RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku AOC 1044
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (delpacibart…
Badane leki: AOC 1044
+2
+2W Polsce: Wkrótce rekrutacjaNa świecie: Rekrutacja wkrótceFaza I/II
Dystrofia mięśniowa: badanie kliniczne fazy I/II
BADANIE KLINICZNE FAZY 1/2 (OTWARTE, EKSPLORACYJNE) OCENIAJĄCE BEZPIECZEŃSTWO I SKUTECZNOŚĆ TERAPII DT-DEC01 U PACJENTÓW Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE’A
Tytuł w rejestrze: A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, EXPLORATORY CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DT-DEC01 THERAPY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Najważniejsze informacje
- Choroba
- Dystrofia mięśniowa (Duchenne Muscular Dystrophy)
- Faza
- Faza I/II
- Status w Polsce
- Wkrótce rekrutacjastan dla Polski według CTIS (zgoda wydana, rekrutacja jeszcze nie ruszyła)
- Status na świecie
- Rekrutacja wkrótcestan całego badania w rejestrze
- Wiek uczestników
- do 17.99 lat
- Płeć
- tylko mężczyźni
- Planowana liczba uczestników
- w Polsce 20
- Terminy (planowane)
- 12 grudnia 2027 - 31 grudnia 2030
- Kraje
- 1: Polska
- Numer w rejestrze
- 2024-519004-27-00 (CTIS)
Gdzie prowadzone jest badanie
Ośrodki prowadzące badanie w Polsce (1), alfabetycznie według miejscowości:
- Med Polonia Sp. z o.o. Wkrótce rekrutacjaPoznańKontakt
rekrutuje wkrótce nie rekrutuje lub brak danych
Kliknij kropkę, żeby zobaczyć ośrodki w mieście.
Więcej badań w tych miastach:
Stan rekrutacji pochodzi z rejestrów badań i może się zmienić szybciej, niż zaktualizuje go sponsor. Nasz doradca sprawdzi aktualny stan w wybranym ośrodku. Nie publikujemy nazwisk lekarzy ani ich danych kontaktowych.
Cel badania
Główne cele fazy 1 obejmują (i) ocenę bezpieczeństwa poprzez kliniczną obserwację częstości występowania i ciężkości wszystkich zdarzeń niepożądanych: zdarzeń niepożądanych (Adverse Events, AE), ciężkich zdarzeń niepożądanych (Serious Adverse Events, SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (Adverse Events of Special Interest, AESI) w celu oceny potencjalnych ryzyk; (ii) ocenę skuteczności na podstawie oceny funkcjonalnej siły i funkcji mięśni, dostosowanej do stadium choroby: (a) dla pacjentów chodzących: 6-Minute Walk Test (6MWT); funkcje czasowe NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA): wstanie z pozycji leżącej na plecach oraz 10-metrowy marsz/bieg; (b) dla pacjentów niechodzących: PUL 2.0 oraz (c) zarówno dla pacjentów chodzących, jak i niechodzących: ocena elektromiograficzna (EMG) czasu trwania potencjału jednostek motorycznych (Motor Unit Potential, MUP) wybranych mięśni.
Główne cele fazy 2 obejmują ocenę bezpieczeństwa poprzez kliniczną obserwację częstości występowania i ciężkości wszystkich zdarzeń niepożądanych: zdarzeń niepożądanych (Adverse Events, AE), ciężkich zdarzeń niepożądanych (Serious Adverse Events, SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (Adverse Events of Special Interest, AESI) w celu oceny potencjalnych ryzyk; ocenę skuteczności na podstawie oceny funkcjonalnej siły i funkcji mięśni, dostosowanej do stadium choroby: (a) dla pacjentów chodzących: 6-Minute Walk Test (6MWT); funkcje czasowe NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA): wstanie z pozycji leżącej na plecach oraz 10-metrowy marsz/bieg; (b) dla pacjentów niechodzących: PUL 2.0 oraz (c) zarówno dla pacjentów chodzących, jak i niechodzących: ocena elektromiograficzna (EMG) czasu trwania potencjału jednostek motorycznych (Motor Unit Potential, MUP) wybranych mięśni.
Leczenie w badaniu
| Lek / interwencja | Rola | Postać, podanie |
|---|---|---|
| EX VIVO FUSED NORMAL ALLOGENEIC HUMAN MYOBLAST WITH AUTOLOGOUS HUMAN MYOBLAST DERIVED FROM DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY AFFECTED DONOR (DT-DEC01) | badany | SUSPENSION FOR INJECTION, intraosseous use |
Kryteria udziału
Kryteria włączenia kto może wziąć udział (7)
- Uczestnik i jego przedstawiciel ustawowy / rodzic(e) / opiekun prawny zrozumieli i wyrazili zgodę na udział w badaniu zgodnie ze wszystkimi procedurami badania, podpisując zatwierdzony formularz świadomej zgody.
- Chłopcy w wieku od 5 do 18 lat (w momencie wizyty przesiewowej), u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne’a potwierdzoną badaniami genetycznymi.
- Uczestnicy muszą przyjmować glikokortykosteroidy przez co najmniej 6 miesięcy przed biopsją tkanki mięśniowej.
- Uczestnicy wykazują postępującą i symetryczną utratę siły mięśniowej w odcinkach proksymalnych kończyn górnych i dolnych.
- Uczestnicy wykazują gotowość i zdolność do przestrzegania terminów zaplanowanych wizyt, poddania się procedurze biopsji tkanek w znieczuleniu, przestrzegania planu przyjmowania leków, poddawania się badaniom laboratoryjnym, zastosowania się do ograniczeń spowodowanych udziałem w badaniu oraz zastosowania się do procedur badania i wykonywania badań funkcjonalnych dostosowanych do stopnia zaawansowania choroby.
- Uczestnicy wykazują gotowość do stosowania akceptowalnych metod antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie.
- Pacjenci muszą pomyślnie przejść kwalifikację anestezjologiczną do pobrania biopsji tkanki mięśniowej i zabiegu doszpikowego podania DT-DEC01, które zostaną wykonane w znieczuleniu (miejscowym/ogólnym/anagosedacji).
Kryteria wyłączenia kto nie może wziąć udziału (14)
- Uczestnika poddano uprzednio leczeniu badanym produktem leczniczym, podobną terapią eksperymentalną z zastosowaniem ATMP lub innym produktem opartym na komórkach, terapią genową lub lekiem translarna/ataluren.
- W przeszłości wystąpiła u uczestnika reakcja immunologiczna na podany lek lub GvHD.
- U uczestnika stwierdzono zaburzenia sfery poznawczej lub problemy z zachowaniem, które upośledzałyby zdolność do wykonywania poleceń.
- U uczestnika stwierdzono podczas wizyty przesiewowej (wizyta V0a) dodatnie wyniki badań w kierunku zakażenia: ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) 1 lub 2, wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub C (HCV*), wirusem cytomegalii (CMV*), toksoplazmozą* lub kiłą. *W przypadku pozytywnego lub wątpliwego wyniku testu Anty-CMV IgG, Anty- Toxo IgG, Anty-HCV Total decyzja o ostatecznej kwalifikacji tkanki może zostać podjęta po potwierdzeniu ujemnego wyniku testu na obecność kwasu nukleinowego wirusa (NAT) na etapie hodowli komórkowej.
- W przeszłości wystąpiła u uczestnika choroba o podłożu autoimmunologicznym.
- Uczestnik aktualnie bierze udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym o charakterze terapeutycznym.
- W surowicy uczestnika wykryto obecność przeciwciał skierowanych przeciwko limfocytom dawcy.
- Uczestnik przeszedł przeszczep narządu lub szpiku kostnego.
- U uczestnika wprowadzono zmianę w ogólnoustrojowym leczeniu kortykosteroidami (np. rozpoczęcie leczenia, przerwanie leczenia, zmiana dawki, schematu lub rodzaju sterydów) w ciągu 3 miesięcy przed podaniem produktu badanego.
- U uczestnika wystąpił jakikolwiek uraz lub zabieg mogący utrudnić ocenę funkcjonalną. Przebyte urazy muszą być całkowicie wyleczone przed wyrażeniem zgody. Przebyte złamania kończyn dolnych muszą być całkowicie wyleczone i od daty urazu muszą upłynąć co najmniej 3 miesiące.
- U uczestnika stwierdzono obecność lub historię innych chorób układu mięśniowo-szkieletowego, neurologicznych lub zaburzeń somatycznych niezwiązanych z DMD, w tym chorób płuc i serca.
- W przeszłości wystąpiła u uczestnika reakcja alergiczna lub anafilaktyczna na białko terapeutyczne lub diagnostyczne lub na substancje dodatkowe badanego produktu leczniczego.
- Uczestnik obecnie przewlekle stosuje jakiekolwiek środki o działaniu immunomodulującym (aktywującym lub hamującym), takie jak (ale nie wyłącznie) leki immunosupresyjne lub leki związane z immunoterapią (np. oparte na przeciwciałach), chemioterapią lub podobną terapią wpływającą na proliferację komórek.
- U uczestnika stwierdzono inny poważny, ostry lub przewlekły stan chorobowy lub psychiczny albo nieprawidłowość w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z uczestnictwem w badaniu lub podawaniem badanego produktu lub mogą wpływać na interpretację wyników badania i, w opinii badacza, sprawiać, że dana osoba nie nadaje się do włączenia do tego badania.
To główne kryteria z rejestru. Pełną listę i ostateczną decyzję o udziale ustala lekarz prowadzący badanie.
Zapytaj o udział w tym badaniu
Zadzwoń, a nasz doradca ds. badań sprawdzi z Tobą wstępnie kryteria i pomoże skontaktować się z ośrodkiem. Kwalifikację zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku. Udział w badaniu jest bezpłatny i dobrowolny.
Zadzwoń do naszego specjalisty+48 664 930 800pon-pt: 9:00 - 18:00
Wolisz, żebyśmy oddzwonili? Zostaw numer
Nie udzielamy porad ani konsultacji medycznych. Pomagamy znaleźć badanie i skontaktować się z ośrodkiem.
Inne badania: dystrofia mięśniowa
RekrutujeFaza II
Badanie fazy II leku SAT-3247
Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients
Badane leki: SAT-3247
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
RekrutujeFaza I/II
Badanie kliniczne fazy I/II
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44
Rekrutuje
Badanie kliniczne
Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study
RekrutujeFaza III
Badanie fazy III leku givinostat
Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Badane leki: givinostat+4
+4Informacje pochodzą z publicznych rejestrów badań klinicznych (CTIS - Unia Europejska, ClinicalTrials.gov - USA) i są aktualizowane codziennie. Mogą różnić się od aktualnego stanu w ośrodku. Ostateczną kwalifikację do badania zawsze przeprowadza lekarz w ośrodku badawczym. Stan na 2 października 2026.