RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku AOC 1044
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (delpacibart…
Badane leki: AOC 1044
+2
+2W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: RekrutujeFaza I/II
Dystrofia mięśniowa: badanie kliniczne fazy I/II
Dwuczęściowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane za pomocą placebo badanie z udziałem pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacją umożliwiającą pominięcie eksonu 44, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu ENTR‑601‑44 (ELEVATE‑44)
Tytuł w rejestrze: A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Dystrofia mięśniowa (Duchenne Muscular Dystrophy)
- Faza
- Faza I/II
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutujestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 64 lat
- Płeć
- kobiety i mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 5, łącznie 15
- Sponsor
- Entrada Therapeutics Inc.
- Terminy (planowane)
- 30 czerwca 2025 - 4 stycznia 2027
- Kraje
- 8: Belgia, Francja, Hiszpania, Irlandia, Niemcy, Polska, Wielka Brytania, Włochy
- Numer w rejestrze
- 2024-517584-23-00 (CTIS), NCT07037862 (ClinicalTrials.gov)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (2), alfabetycznie według miejscowości:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Wkrótce rekrutacjaGdańskKontakt
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Wkrótce rekrutacjaWarszawaKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Część A i okres OL: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ENTR‑601‑44 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| ENTR-601-44 | badany | SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion |
| SODIUM CHLORIDE | Placebo | SOLUTION FOR INFUSION, intravenous infusion |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (6)
- Rozpoznanie genetyczne DMD i potwierdzony wariant patologiczny w genie dystrofiny umożliwiający pominięcie eksonu 44 według oceny centralnego konsultanta genetycznego.
- Przypisana przy urodzeniu płeć męska oraz kliniczne objawy przedmiotowe odpowiadające dystrofii mięśniowej Duchenne’a według oceny badacza.
- Część A: Wiek 4–20 lat, włącznie
- Zdolność do poruszania się Część A: pacjenci ambulatoryjni z określonym wynikiem wyjściowym testu Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) podczas wizyty przesiewowej
- Możliwość wykonania biopsji w celu uzyskania próbki tkanki z odpowiedniego mięśnia według oceny badacza.
- Obowiązują również inne kryteria zdefiniowane w protokole
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (8)
- Jakikolwiek istotny współistniejący stan medyczny, który utrudnia przestrzeganie wymagań protokołu
- Ciężka choroba w okresie 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, która może utrudniać wykonywanie pomiarów w ramach badania lub zagrażać bezpieczeństwu uczestnika
- "Stosowanie następujących leków: a. Wcześniejsze leczenie dowolną terapią pomijającą ekson w dowolnym momencie b. Wcześniejsze leczenie dowolną terapią genową w dowolnym momencie od co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego do zakończenia badania c. Stosowanie leków przeciwkrzepliwych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych d. Stosowanie leków immunosupresyjnych (innych niż kortykosteroidy podawane doustnie w leczeniu DMD) e. Przyjmował lub obecnie przyjmuje inhibitor deacetylazy histonowej (HDAC), w tym (między innymi) giwinostat"
- Nieprawidłowości laboratoryjne
- Konieczność wspomagania oddechu z użyciem respiratora w ciągu dnia lub stosowanie jakiejkolwiek inwazyjnej wentylacji mechanicznej za pośrednictwem tracheostomii.
- Nieprawidłowy wynik elektrokardiogramu (EKG) oceniony przez badacza jako istotny klinicznie i/lub odstęp QT określony z zastosowaniem metody korekcji Fridericii (QTcF) >450 ms podczas oceny przesiewowej lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w dniu 1.
- Otrzymywanie jakiegokolwiek leku o charakterze eksperymentalnym lub leku badanego itp. w okresie 3 miesięcy przed otrzymaniem pierwszej dawki lub w okresie odpowiadającym 5 okresom półtrwania (jeśli trwają dłużej).
- Obowiązują również inne kryteria zdefiniowane w protokole.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: dystrofia mięśniowa
RekrutujeFaza II
Badanie fazy II leku SAT-3247
Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients
Badane leki: SAT-3247
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku givinostat
Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Badane leki: givinostat+4
+4Rekrutacja wkrótceFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, EXPLORATORY CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DT-DEC01 THERAPY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.