego (w tym wrodzone choroby serca), psychiatryczne, neurologiczne, układu mięśniowo-szkieletowego, jakiekolwiek inne schorzenia (np. cukrzyca) lub klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach laboratoryjnych badań przesiewowych, które mogą utrudniać pełny udział uczestnika w badaniu i/lub mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub wpływać na rzetelność wyników badania.
2. Kliniczne rozpoznanie lub podejrzenie zespołu niedoboru odporności niezwiązanego z leczeniem gMG lub wrodzony/dziedziczny niedobór odporności w wywiadzie rodzinnym, chyba że potwierdzony zostanie brak jego występowania u danego uczestnika. (Uwaga: podczas badania przesiewowego lub w punkcie początkowym u uczestników nie powinno występować pogorszenie choroby, spełniające kryteria pogorszenia stanu klinicznego).
3. Choroba klasy I wg MGFA lub występowanie przełomu miastenicznego (klasa V wg MGFA) podczas badań przesiewowych, przełom miasteniczny w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub stałe osłabienie (i/lub „wypalenie”).
4. Karmienie sondą żołądkową lub zależność od respiratora.
5. Trwająca radioterapia lub chemioterapia w leczeniu nieresekcyjnego grasiczaka/grasiczaka złośliwego. Uczestnicy ze stabilnym, łagodnym grasiczakiem (na przykład w stadium I lub IIa), w przypadku których nie podjęto leczenia w ciągu ostatnich 3 lat, mogą zostać dopuszczeni po rozmowie z monitorem medycznym sponsora.
6. Przebyta tymektomia w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowana tymektomia w fazie aktywnego leczenia w ramach badania.
7. Występujące obecnie lub w wywiadzie jakiekolwiek zaburzenia neurologiczne inne niż MG, które mogą zakłócać dokładność ocen w ramach badania, w tym między innymi przewlekła choroba neurodegeneracyjna, zmieniony poziom świadomości, otępienie, nieprawidłowy stan psychiczny, poważna wrodzona wada neurologiczna, zespół miasteniczny Lamberta-Eatona, miastenia polekowa lub wrodzone postacie zespołu miastenicznego.
8. Występujący obecnie nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego i/lub raka kolczystokomórkowego skóry, który był odpowiednio leczony bez objawów nawrotu przez co najmniej 3 miesiące [tj. minimum 12 tygodni] przed pierwszym podaniem badanego leku lub raka szyjki macicy in situ, który był leczony, bez objawów nawrotu przez co najmniej 3 miesiące przed pierwszym podaniem badanego leku).
9. Stwierdzone alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na nipokalimab lub jego substancje pomocnicze (patrz BB).
10. Wcześniejsza ciężka natychmiastowa reakcja nadwrażliwości, taka jak anafilaksja na białka terapeutyczne (np. przeciwciała monoklonalne).
11. Zawał mięśnia sercowego, niestabilna choroba niedokrwienna serca lub udar mózgu w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
12. Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia związane z używaniem substancji psychoaktywnych lub nadużywaniem alkoholu w wywiadzie, zgodnie z Kryteriami diagnostycznymi zaburzeń psychicznych (wydanie piąte.) (DSM-5), z wyjątkiem nikotyny lub kofeiny, w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
13. Obecne stosowanie ekulizumabu lub innych nowych środków immunoterapeutycznych, białek terapeutycznych związanych z IgG/Fc lub środków terapeutycznych sprzężonych z Fc, w tym terapii zastępczej czynnikami lub enzymami.
14. Stosowanie rytuksymabu w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku.
15. Przyjęcie lub zaplanowane przyjęcie żywej szczepionki w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub stwierdzenie konieczności przyjęcia żywej szczepionki w trakcie badania lub w ciągu 8 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku. W przypadku szczepionki BCG (Bacillus Calmette-Guerin), patrz kryterium wyłączenia 33. Uczestnicy mogą otrzymać szczepionkę warunkowo zatwierdzoną przez regionalne organy ds. ochrony zdrowia do stosowania w nagłych wypadkach w przypadku zespołu ostrej ciężkiej niewydolności oddechowej wywołanej przez koronawirusaa (SARS-CoV-2), o ile nie jest to szczepionka żywa. Podczas udziału w tym badaniu niedozwolony jest jednoczesny udział w badaniu klinicznym dotyczącym jakiejkolwiek szczepionki przeciwko wirusowi SARS-CoV-2 (COVID-19).
16. Przyjęcie plazmaferezy, terapii immunoadsorpcyjnej lub IVIg w okresie 4 tygodni poprzedzających punkt początkowy.
17. Inna choroba wymagająca stosowania doustnych lub pozajelitowych kortykosteroidów, chyba że dawka jest stabilna od co najmniej 4 tygodni przed punktem początkowym badania i oczekuje się, że pozostanie stabilna w trakcie badania. Stosowanie kortykosteroidów wziewnych, dostawowych, miejscowych lub podawanych do oka nie stanowi kryterium wykluczającego z badania.
18. Inna choroba wymagająca stosowania środka immunosupresyjnego, chyba że lek jest stosowany od co najmniej 6 miesięcy, dawka jest stabilna od co najmniej 3 miesięcy przed punktem początkowym i oczekuje się, że lek i dawka pozostaną stabilne podczas badania.
19. Wcześniejsze przyjmowanie nipokalimabu.
20. Przyjęcie szczepionki BCG w ciągu 1 roku przed pierwszym podaniem badanego leku.
21. Dodatkowe kryteria wyłączenia są przedstawione w protokole.