RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku AOC 1044
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (delpacibart…
Badane leki: AOC 1044
+2
+2W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza III
+2
+2Dystrofia mięśniowa: badanie fazy III leku givinostat
Wieloośrodkowe, randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo stosowania i tolerancję giwinostatu u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a
Tytuł w rejestrze: Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Dystrofia mięśniowa (Duchenne muscular dystrophy (DMD))
- Faza
- Faza III
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- tylko mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 10, łącznie 48
- Badany lek
- givinostat
- Sponsor
- Italfarmaco S.p.A.
- Terminy (planowane)
- 30 grudnia 2023 - 30 grudnia 2027
- Kraje
12: Belgia, Czechy, Francja, Hiszpania, Holandia, Kanada, Niemcy, Polska, Serbia, Szwecja, Wielka Brytania, Włochy- Numer w rejestrze
- 2023-503521-19-00 (CTIS), NCT05933057 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (4), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Neurologii Rozwojowej Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM Centralny Szpital Kliniczny Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Wykazanie skuteczności giwinostatu w zakresie zmniejszania zaniku mięśni u niechodzących pacjentów z DMD
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| GIVINOSTAT (ITF2357) | badany | ORAL SUSPENSION, oral use |
| N/A (PLACEBO for GIVINOSTAT hydrochloride monohydrate (ITF2357) 10 mg/mL oral suspension) | Placebo | N/A |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (8)
- Dzieci i młodzi mężczyźni w wieku od ≥9 do <18 lat podczas badań przesiewowych (pacjenci w wieku ≥18 lat podczas badań przesiewowych nie zostaną włączeni do badania)
- Zdolność wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody na piśmie podpisanej przez pacjenta i/lub jego rodzica/opiekuna prawnego (według miejscowych wymogów)
- Rozpoznanie genetyczne DMD
- „Osoba niechodząca” zdefiniowana jako osoba poruszająca się na wózku inwalidzkim, która: a. Nie jest w stanie wykonać testu 10-metrowego marszu/biegu (10MWT) lub b. Nie jest w stanie ukończyć testu 10MWT w czasie co najwyżej 30 sekund, bez wsparcia lub urządzeń pomocniczych
- Wstępne wyniki w pozycjach testu sprawności kończyn górnych (skala PUL wersja 2.0) wynoszą od 3 do 6
- W przypadku przyjmowania leków na kardiomiopatię związaną z DMD stała dawka przez ≥1 miesiąc bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Kortykosteroidy w stałej dawce, zdefiniowane jako: a. Przyjmowanie kortykosteroidów o działaniu ogólnoustrojowym przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania b. Brak istotnych zmian dawki lub schematu dawkowania (z wyjątkiem dostosowań wynikających ze zmiany masy ciała) przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Chęć stosowania odpowiedniej antykoncepcji. Należy stosować metody antykoncepcji w okresie od wizyty randomizacyjnej do upływu 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (24)
- Narażenie na inny lek eksperymentalny w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Narażenie na jakikolwiek produkt przywracający dystrofinę w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Otrzymanie jakiejkolwiek terapii genowej przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Stosowanie jakichkolwiek leków farmakologicznych lub suplementów (innych niż kortykosteroidy), które mogły oddziaływać na siłę lub funkcjonowanie mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (np. hormon wzrostu); dopuszczalne jest stosowanie witaminy D, wapnia i innych suplementów.
- Stosowanie testosteronu, chyba że jest on stosowany jako terapia zastępcza w leczeniu opóźnionego dojrzewania. Dawka i schemat dawkowania testosteronu powinny być stałe w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
- Przykurcze zgięciowe łokcia >30° w ramieniu dominującym
- Niemożność wykonania spójnego pomiaru w skali PUL 2.0 w zakresie ±2 punktów bez uwzględniania obszaru barkowego lub w zakresie ±3 punktów z uwzględnieniem obszaru barkowego w trakcie sparowanych testów podczas badań przesiewowych
- Przewidywana wartość procentowa natężonej pojemności życiowej <40%
- Konieczność stosowania wspomagania wentylacji w ciągu dnia
- Epizod niewydolności oddechowej w ciągu 8 tygodni przed badaniami przesiewowymi
- Kardiomiopatia objawowa lub niewydolność serca i/lub wartość frakcji wyrzutowej lewej komory <45%
- Skorygowany odstęp QT według wzoru Fredericia (QTcF) >450 ms (jako średnia z 3 kolejnych odczytów wykonanych w odstępie 5 minut) w punkcie wyjściowym lub występowanie w wywiadzie dodatkowych czynników ryzyka dla częstoskurczu komorowego typu torsades de pointes (np. niewydolność serca, hipokaliemia lub występowanie w rodzinie zespołu długiego odstępu QT)
- Poważny zabieg chirurgiczny (w tym operacja skoliozy) zaplanowany w ciągu 1 roku od rozpoczęcia leczenia w ramach badania
- Niedostatecznie kontrolowana astma lub podstawowa choroba płuc, taka jak zapalenie oskrzeli, rozstrzenie oskrzeli, rozedma płuc, nawracające zapalenie płuc, która w opinii badacza może mieć wpływ na czynność układu oddechowego
- Płytki krwi, krwinki białe i/lub hemoglobina < dolnej granicy normy (DGN) podczas badań przesiewowych
- Stężenie trójglicerydów na czczo >300 mg/dl (3,42 mmol/l) podczas badań przesiewowych
- Występująca obecnie lub w przeszłości choroba lub upośledzenie czynności wątroby, w tym między innymi podwyższone stężenie bilirubiny całkowitej (tj. >1,5 × górna granica normy [GGN]) w punkcie wyjściowym, chyba że w następstwie choroby Gilberta lub wzorca zgodnego z chorobą Gilberta
- Niedostateczna czynność nerek, zdefiniowana jako wynik stężenia cystatyny C w surowicy >2 × GGN
- Dodatni wynik badania na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności podczas badań przesiewowych
- Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku
- Nietolerancja lub złe wchłanianie sorbitolu bądź dziedziczna postać nietolerancji fruktozy
- Rozpoznanie innych niekontrolowanych chorób neurologicznych lub występowanie istotnych niekontrolowanych zaburzeń somatycznych, które nie są związane z DMD, na podstawie oceny badacza
- Choroba psychiczna lub sytuacje społeczne uniemożliwiające potencjalnemu pacjentowi zrozumienie i wykonywanie badań czynności mięśni i/lub procedur protokołu badania, na podstawie oceny badacza
- Występowanie przeciwwskazań do wykonywania badań obrazowych metodą rezonansu magnetycznego (MRI) (np. klaustrofobia, metalowe implanty lub niekontrolowane napady drgawkowe), na podstawie oceny badacza
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: dystrofia mięśniowa
RekrutujeFaza II
Badanie fazy II leku SAT-3247
Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients
Badane leki: SAT-3247
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study
Rekrutacja wkrótceFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, EXPLORATORY CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DT-DEC01 THERAPY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 3 października 2026.